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Translarna - ataluren

O que é e por que você usa Translarna - ataluren?

O Translarna é um medicamento que contém a substância ativa atalureno . É indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes com mais de 5 anos de idade que são capazes de andar. A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que causa gradualmente fraqueza e perda da função muscular. O Translarna é utilizado no grupo restrito de pacientes com distrofia de Duchenne devido a um defeito genético específico (chamado "mutação sem sentido") no gene da distrofina. Como o número de pacientes com distrofia muscular de Duchenne é baixo, a doença é considerada "rara" e o Translarna foi designado como "medicamento órfão" (medicamento usado em doenças raras) em 27 de maio de 2005.

Como é usado o Translarna - ataluren?

O Translarna só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado por médicos especialistas especialistas na gestão da distrofia muscular de Duchenne / Becker. Antes de iniciar a terapia com Translarna, os pacientes devem passar por um exame de sangue para confirmar que a doença é causada por uma mutação sem sentido e, consequentemente, é adequado para o tratamento com Translarna. Translarna está disponível sob a forma de grânulos (100, 250 e 1000 mg) para serem tomados por via oral misturados com alimentos líquidos ou semi-sólidos (como o iogurte). Translarna deve ser tomado três vezes ao dia na dose recomendada de 10 mg / kg (10 mg por quilograma de peso corporal) de manhã, 10 mg / kg ao meio-dia e 20 mg / kg à noite (para uma dose total de 40 mg / kg). Para mais informações, consulte o folheto informativo.

Como funciona o Translarna - ataluren?

Pacientes com distrofia muscular de Duchenne apresentam deficiência de distrofina, uma proteína encontrada nos músculos. Como esta proteína ajuda a proteger o músculo de danos durante a contração e relaxamento, em pacientes com distrofia muscular de Duchenne os músculos sofrem lesões e com o tempo eles perdem suas funções. A distrofia muscular de Duchenne pode ser causada por uma série de anormalidades genéticas. O Translarna é usado em pacientes cuja doença é devida à presença de certos defeitos (chamados mutações sem sentido) no gene da distrofina, que bloqueiam prematuramente a produção de uma proteína distrofina normal, dando origem a uma proteína distrofina mais curta, que não é capaz de funcionar corretamente. A Translarna atua nesses pacientes permitindo que o aparato produtivo de proteínas presente nas células supere o defeito, de modo que as células possam produzir uma proteína distrofina funcional.

Qual o benefício demonstrado pelo Translarna - ataluren durante os estudos?

O Translarna foi estudado num estudo principal que incluiu 174 doentes com distrofia muscular dowsularular de Duchenne, em que foram comparadas duas doses de Translarna (40 mg / kg por dia e 80 mg / kg por dia) com placebo ( tratamento fictício). O principal parâmetro de eficácia foi a variação na distância em que os doentes podiam caminhar a pé seis minutos após as 48 semanas de tratamento. Embora uma análise inicial dos resultados de todos os dados coletados pelo estudo não revelaram diferenças significativas na distância percorrida pelos pacientes tratados com Translarna e os indivíduos tratados com placebo, uma análise mais aprofundada mostrou que a capacidade de andar foi reduzida menos no grupo tratado diariamente com 40 mg / kg de Translarna em comparação com o grupo do placebo: após 48 semanas de tratamento, os indivíduos tratados diariamente com 40 mg / kg de Translarna foram capazes de caminhar uma média de 31, 3 metros mais do que os doentes tratados com placebo. Este efeito benéfico da dose mais baixa foi também corroborado por melhorias em outros parâmetros de eficácia, incluindo aqueles diretamente relacionados com as atividades diárias dos pacientes. Nenhuma melhora foi observada com a dose mais alta (80 mg / kg / dia).

Qual é o risco associado ao Translarna - ataluren?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Translarna (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são náuseas, vómitos e dores de cabeça. O Translarna não deve ser utilizado concomitantemente com certos antibióticos conhecidos como aminoglicosidos quando administrado por via intravenosa. Para a lista completa de todos os efeitos secundários e restrições relativamente ao Translarna, consulte o Folheto Informativo.

Por que a Translarna - ataluren foi aprovada?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios da Translarna são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. Apesar dos dados limitados disponíveis e do facto de não terem sido encontrados benefícios com a dose mais elevada de 80 mg / kg por dia, o CHMP considerou que a dose diária de 40 mg / kg de Translarna retardou a progressão da doença. e que o perfil de segurança não era motivo de preocupação. O comitê também reconheceu a gravidade da distrofia muscular de Duchenne e a questão médica não atendida de pacientes afetados por essa condição. Translarna obteve uma "aprovação condicional". Isso significa que mais informações sobre o medicamento estarão disponíveis no futuro, que a empresa é obrigada a fornecer. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.

Que medidas estão a ser tomadas para garantir a utilização segura e eficaz de Translarna - ataluren

Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que o Translarna seja usado com segurança. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Translarna, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes. Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de riscos.

Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Translarna - ataluren?

Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que o Translarna seja usado com segurança. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Translarna, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes. Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de riscos.

Outras informações sobre o Translarna - ataluren

Em 31 de julho de 2014, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para Translarna, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Translarna, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao Translarna está disponível no sítio Web da Agência: ema.Europa.eu/Descubra o medicamento / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras. Última atualização deste resumo: 08-2014