O que é o ácido Kolbam - Colico?
O Kolbam é um medicamento que contém ácido cólico como ingrediente ativo. O ácido cólico é um "ácido biliar primário", um componente importante da bile (um líquido produzido pelo fígado que favorece a digestão da gordura).
Kolbam está autorizado para o tratamento permanente de adultos e crianças com idade de pelo menos um mês que são incapazes de produzir quantidades suficientes de ácidos biliares primários, como o ácido cólico, devido a anormalidades genéticas específicas que resultam na falta de após enzimas hepáticas: esterol 27-hidroxilase, 2-metilacil-CoA racemase ou colesterol 7a-hidroxilase.
Quando faltam ácidos biliares primários, o corpo produz ácidos biliares anormais que podem danificar o fígado, com o risco de insuficiência hepática potencialmente letal. Estes distúrbios são conhecidos como "defeitos congênitos da síntese primária dos ácidos biliares".
Uma vez que o número de doentes com defeitos congénitos da síntese primária de ácidos biliares é baixo, esta condição é considerada "rara" e Kolbam foi classificado como "medicamento órfão" (um medicamento utilizado em doenças raras) em 28 de outubro de 2009.
Como o Kolbam - Colico Acid é usado?
Kolbam só pode ser obtido mediante receita médica e a terapia deve ser iniciada e supervisionada por um médico especializado em doenças tratadas com Kolbam.
Kolbam está disponível em cápsulas (50 mg e 250 mg). A dose diária é decidida e ajustada durante o tratamento com base nos níveis sanguíneos (no sangue) e na função urinária e hepática dos ácidos biliares de cada doente. A dose diária máxima não deve exceder 15 mg por quilograma de peso corporal.
Kolbam deve ser tomado aproximadamente à mesma hora todos os dias, concomitantemente com uma refeição. No caso de crianças pequenas que não conseguem engolir as cápsulas, o conteúdo pode ser misturado com fórmulas infantis, leite materno extraído, purê de batatas ou purê de frutas.
Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como o Kolbam - Colico Acid funciona?
O ácido cólico é um dos principais ácidos biliares primários produzidos pelo fígado. O ácido cólico em Kolbam substitui o ácido cólico ausente no organismo do paciente. Desta forma, ajuda a reduzir a produção de ácidos biliares anormais e promove a atividade normal da bílis no sistema digestivo, aliviando os sintomas do distúrbio.
Qual o benefício demonstrado pelo Kolbam - Acid Colico durante os estudos?
O Kolbam foi estudado num estudo principal que incluiu 52 doentes com defeitos congénitos da síntese primária de ácidos biliares, incluindo 7 doentes com uma falta de 27-hidroxilase de esterol, 2-metilacil-CoA racemase ou 7a-hidroxilase de colesterol. Os principais parâmetros de eficácia foram alterações nos níveis de ácido biliar e função hepática antes e após o tratamento com Kolbam. Demonstrou-se que o Kolbam reduz a quantidade de ácidos biliares anormais e melhora a função hepática na população geral de pacientes com defeitos congênitos de síntese primária de ácidos biliares; Além disso, tem sido observada uma tendência de melhoria em cada deficiência enzimática. Estes resultados estavam de acordo com as expectativas clínicas e dados da literatura médica.
Qual é o risco associado ao Kolbam - Acido Colico?
Os efeitos indesejáveis do Kolbam são geralmente ligeiros a moderados em gravidade e de natureza transitória. Os efeitos secundários mais frequentes (que podem afetar até 1 em 10 pessoas) são neuropatia periférica (danos nos nervos das mãos e pés), diarreia, náuseas, refluxo ácido (refluxo de ácidos gástricos na cavidade oral), esofagite (inflamação do esôfago), icterícia (amarelecimento da pele e dos olhos), problemas de pele (lesões) e mal-estar.
Kolbam não deve ser usado em combinação com fenobarbital (um medicamento para tratar a epilepsia).
Para a lista completa de todos os efeitos secundários e restrições, consulte o Folheto Informativo.
Por que o Kolbam - Acid Colico foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Kolbam são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O CHMP concluiu que o Kolbam apresenta efeitos benéficos em doentes com deficiências das seguintes enzimas hepáticas: esterol 27-hidroxilase, 2-metilacil-CoA racemase e colesterol 7a-hidroxilase. Quanto à segurança, os efeitos indesejáveis não apareceram sérios e reversíveis.
Kolbam foi autorizado em "circunstâncias excepcionais" porque não foi possível obter informações completas sobre Kolbam devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.
Quais informações ainda são aguardadas por Kolbam - Acido Colico?
Como o Kolbam foi autorizado em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa o Kolbam monitorará os benefícios e a segurança do medicamento com base no registro do paciente e fornecerá atualizações anuais.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Ácido Kolbam - Colico?
Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Kolbam seja usado com a maior segurança possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Kolbam, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
Além disso, a empresa que comercializa o Kolbam fornecerá material educacional contendo informações sobre o uso correto e seguro do medicamento para todos os médicos com a intenção de prescrevê-lo.
Outras informações sobre o ácido Kolbam - Colico
Para mais informações sobre o tratamento com o Kolbam, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.