O que é o Orfadin?
O Orfadin é um medicamento que contém a substância ativa nitisinona e está disponível na forma de cápsulas brancas (2, 5 e 10 mg).
O que é o Orfadin usado para?
O Orfadin é utilizado para tratar a tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). É uma doença infantil rara em que o corpo não pode degradar completamente o aminoácido tirosina. Como resultado, substâncias nocivas são formadas e acumuladas no corpo, causando graves problemas no fígado e câncer de fígado em crianças pequenas. Orfadin é dado em uma dieta baixa em aminoácidos tirosina e fenilalanina.
Dado o baixo número de doentes com HT-1, a doença é considerada "rara" e em 29 de Dezembro de 2000 foi administrado a Orfadin o estatuto de "medicamento órfão" (medicamento utilizado para doenças raras).
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Orfadin é usado?
O tratamento com Orfadin deve ser iniciado e monitorizado por médicos com experiência no tratamento de doentes com HT-1. O tratamento deve ser iniciado o mais rapidamente possível e a dose de Orfadin deve ser ajustada dependendo da resposta do doente e do peso corporal.
A dose inicial recomendada é de 1 mg por quilograma de peso corporal dividido em duas doses. As cápsulas são normalmente ingeridas inteiras, mas podem ser abertas e o conteúdo misturado em uma pequena quantidade de água ou comida, que deve ser ingerida imediatamente. Orfadin é indicado para uso a longo prazo. Os pacientes devem ser monitorados pelo menos a cada seis meses.
Como funciona o Orfadin?
A tirosina é metabolizada no organismo por várias enzimas. Pacientes com HT-1 são privados de uma dessas enzimas, então a tirosina em seu corpo não é adequadamente eliminada, mas é transformada em substâncias nocivas. A Nitisona, o ingrediente ativo do Orfadin, inibe uma enzima que converte a tirosina em substâncias nocivas. No entanto, como a tirosina permanece no corpo durante o tratamento com Orfadin, os pacientes devem seguir uma dieta especial com pouca tirosina. A dieta também deve ser pobre em fenilalanina, pois é convertida em tirosina no organismo.
Que estudos foram realizados em Orfadin?
O maior estudo de Orfadin foi realizado em 257 pacientes em 87 hospitais em 25 países, como parte de um programa de "uso compassivo". É um programa em que os médicos podem solicitar um medicamento para um paciente antes de ser finalmente autorizado. O estudo observou o efeito do Orfadin na sobrevida e comparou-o com relatos publicados em revistas médicas descrevendo a sobrevida em pacientes com HT-1 e tratados apenas com uma dieta modificada.
Qual o benefício demonstrado pelo Orfadin durante os estudos?
O principal benefício do Orfadin é aumentar consideravelmente a expectativa de vida. Por exemplo, uma criança com menos de dois meses de idade com HT1 normalmente teria apenas 28% de chance de sobreviver cinco anos comendo somente a dieta. Adicionando Orfadin à terapia, a taxa de sobrevivência chega a 82%. Quanto mais cedo a terapia for iniciada, maior a chance de sobrevivência.
Qual é o risco associado ao Orfadin?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Orfadin (observados em 1 a 10 doentes em cada 100) são trombocitopenia (contagem baixa de plaquetas), leucopenia (contagem baixa de glóbulos brancos), granulocitopenia (nível baixo de granulócitos, um tipo de glóbulos brancos sangue), conjuntivite (inflamação da membrana que cobre a pálpebra), opacidade da córnea (obscurecimento da córnea, camada transparente à frente da pupila), ceratite (inflamação da córnea), fotofobia (aumento da sensibilidade dos olhos à luz) e dor oculares. Muitos destes sintomas podem ser devidos a níveis elevados de tirosina causados por uma dieta inadequada dos pacientes. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Orfadin, consulte o Folheto Informativo.
O Orfadin não deve ser utilizado em pessoas hipersensíveis (alérgicas) à nitisinona ou a qualquer outro componente do medicamento.
Por que o Orfadin foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) observou que o Orfadin parece ser um tratamento eficaz do HT-1, particularmente se iniciado precocemente antes de o fígado do doente se encontrar muito danificado. Orfadin também fornece melhores resultados para os pacientes do que os resultados obtidos com a única dieta modificada relatada na literatura. Por conseguinte, o CHMP decidiu que os benefícios do Orfadin são superiores aos seus riscos no tratamento de doentes com diagnóstico confirmado de HT-1 em combinação com uma dieta deficiente em tirosina e fenilalanina. Por conseguinte, o Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado para o Orfadin.
Mais informações sobre Orfadin
Em 21 de Fevereiro de 2005, a Comissão Europeia concedeu à Sueca Orphan International AB uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Orfadin.
Inicialmente, o Orfadin foi autorizado em "circunstâncias excepcionais" porque, como a doença é rara, pouca informação estava disponível no momento da aprovação. Como a empresa forneceu as informações adicionais solicitadas, a condição relativa a "circunstâncias excepcionais" foi removida em 21 de setembro de 2009.
Para resumir a opinião do comité dos medicamentos órfãos em Orfadin, clique aqui.
O EPAR completo do Orfadin está aqui.
Última atualização deste resumo: 07-2009.
