O que é ácido Chenodeoxycholic Sigma-Tau - ácido Chenodeoxycholic?
Ácido Chenodeoxicólico sigma-tau é um medicamento que contém a substância ativa ácido chenodesoxicólico. É um "ácido biliar primário", que é um dos principais componentes da bile (um fluido produzido pelo fígado que ajuda na digestão das gorduras).
Ácido Chenodeoxycholic sigma-tau é usado no tratamento de adultos e crianças a partir de um mês de idade com xantomatose cerebrotendinosa. Esses pacientes são incapazes de produzir em quantidade suficiente o ácido biliar ácido quenodeoxicólico primário devido a anormalidades genéticas que causam a falta da enzima hepática esterol 27-hidroxilase. Quando os ácidos biliares primários são deficientes, o corpo produz ácidos biliares anormais e outras substâncias, que se acumulam por todo o corpo causando danos.
Como o número de pacientes com essa condição é baixo, a doença é considerada "rara" e o ácido sangüínico Chenodeoxycholic foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento usado em doenças raras) em 16 de dezembro de 2014. Ácido Chenodeoxicólico sigma-tau é um "medicamento híbrido".
Isto significa que é semelhante a um "medicamento de referência" que contém a mesma substância ativa. O medicamento de referência do ácido sangüínico Chenodeoxycholic sigma-tau é o Xenbilox. No entanto, o Xenbilox difere do sigma-tau do ácido Chenodeoxycholic sendo autorizado para uso diferente (para dissolver cálculos biliares de colesterol).
Como usar o ácido Chenodeoxycholic Sigma-Tau - ácido Chenodeoxycholic?
Ácido Chenodeoxycholic sigma-tau só pode ser obtido com receita médica. A terapia deve ser iniciada e supervisionada por um médico experiente no tratamento de xantomatose cerebrotendinosa ou outras doenças relacionadas à produção de ácidos biliares primários.
Ácido Chenodeoxicólico sigma-tau está disponível em cápsulas (250 mg) para ser tomado 3 vezes ao dia, aproximadamente à mesma hora, todos os dias. A dose diária é determinada e ajustada durante o tratamento para cada doente, dependendo da idade, da função hepática e dos níveis de ácidos biliares no sangue e na urina. Para crianças pequenas e crianças que não conseguem engolir cápsulas, o conteúdo destas cápsulas pode ser misturado com uma solução de bicarbonato de sódio a 8, 4% para formar um líquido.
Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como o ácido Chenodeoxycholic Sigma-Tau - ácido Chenodeoxycholic?
O ácido Chenodeoxycholic é um dos principais ácidos biliares primários produzidos pelo fígado. O ácido quenodesoxicólico contido neste medicamento substitui o ausente do paciente. Isso ajuda a reduzir a produção de substâncias anormais e contribui para a atividade normal da bile no sistema digestivo, aliviando assim os sintomas da doença.
Qual o benefício do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-Tau - Ácido Chenodeoxicólico demonstrado durante os estudos?
O sigma-tau ácido Chenodesoxicólico foi analisado em um estudo que examinou os registros de 35 pacientes com xantomatose cerebrotendinosa tratados com ácido quenodesoxicólico por aproximadamente 9 anos. Dos 23 pacientes para os quais os níveis de ácido biliar no sangue estavam disponíveis, todos eles tiveram uma redução em seus níveis (média de 56-69 μmol / l). Dos 14 pacientes para os quais os níveis de ácido biliar estavam disponíveis na urina, 79% (11 de 14) tiveram níveis reduzidos na análise mais recente. A maioria dos pacientes também mostrou melhorias nos sintomas da doença: todos relataram melhora da diarréia, 89% dos pacientes apresentaram melhora nas faculdades mentais, 60% dos pacientes apresentaram melhora na mobilidade, enquanto 85% e 77% dos pacientes apresentaram melhora psiquiátrica com base em dois escores diferentes.
Quais são os riscos associados ao Ácido Chenodeoxicólico Sigma-Tau - ácido Chenodeoxycholic?
Os efeitos indesejáveis observados com a sigma-tau do ácido Chenodeoxycholic são constipação e valores anormais do teste hepático; no entanto, sua frequência não pôde ser estimada de maneira confiável a partir dos dados disponíveis. Eles eram de gravidade leve ou moderada e não duráveis.
Para a lista de limitações, consulte o folheto informativo.
Por que o ácido Chenodeoxycholic Sigma-Tau - ácido Chenodeoxycholic aprovado?
O ácido Chenodesoxicólico tem sido utilizado no tratamento da xantomatose cerebrotendínea por cerca de 40 anos, embora não tenha sido autorizado para tal uso. No entanto, dada a raridade da doença, os dados disponíveis sobre o uso do medicamento ainda são limitados. No entanto, estudos mostraram que o medicamento tem efeitos benéficos nos pacientes e não tem efeitos colaterais significativos. Por conseguinte, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do ácido soro-tau-ácido Chenodeoxycholic superam os riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
Ácido Chenodeoxycholic sigma-tau foi autorizado em "circunstâncias excepcionais", porque não foi possível obter informações completas sobre ele devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.
Quais informações ainda são aguardadas para o sigmatau do ácido Chenodeoxycholic?
Como o sigma-tau ácido Chenodeoxycholic foi autorizado sob circunstâncias excepcionais, a empresa que o comercializa estabelecerá um registro para monitorar seus benefícios e segurança.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e efetivo do Ácido Chenodeoxicólico Sigma-Tau - ácido Chenodeoxicólico?
As recomendações e precauções a seguir pelos profissionais de saúde e pelos doentes para garantir a utilização segura e eficaz do sigma-tau do ácido docoso-sódico são incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo.
Outras informações sobre Ácido Chenodeoxicólico Sigma-Tau - ácido Chenodeoxycholic
Para o EPAR completo sobre o Ácido Chenodeoxicólico sigma-tau, ver o sítio web da Agência: ema.europa.eu/Enviar medicamentos / Medicamentos para uso humano / Relatórios de avaliação pública europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Ácido Chenodeoxycholic sigma-tau, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao ácido sêxtuplo Chenodeoxycholic está disponível no website da Agência: ema.europa.eu/Consulte o medicamento / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras.
