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Brineura - Cerliponase Alfa

O que é o Brineura - Cerliponase Alfa?

O Brineura é um medicamento para o tratamento da lipofuscinose neuróide tipo 2 (CLN2), um distúrbio hereditário em crianças que causa danos cerebrais progressivos.

Como o número de doentes com CLN2 é baixo, a doença é considerada "rara" e o Brineura foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) a 13 de março de 2013.

Brineura contém o ingrediente ativo cerliponase alfa.

Como usar o Brineura - Alfa Cerliponase?

Brineura é infundido diretamente no cérebro. Antes da infusão inicial, o paciente terá que se submeter à cirurgia para implantar um dispositivo, que vai do exterior do crânio através da cavidade do fluido até o cérebro, onde o medicamento é liberado.

As infusões são administradas uma vez a cada duas semanas por um profissional de saúde com experiência na administração de medicamentos no cérebro. Para reduzir o risco de reações à perfusão, outros doentes podem ser administrados antes ou durante o tratamento com Brineura ou a perfusão pode ser abrandada. O tratamento pode continuar até que o paciente se beneficie dele.

O Brineura só pode ser obtido com receita médica. Para mais informações, consulte o folheto informativo.

Como funciona o Brineura - Cerliponase Alfa?

Pacientes com CLN2 não possuem uma enzima necessária para o desenvolvimento normal do cérebro chamada tripeptidil-peptidase 1 (TPP1). A substância activa do Brineura, a cerliponase alfa, é uma cópia do TPP1 e é utilizada no lugar da enzima em falta.

A droga é infundida diretamente no cérebro para contornar a barreira hematoencefálica, uma barreira protetora que separa o fluxo sanguíneo do cérebro e impede que substâncias como drogas entrem no tecido cerebral.

Qual o benefício demonstrado pelo Brineura - Cerliponase Alfa durante os estudos?

Nos primeiros estudos, foi demonstrado que Brineura reduz a taxa de progressão da doença medida de acordo com uma escala de classificação padrão.

Em um estudo com 23 crianças (idade média de 4 anos) tratadas com Brineura por quase um ano, 20 delas (87%) não mostraram a perda de 2 pontos nas habilidades motoras e de linguagem observadas historicamente em pacientes que não receberam tratamento.

A avaliação foi realizada por médicos que atribuíram pontuações separadas para habilidades motoras e de linguagem (onde 0 significa mais grave e 3 é normal). A pontuação final de um paciente correspondeu à soma das duas pontuações.

Em um estudo de acompanhamento, os benefícios de Brineura duraram mais um ano; os resultados mostraram que a doença poderia ser retardada na maioria dos pacientes. Este estudo ainda está em andamento.

Quais são os riscos associados ao Brineura - Cerliponase Alfa?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Brineura (que podem afetar mais de 1 em cada 5 pessoas) são febre, baixos níveis de proteína no líquido cefalorraquidiano (o fluido no cérebro e na medula espinal), anomalias no ECG (um exame da actividade cardíaca), vômitos, infecções do trato respiratório superior (infecções do nariz e da garganta) e reações hipersensíveis (alérgicas). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Brineura, consulte o Folheto Informativo.

O Brineura não deve ser utilizado em doentes que tenham tido uma reacção (potencialmente alérgica) a hipersensibilidade potencialmente fatal com Brineura e cujos sintomas tenham ocorrido quando o medicamento foi administrado novamente. Além disso, os pacientes que foram implantados com um shunt devem ser administrados para drenar o excesso de líquido do cérebro. Finalmente, Brineura não deve ser administrado a pacientes se houver problemas com o dispositivo, como vazamento ou infecção.

Por que o Brineura - Cerliponase Alfa foi aprovado?

Os dados disponíveis mostram que Brineura ajuda a retardar a perda de habilidades motoras e de linguagem em pacientes com CLN2, uma doença para a qual não há outros tratamentos.

Em relação à segurança, nenhum problema inaceitável surge dos dados. Por conseguinte, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Brineura são superiores aos riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.

Brineura foi autorizada em "circunstâncias excepcionais" porque não foi possível obter informações completas sobre Brineura devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.

Quais informações ainda são aguardadas por Brineura?

Uma vez que Brineura foi autorizada em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa fornecerá dados adicionais de estudos sobre a segurança do medicamento, incluindo o risco de reações alérgicas quando usado a longo prazo, e sua eficácia a longo prazo em retardar ou parar a deterioração. de habilidades motoras e de linguagem. Os estudos serão assistidos por crianças menores de dois anos de idade, para os quais não há dados atualmente.

Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Brineura - Cerliponase Alfa?

A empresa que comercializa o Brineura garantirá que todos os profissionais de saúde que devem usar o medicamento tenham materiais de treinamento sobre como usá-lo e como evitar problemas relacionados ao dispositivo, como infecção ou obstrução.

As recomendações e precauções a seguir pelos profissionais de saúde e pelos doentes para que o Brineura seja utilizado de forma segura e eficaz foram também incluídos no resumo das características do medicamento e no folheto informativo.

Mais informações sobre Brineura - Cerliponase Alfa

Para o EPAR completo sobre o Brineura, visite o site da Agência: ema.europa.eu/Envie medicamentos / Medicamentos humanos / Relatórios públicos europeus de avaliação. Para mais informações sobre o tratamento com o Brineura, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao Brineura está disponível no sítio da Agência: ema.europa.eu/Consultar medicamentos / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras.