drogas

Busilvex - busulfan

O que é o Busilvex?

O Busilvex é um concentrado para solução para perfusão (gota a gota numa veia) que contém a substância ativa busulfan.

Para que é utilizado o Busilvex?

O Busilvex é indicado no tratamento de "condicionamento" (preparatório) antes do transplante de células progenitoras hematopoiéticas (células que geram células sanguíneas) em pacientes adultos e crianças. Este tipo de transplante é realizado em pessoas afectadas por doenças do sangue (por exemplo, uma forma rara de anemia) ou tumores sanguíneos, em que é portanto necessário substituir as células hematopoiéticas. O tratamento com Busilvex é seguido por terapia com outro medicamento (ciclofosfamida em adultos e ciclofosfamida ou melfalano em crianças).

Dado que o número de doentes submetidos a este tipo de acondicionamento e transplante na União Europeia (UE) é reduzido, em 29 de Dezembro de 2000 o busulfan foi designado "medicamento órfão" (ou seja, um medicamento utilizado em doenças raras).

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como o Busilvex é usado?

O Busilvex deve ser administrado sob a supervisão de um médico com experiência em transplante. A dose recomendada de Busilvex em adultos é de 0, 8 mg por quilograma de peso corporal. Em crianças e adolescentes (até aos 17 anos), a dose recomendada de Busilvex depende do peso corporal do doente e varia entre 0, 8 e 1, 2 mg / kg. O Busilvex é administrado por perfusão intravenosa central (injecção por gotejamento num tórax central do tórax). Cada infusão dura duas horas e é administrada ao paciente a cada seis horas durante quatro dias consecutivos antes do tratamento com ciclofosfamida ou melfalano e transplante. Antes de receber o Busilvex, os doentes devem ser pré-tratados com medicamentos anticonvulsivantes (para prevenir convulsões) e antieméticos (para evitar vómitos).

Como o Busilvex funciona?

A substância activa do Busilvex, o busulfan, pertence ao grupo dos chamados "agentes alquilantes". Essas substâncias são "citotóxicas", isto é, matam células, especialmente aquelas que se desenvolvem rapidamente, como células cancerosas ou células progenitoras (ou "células-tronco") (isto é, células que produzem outros tipos de células). O busulfan é utilizado antes do transplante para neutralizar as células anormais e as células progenitoras hematopoiéticas presentes no paciente. Este processo é chamado de "mieloablação". O tratamento com ciclofosfamida ou melfalano é então usado para suprimir o sistema imunológico, para que as defesas naturais do corpo sejam reduzidas. Isto favorece o "enxerto" das células transplantadas (as células, isto é, começam a crescer e produzem células sanguíneas normais).

Quais estudos foram realizados no Busilvex?

Os efeitos do Busilvex foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos. A empresa farmacêutica apresentou dados de modelos experimentais obtidos a partir da literatura científica.

O Busilvex foi estudado em doentes, na sua maioria com cancro do sangue, que necessitaram de transplante de células progenitoras hemopoiéticas. Dois estudos principais foram realizados envolvendo 103 adultos e um estudo envolvendo 55 crianças. O principal parâmetro de eficácia baseou-se no número de doentes com mieloabulação (ie com número reduzido de glóbulos brancos e plaquetas) e "enxerto" (o tempo necessário para os glóbulos brancos regressarem a níveis mais elevados).

Qual o benefício demonstrado pelo Busilvex durante os estudos?

Mieloablação foi observada em todos os pacientes, adultos e crianças. O enxerto foi obtido em média após dez dias (em adultos) ou 11 dias (em crianças) nos casos de "transplante autólogo" (ou seja, transplante de células do próprio paciente, coletados e armazenados antes do transplante). O enxerto foi atingido após 13 dias (em adultos) e 21 dias (em crianças) em "transplantes alogênicos" (transplante de células do doador).

Qual é o risco associado ao Busilvex?

Para além da redução do número de células sanguíneas circulantes, que é o objectivo do medicamento, entre os efeitos indesejáveis ​​mais graves do tratamento com Busilvex incluem-se infecções, doenças do fígado, incluindo obstrução de uma veia hepática, doença do transplante para o hospedeiro (quando as células transplantadas atacam o organismo do paciente) e distúrbios respiratórios (pulmonares). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Busilvex, consulte o Folheto Informativo.

O Busilvex não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao busulfan ou a qualquer outro componente do medicamento. Não deve ser administrado a mulheres grávidas. A amamentação deve ser descontinuada no início do tratamento com Busilvex. Busilvex pode comprometer a fertilidade em ambos os sexos. Portanto, pacientes do sexo feminino não devem engravidar durante e até seis meses após o tratamento, e os pacientes do sexo masculino não devem procriar durante e até seis meses após o tratamento com o medicamento.

Recomenda-se uma atenção especial se forem utilizados medicamentos concomitantes, como o itraconazol (usado para certos tipos de infecções), a ketobemidona (usada para tratar a dor) e o paracetamol. Para mais detalhes, consulte o folheto informativo.

Por que o Busilvex foi aprovado?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que a eficácia do Busilvex foi demonstrada e é uma alternativa aos comprimidos de bussulfano, os quais acarretam desvantagens, incluindo o grande número de comprimidos que precisam de ser tomados. O CHMP concluiu que os benefícios do Busilvex são superiores aos seus riscos como tratamento condicionante antes do transplante de células progenitoras hematopoiéticas. Por conseguinte, o Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado para o Busilvex.

Outras informações sobre o Busilvex:

Em 9 de Julho de 2003, a Comissão Europeia concedeu à Pierre Fabre Médicament uma autorização de introdução no mercado válida para o Busilvex em toda a UE. A autorização de introdução no mercado foi renovada em 9 de Julho de 2008.

Clique aqui para registrar o status de órfão do Busilvex .

Para a versão completa do EPIL do Busilvex, clique aqui.

Última atualização deste resumo: 07-2008.