O que é o Zavesca?
O Zavesca é um medicamento que contém a substância ativa miglustato, disponível em cápsulas brancas de 100 mg.
O que é usado para Zavesca?
Zavesca é indicado para tratar duas doenças hereditárias raras que afetam a maneira como o corpo metaboliza as gorduras. Ambas as doenças causam um acúmulo de gordura no corpo (chamado de glicosfingolipídeos). Zavesca é utilizado nos seguintes casos:
- adultos com doença de Gaucher tipo 1 nas suas formas ligeira a moderada. Pacientes que sofrem com isso são sem uma enzima (glucocerebrosidase); esta deficiência determina a acumulação de um tipo de glicoesfingolípidos (denominado glucosilceramida) em várias partes do corpo, p. baço, fígado, ossos. Zavesca é utilizado em doentes que não são adequados para o tratamento com terapia de substituição enzimática (TRE) normalizada por perfusão (gota a gota numa veia);
- adultos, adolescentes e crianças com doença de Niemann-Pick tipo C, uma doença que pode levar à morte, na qual ocorre um acúmulo de glicoesfingolipídeos nas células dentro do cérebro e em outras partes do corpo. Zavesca é usado para tratar sintomas "neurológicos" da doença (sintomas que afetam o cérebro e os nervos). Esses sintomas incluem: perda de coordenação, problemas decorrentes de movimentos oculares "sacádicos" (rápidos) que podem prejudicar a visão, atraso no desenvolvimento, dificuldade para engolir, aumento do tônus muscular, convulsões e dificuldades de aprendizagem.
Como o número de pacientes com essas doenças é baixo, eles são considerados "raros" e, portanto, a Zavesca recebeu a designação de "medicamento órfão" em 18 de outubro de 2000, respectivamente, para a doença de Gaucher tipo 1 e 16. Fevereiro de 2006, para a doença de Niemann-Pick tipo C
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Zavesca é usado?
O tratamento com Zavesca deve ser iniciado e monitorizado por médicos com experiência no tratamento da doença de Gaucher ou da doença de Niemann-Pick tipo C.
A dose inicial recomendada para o tratamento de pacientes com doença de Gaucher tipo 1 é uma cápsula administrada por via oral, três vezes ao dia. Quanto à doença de Niemann-Pick tipo C, a dose recomendada é de duas cápsulas, três vezes ao dia, para adultos e adolescentes. o
dose varia de acordo com peso e altura para crianças menores de 12 anos de idade. Zavesca pode ser tomado com o estômago cheio ou em jejum. Zavesca é um medicamento para terapias de longa duração.
É apropriado reduzir a dose em pacientes com problemas renais e, pelo menos temporariamente, em pacientes que desenvolvem diarréia. Nenhum estudo do medicamento foi realizado em pacientes com problemas hepáticos. Para mais informações, consulte o Resumo das Características do Medicamento (incluído no EPAR).
Como o Zavesca funciona?
A substância activa do Zavesca, o miglustato, inibe a acção de uma enzima, denominada glucosilceramida sintetase. Esta enzima faz parte da primeira fase da produção de glicoesfingolipídeos. Ao impedir a ação da enzima, o miglustat pode reduzir a produção de glicoesfingolipídeos nas células. Isso deve retardar ou prevenir os sintomas da doença de Gaucher Tipo 1 e reduzir os sintomas da doença de Niemann-Pick tipo C.
Quais estudos foram realizados em Zavesca?
A eficácia de Zavesca no tratamento da doença de Gaucher tipo 1 leve a moderada foi o tema de um estudo principal que envolveu 28 pacientes que não podiam ou não desejavam se submeter à terapia de reposição enzimática. A parte principal do estudo durou um ano; 13 dos pacientes continuaram a tomar o remédio por mais dois anos. O estudo teve como objetivo medir o efeito do Zavesca no volume do fígado e baço e determinar se ele tinha efeitos sobre os valores sanguíneos, como a concentração de hemoglobina (uma proteína encontrada nos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio para o corpo) e contagem de plaquetas (componentes que participam na coagulação do sangue).
Em relação à doença de Niemann-Pick tipo C, a eficácia do Zavesca foi estudada num estudo principal que incluiu 31 doentes, 12 dos quais com menos de 12 anos de idade. O estudo comparou os efeitos do Zavesca em combinação com a terapia padrão (medidas usadas para aliviar os sintomas) e a terapia padrão sozinha. O principal índice de eficácia foi a alteração nos pacientes da frequência dos movimentos oculares sacádicos horizontais após um ano; O estudo também examinou outros sintomas neurológicos, incluindo a capacidade do paciente de engolir e suas funções intelectuais. Alguns pacientes permaneceram em tratamento por até cinco anos e meio. Também foi realizado um levantamento em 66 pacientes tratados com Zavesca.
Qual o benefício demonstrado pelo Zavesca durante os estudos?
No estudo da doença de Gaucher tipo 1, uma diminuição no volume do fígado de 12% e um volume do baço de 19% foi observado após um ano. Um aumento médio na concentração de hemoglobina de 0, 26 g por decilitro também foi observado, bem como um aumento na contagem de plaquetas de 8, 29 milhões por mililitro. Os efeitos benéficos do Zavesca permaneceram inalterados ao longo de três anos de tratamento contínuo.
No estudo da doença de Niemann-Pick tipo C, a melhora dos movimentos oculares foi semelhante em pacientes tratados com e sem Zavesca. No entanto, houve sinais de melhora na capacidade de deglutição e nas funções intelectuais em pacientes tratados com Zavesca. A investigação mostrou que o medicamento tornou o grau de agravamento dos sintomas estável ou reduzido em cerca de três quartos dos pacientes.
Qual é o risco associado ao Zavesca?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Zavesca (observados em mais de 1 doente em cada 10) são perda de peso, tremores, diarreia, flatulência e dor abdominal (dor de estômago). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Zavesca, consulte o Folheto Informativo.
O Zavesca não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao miglustato ou a qualquer outro componente do medicamento.
Por que o Zavesca foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidiu que os benefícios demonstrados pelo Zavesca são superiores aos riscos no tratamento da doença de Gaucher tipo 1, por via oral ou ligeira, em doentes adultos não adequados. ser tratada com terapia de reposição enzimática (TRE) e manifestações neurológicas progressivas em pacientes adultos e pediátricos com doença de Niemann-Pick tipo C. O Comitê recomendou, portanto, que a Zavesca recebesse uma autorização de comercialização.
Zavesca foi autorizado "em circunstâncias excepcionais" porque não foi possível obter dados completos sobre o medicamento porque era uma doença rara. A Agência Européia de Medicamentos (EMEA) revisará anualmente todos os novos dados que estiverem disponíveis, atualizando este resumo, se necessário.
Quais informações ainda são aguardadas pelo Zavesca?
A empresa que fabrica o Zavesca está comprometida em completar os seguintes estudos sobre a eficácia e segurança do produto em relação à doença de Gaucher tipo 1:
- um programa após a comercialização do produto para informar os médicos sobre o uso de Zavesca e para garantir que os pacientes relatem os aspectos de segurança do medicamento;
- um estudo de acompanhamento em pacientes já envolvidos em ensaios clínicos, para continuar a avaliação da segurança e eficácia do medicamento, bem como obter mais feedback sobre os aspectos neurológicos da doença;
- um estudo sobre a eficácia e segurança de Zavesca em pacientes que mudam para Zavesca após terapia de reposição enzimática;
- um estudo mais aprofundado sobre a história natural da doença, realizado em conjunto com o grupo de trabalho europeu sobre a doença de Gaucher (EWGGD).
Outras informações sobre o Zavesca:
Em 20 de Novembro de 2002, a Comissão Europeia concedeu uma autorização de introdução no mercado, válida em toda a União Europeia, para a Zavesca à Actelion Registration Ltd. A autorização de introdução no mercado foi renovada em 20 de Novembro de 2007.
Para registros do status de órfão de Zavesca clique aqui (para doença de Gaucher tipo 1) e aqui (para doença de Niemann-Pick tipo C).
Para a versão completa do EPAR do Zavesca, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 01-2009
