Kanuma - Sebelipase alfa

O que é o Kanuma - Sebelipase alfa?

Kanuma é um medicamento usado no tratamento de pacientes de todas as idades com deficiência de lipase ácida lisossomal, uma doença hereditária causada pela falta de uma enzima chamada lipase ácida lisossomal, que é necessária para metabolizar as gorduras nas células. Quando esta enzima está ausente ou está presente apenas em quantidades muito baixas, as gorduras se acumulam nas células do corpo, causando sintomas como déficits de crescimento e danos ao fígado.

Como o número de doentes afectados pela deficiência da lipase ácida lisossomal é baixo, a doença é considerada "rara" e o Kanuma foi classificado como "medicamento órfão" (um medicamento utilizado em doenças raras) em 17 de Dezembro de 2010.

Kanuma contém a substância ativa sebelipase alfa.

Como é usado o Kanuma - Sebelipase alfa?

O tratamento com Kanuma deve ser seguido por um médico com experiência no tratamento da deficiência de lipase ácida lisossomal, outros distúrbios metabólicos ou doença hepática. O tratamento deve ser administrado por um profissional de saúde adequadamente treinado, que seja capaz de gerenciar emergências médicas (incluindo alergias graves). O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Kanuma está disponível como um concentrado para solução para perfusão (gota a gota numa veia). A dose recomendada é de 1 mg por quilograma de peso corporal, a ser administrada uma vez a cada duas semanas. A infusão deve durar 1-2 horas.

Em doentes com menos de seis meses de doença que progride rapidamente, administra-se 1 mg / kg de peso corporal uma vez por semana em vez de duas em duas semanas; nestes indivíduos, a dose pode ser aumentada até 3 mg / kg de peso corporal uma vez por semana, dependendo da resposta ao tratamento.

O tratamento com Kanuma deve ser iniciado assim que possível após o diagnóstico e continuado a longo prazo.

Como funciona o Kanuma - Sebelipase alfa?

A substância activa do Kanuma, a sebelipase alfa, é uma cópia da enzima que está em falta em doentes com deficiência de lipase ácida lisossomal. A Sebelipase alfa substitui a enzima em falta, contribuindo para o metabolismo das gorduras e parando a sua acumulação nas células do corpo.

Qual o benefício demonstrado pelo Kanuma - Sebelipase alfa durante os estudos?

O Kanuma foi estudado em dois estudos principais conduzidos em doentes com deficiência de lipase ácida lisossomal. O primeiro estudo envolveu nove crianças pequenas com déficits de crescimento ou outros sinais de rápida progressão da doença nos primeiros seis meses de vida. O estudo mostrou que seis das nove crianças tratadas com Kanuma atingiram um ano de idade. Melhoras no crescimento também foram observadas em todas as seis crianças sobreviventes.

O segundo estudo, que envolveu 66 pacientes (crianças e adultos), comparou Kanuma com placebo (tratamento simulado). O principal parâmetro de eficácia foi a proporção de doentes nos quais foram observados níveis normais de uma enzima do fígado chamada ALT após cinco meses de tratamento. Níveis elevados de enzimas ALT são um sinal de lesão hepática. Neste estudo, níveis normais de enzimas ALT foram encontrados em 31% (11 de 36 pacientes) de indivíduos tratados com Kanuma em comparação com 7% (2 de 30) dos indivíduos que receberam placebo

Qual o risco associado ao Kanuma - Sebelipase alfa?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Kanuma (que podem afetar aproximadamente 3 em 100 doentes) são sinais e sintomas de reacções alérgicas graves, incluindo aperto no peito, olhos avermelhados, inchaço das pálpebras, dificuldade em respirar, urticária, inchaço, rubor. calor, corrimento nasal, taquicardia e desconforto respiratório. Anticorpos contra o medicamento também foram relatados, especialmente em crianças pequenas. Neste caso, Kanuma pode não agir de forma eficaz. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Kanuma, consulte o Folheto Informativo.

O Kanuma não deve ser utilizado em doentes que tenham sofrido reações alérgicas com risco de vida à substância ativa, que se manifestaram com o reinício do tratamento após uma interrupção. Também não deve ser administrado a pacientes com alergia potencialmente letal a ovos ou qualquer um dos ingredientes de Kanuma.

Por que Kanuma - Sebelipase alfa foi aprovado?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Kanuma são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O Comitê levou em conta a ausência de terapias eficazes para a deficiência de lipase ácida lisossomal e a alta taxa de mortalidade em crianças pequenas com doença de progressão rápida. O CHMP considerou que Kanuma induziu melhorias significativas na sobrevivência de crianças pequenas e demonstrou ser eficaz no alívio dos sintomas da doença em indivíduos de todas as idades. Quanto à segurança, não foram identificados problemas importantes, enquanto os efeitos indesejáveis graves eram raros ou controláveis. No entanto, são necessários mais dados sobre os benefícios a longo prazo e a segurança do medicamento.

Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Kanuma - Sebelipase alfa?

Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que Kanuma seja usado com a maior segurança possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no resumo das características do medicamento e no folheto informativo da Kanuma, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.

Além disso, a empresa que comercializa a Kanuma está realizando um estudo em crianças com doença rapidamente progressiva e estabelecerá um registro de pacientes de todas as idades para saber mais sobre os benefícios e a segurança de Kanuma a longo prazo, com especial atenção ao risco de reações alérgicas e o desenvolvimento de anticorpos ao medicamento. A empresa também fornecerá material informativo a todos os médicos que podem prescrever Kanuma, convidando-os a inscrever pacientes no registro e indicando a eles como monitorar pacientes para o desenvolvimento de anticorpos e como lidar com aqueles que experimentam reações alérgicas graves.