O que é fenobarbutirato de sódio?
O Pheburane é um medicamento que contém a substância ativa fenilbutirato de sódio . É usado para tratar pacientes com distúrbios associados ao ciclo da uréia. Esses pacientes não são capazes de eliminar os resíduos nitrogenados do corpo, pois carecem de algumas enzimas normalmente encontradas no fígado. No corpo, os resíduos nitrogenados são encontrados na forma de amônia, que é tóxica quando se acumula, especialmente para o cérebro. Pheburane é usado em pacientes que não possuem uma ou mais das seguintes enzimas: carbamil fosfato sintase, ornitina transcarbamilase ou argininosuccinato sintase. Pode ser usado em pacientes com as seguintes formas de doença:
- doença de início precoce em pacientes que apresentam falta completa de uma ou mais dessas enzimas nos primeiros meses de vida;
- doença de início tardio em pacientes que apresentam uma falta parcial de uma ou mais dessas enzimas após a idade de um mês e tiveram níveis elevados de amônia que afetaram a atividade cerebral.
Pheburane é um medicamento híbrido. Isto significa que é semelhante a um "medicamento de referência" que contém o mesmo ingrediente ativo, mas os grânulos de Pheburane estão disponíveis em uma dosagem mais baixa e contêm diferentes excipientes (ingredientes inativos) para mascarar o sabor desagradável da substância ativa. O medicamento de referência do Pheburane é o Ammonaps.
Como é usado o fenilbutirato de sódio de Pheburane?
O pheburano está disponível em grânulos (483 mg / g). Só pode ser obtido com receita médica; o tratamento deve ser seguido por um médico com experiência no tratamento de pacientes com distúrbios do ciclo da ureia. Pheburane deve ser combinado com uma dieta baixa em proteínas para reduzir a ingestão de nitrogênio. A dose diária de Pheburane é ajustada individualmente para cada paciente e depende da dieta, altura e peso do paciente. Exames de sangue regulares são necessários para determinar a dose diária exata. A dose diária de Pheburane deve ser distribuída em quantidades iguais e administrada a cada refeição. Os grânulos podem ser polvilhados na comida imediatamente antes de serem engolidos ou colocados na boca e engolidos imediatamente com uma bebida. Pheburane pode ser um tratamento a longo prazo, a menos que o paciente tenha um transplante de fígado bem sucedido.
Como funciona o Fenobarbutirato de Pheburane?
Cada proteína transporta nitrogênio para o corpo; o nitrogênio é então transformado em amônia. Pacientes com distúrbios do ciclo da ureia não podem eliminar a amônia do corpo, para que possam atingir níveis elevados, o que pode causar sérios problemas, incluindo incapacidade, lesão cerebral e morte. A substância ativa do Pheburane, o fenilbutirato de sódio, é transformada numa substância denominada fenilacetato no organismo. O fenilacetato combina com o aminoácido glutamina, que contém nitrogênio, para formar uma substância que pode ser eliminada do corpo pelos rins. Isso permite que os níveis de nitrogênio no corpo diminuam, reduzindo o nível de amônia produzido
Quais estudos foram realizados com o fenilbutirato de fenobarpano e sódio?
Os estudos com doentes limitaram-se a testes para determinar que o Pheburane é bioequivalente ao medicamento de referência denominado Ammonaps. Dois medicamentos são bioequivalentes quando produzem os mesmos níveis da substância ativa no organismo.
Quais são os benefícios e riscos do fenilbutirato de fenobarbutilo e sódio?
Dado que o Pheburane é um medicamento híbrido bioequivalente ao medicamento de referência, os seus benefícios e riscos são considerados idênticos aos do medicamento de referência.
Por que o fenilbutirato de sódio Pheburane foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que o Pheburane demonstrou ter uma qualidade comparável e ser bioequivalente ao Ammonaps. Por conseguinte, o CHMP considerou que, como no caso da Ammonaps, os benefícios superam os riscos identificados e recomendou a aprovação da utilização de Pheburane na UE.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do fenilbutirato de sódio?
Informações de segurança foram incluídas no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Pheburane, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
Outras informações sobre o Fenobarbutirato de Pheburane
Em 31 de julho de 2013, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para Pheburane, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Pheburane, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico. Última atualização deste resumo: 08-2013.
