O que é e para que é utilizado o Galafold - Migalastat?
O Galafold é um medicamento utilizado para tratar doentes com idade igual ou superior a 16 anos com a doença de Fabry. É uma doença hereditária rara em que os pacientes apresentam várias mutações (variações) do gene responsável pela produção de uma enzima chamada alfa-galactosidase A, que normalmente decompõe uma substância gordurosa chamada globotriaosilceramida (GL-3). Em pacientes com doença de Fabry, esta enzima não funciona adequadamente. Como resultado, GL-3 não pode ser decomposto e se acumula em várias células do corpo, incluindo células cardíacas e renais.
Dado que o número de doentes com doença de Fabry é pequeno, a doença é considerada "rara" e o Galafold foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 22 de Maio de 2006.
Galafold contém o ingrediente ativo migalastat.
Como Galafold - Migalastat é usado?
O Galafold só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado e monitorizado por um médico com experiência no diagnóstico e tratamento da doença de Fabry.
Galafold está disponível em cápsulas (123 mg). A dose recomendada de Galafold é de uma cápsula em dias alternados, tomada por via oral pelo menos 2 horas antes ou após o consumo de alimentos.
O Galafold só deve ser utilizado em doentes com determinadas mutações no gene da alfa-galactosidase A. Para obter mais informações, consulte o Resumo das Características do Medicamento (também parte do EPAR).
Como funciona o Galafold - Migalastat?
Galafold contém o ingrediente ativo migalastat, que se liga a certas formas instáveis de alcalagalactosidase A, estabilizando a enzima. Isso permite que a enzima seja transportada para áreas da célula onde ela pode quebrar o GL-3.
Qual o benefício demonstrado pelo Galafold - Migalastat durante os estudos?
O Galafold foi estudado em dois estudos principais que incluíram um total de 127 doentes com doença de Fabry.
O primeiro estudo, que comparou o Galafold com um placebo (tratamento simulado) em 67 doentes, avaliou a proporção de doentes que responderam ao tratamento (definida como uma redução de pelo menos 50% dos depósitos de GL-3 nos rins). . Em geral, o Galafold não foi mais eficaz do que o placebo na redução dos depósitos de GL-3; No entanto, outras análises que incluíram apenas pacientes com as mutações genéticas que podem ser tratadas com Galafold, mostraram que os pacientes responderam melhor ao Galafold do que ao placebo após 6 meses de tratamento.
O segundo estudo, de 60 pacientes, comparou o Galafold com as substâncias agalsidase alfa e agalsidase beta, dois tratamentos substitutivos para a enzima faltante. O principal parâmetro de eficácia foi a alteração da função renal dos doentes após 18 meses de tratamento. Neste estudo, o Galafold foi tão eficaz quanto a terapia de reposição enzimática na estabilização da função renal do paciente.
Qual é o risco associado ao Galafold - Migalastat?
O efeito colateral mais comum do Galafold (que pode afetar aproximadamente 1 em cada 10 pessoas) é dor de cabeça.
Para uma lista completa de todas as restrições e efeitos secundários comunicados com Galafold, consulte o Folheto Informativo.
Por que o Galafold - Migalastat foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Galafold são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O Comitê observou que o Galafold foi estudado em um número limitado de pacientes, no entanto, as evidências disponíveis são consideradas suficientes para uma doença tão rara. O CHMP também considerou que o Galafold é tomado por via oral e isto poderia constituir uma vantagem em relação a outros tratamentos autorizados, como a terapêutica de substituição enzimática, administrados por perfusão (gota a gota) numa veia. Quanto à segurança, Galafold foi bem tolerado.
Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Galafold - Migalastat?
Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Galafold seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Galafold, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
Mais informações sobre Galafold - Migalastat
Para o EPAR completo sobre o Galafold, visite o site da Agência: ema.europa.eu/Enviar medicamentos / Medicamentos humanos / Relatórios de avaliação pública europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Galafold, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo a Galafold está disponível no sítio da Agência: ema.europa.eu/Consultar medicamentos / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras.
