O que é o Aldurazyme?
O Aldurazyme é uma solução para perfusão (flebóclise) que contém a substância ativa laronidase.
Para que é utilizado o Aldurazyme?
O Aldurazyme está indicado em doentes com um diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose I (MPS-I, deficiência de α-L-iduronidase), para o tratamento de manifestações não neurológicas (não relacionadas com o cérebro ou nervos) da doença. A MPS I é uma doença hereditária rara na qual o nível de atividade enzimática da α-L-iduronidase é muito menor do que o normal. Como conseqüência, não há degradação de certas substâncias (glicosaminoglicanos), que se acumulam na maioria dos órgãos do corpo e os danificam. As manifestações não neurológicas da MPS I podem ser fígado aumentado, rigidez articular resultando em dificuldade de movimento, diminuição do volume pulmonar, doenças cardíacas e doenças oculares. Como o número de doentes com MPS é baixo, a doença é considerada "rara" e o Aldurazyme foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado para doenças raras) em 14 de Fevereiro de 2001. O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica. médica.
Como o Aldurazyme é usado?
A terapêutica com Aldurazyme deve ser supervisionada por um médico com experiência no tratamento de doentes com MPS I ou outras doenças metabólicas hereditárias. O Aldurazyme deve ser administrado em hospitais ou clínicas onde o equipamento de ressuscitação esteja disponível e outros medicamentos possam ser administrados antes da perfusão para prevenir reações alérgicas. O Aldurazyme deve ser administrado uma vez por semana, por perfusão intravenosa, e está indicado para terapêutica de longa duração.
Como o Aldurazyme funciona?
A substância activa do Aldurazyme, a laronidase, é uma cópia da enzima humana α-L-iduronidase. é produzido por um método conhecido como "tecnologia de DNA recombinante": a enzima é produzida por uma célula na qual foi introduzido um gene (DNA) que a torna capaz de produzir laronidase, que é usada como "terapia de reposição enzimática" Isso significa substituir a enzima ausente em pacientes com MPS I. Os sintomas da MPS I são tão controlados, resultando em melhor qualidade de vida para os pacientes.
Quais estudos foram realizados em Aldurazyme?
O Aldurazyme foi comparado com um placebo (tratamento simulado) em 45 doentes com 5 anos de idade ou mais com um diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose I (MPS-I). O principal parâmetro de eficácia foi a capacidade vital forçada (CVF, uma medida da eficácia pulmonar) e a distância a que os doentes podem caminhar durante seis minutos. Estes valores foram medidos antes e após 26 semanas de terapia. Depois disso, o estudo continuou por até quatro anos e todos os pacientes foram tratados com Aldurazyme. O Aldurazyme foi estudado em 20 crianças com menos de cinco anos que receberam Aldurazyme durante um ano. O estudo centrou-se essencialmente na segurança do medicamento, mas também mediu a sua capacidade de reduzir os níveis de GAG na urina e o tamanho do fígado.
Qual o benefício demonstrado pelo Aldurazyme durante os estudos?
O estudo mostrou que o Aldurazyme melhorou tanto a capacidade vital forçada (CVF) quanto a capacidade de andar dos pacientes após 26 semanas e que o efeito foi mantido por até quatro anos. Em crianças com menos de cinco anos, o Aldurazyme reduziu os níveis de glicosaminoglicanos na urina em cerca de 60% e metade das crianças tratadas tinha um fígado de tamanho normal no final do estudo.
Qual é o risco associado ao Aldurazyme?
A maioria dos efeitos secundários observados com o Aldurazyme são reações causadas pela perfusão e não pelo próprio medicamento. Alguns deles são sérios, mas o número de efeitos indesejáveis tende a diminuir com o tempo. Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Aldurazyme observados em doentes com mais de cinco anos (mais de um em dez doentes) são dores de cabeça, náuseas, dores abdominais (dores de estômago), erupção cutânea, artropatia (degeneração articular), artralgia (dor nas articulações), dor nas costas, dor nas extremidades (mãos e pés), rubor, pirexia (febre) e reações no local da infusão. Em pacientes com menos de cinco anos, os efeitos colaterais mais comuns são aumento da pressão arterial, diminuição da saturação de oxigênio (uma medida da eficácia da função pulmonar), taquicardia (aumento da frequência cardíaca), pirexia e calafrios. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Aldurazyme, consulte o Folheto Informativo. Os doentes tratados com Aldurazyme desenvolvem frequentemente anticorpos (proteínas produzidas em resposta ao medicamento), mas o efeito que estes anticorpos podem ter na segurança e eficácia do fármaco ainda não é totalmente conhecido. O Aldurazyme não deve ser utilizado em pessoas que possam ter reações alérgicas graves (como uma reação anafilática) à laronidase ou a outros excipientes.
Por que o Aldurazyme foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que o Aldurazyme controlaria eficazmente os sintomas da MPS I. O Comité concluiu que os benefícios do Aldurazyme são superiores aos riscos da terapêutica de substituição enzimática a longo prazo nos doentes. com um diagnóstico confirmado de MPS I. O Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado do medicamento. O Aldurazyme foi autorizado "em circunstâncias excepcionais", o que significa que, por ser utilizado para tratar uma doença rara, não foi possível obter informações mais detalhadas sobre o medicamento. A Agência Europeia de Medicamentos irá rever anualmente a nova informação disponível e, se necessário, actualizar este resumo.
Quais informações ainda são aguardadas para o Aldurazyme?
A empresa que produz o Aldurazyme monitorará os pacientes que tomam o medicamento observando as reações de infusão e o desenvolvimento de anticorpos.
Outras informações:
Em 10 de Junho de 2003, a Comissão Europeia concedeu à Genzyme Europe BV uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Aldurazyme. A Autorização de Introdução no Mercado foi renovada em 10 de Junho de 2008. Para um resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos no Aldurazyme, clique aqui. Para a versão completa do EPAR do Aldurazyme, clique aqui .
Última atualização deste resumo: 06-2009.
