O que é o Soliris?
Soliris é um concentrado para ser reconstituído em solução para perfusão. Contém a substância ativa eculizumab.
Para que é utilizado o Soliris?
Soliris é indicado no tratamento de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (EPN), uma doença genética rara que representa risco de vida para o paciente, o que faz com que os glóbulos vermelhos se quebrem (destruição) muito rapidamente. As consequências são anemia (diminuição do número de glóbulos vermelhos), trombose (formação de coágulos nos vasos sanguíneos) e urina escura.
Dado que o número de doentes com HPN é reduzido, a doença é considerada "rara" e o medicamento Soliris foi designado "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 17 de Outubro de 2003.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Soliris é usado?
Soliris deve ser administrado por um profissional de saúde, como um médico ou enfermeiro, sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento de doentes com doenças do sangue.
O tratamento com Soliris consiste na administração por infusão (gota a gota numa veia) de 600 mg de produto durante 25-45 minutos uma vez por semana, seguido de uma dose de 900 mg durante a quinta semana. A dose deve então ser mantida em 900 mg, administrada aproximadamente a cada duas semanas. Pelo menos duas semanas antes de iniciar o tratamento com Soliris todos os doentes devem ser vacinados contra meningite causada pela bactéria Neisseria meningitidis e devem ser revacinados de acordo com as diretrizes atuais.
Pacientes recebendo Soliris devem receber um cartão especial explicando os sintomas de alguns tipos de infecção, com o aviso de procurar atendimento médico imediato no caso de tais sintomas.
Como o Soliris funciona?
A substância ativa do Soliris, o eculizumab, é um anticorpo monoclonal. Um anticorpo monoclonal é um anticorpo (um tipo de proteína) projetado para reconhecer e se ligar a uma estrutura específica (o antígeno) presente no corpo. O eculizumab foi concebido para se ligar à proteína do complemento C5, uma parte do sistema de defesa do organismo chamada "complemento". Nos pacientes EPN apresentam um defeito na proteína CD59 localizado na superfície dos glóbulos vermelhos, o que normalmente impede o complemento de atacar as células. Como consequência deste defeito, o complemento destrói os glóbulos vermelhos. Ao bloquear a proteína do complemento C5, o eculizumab impede o complemento de atacar as células, reduzindo a sua lise e aliviando os sintomas da doença.
Quais estudos foram realizados no Soliris?
Os efeitos do Soliris foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.
O Soliris foi estudado num estudo principal que incluiu 88 adultos com HPN submetidos a pelo menos quatro transfusões de anemia no ano anterior. O Soliris foi comparado com um placebo (tratamento simulado). As principais medidas de eficácia foram o número de doentes nos quais os níveis de hemoglobina (uma proteína encontrada nos glóbulos vermelhos) permaneceram mais elevados do que os níveis alvo individuais e o número de transfusões de glóbulos vermelhos necessários durante as primeiras 26 semanas de tratamento. .
Qual o benefício demonstrado pelo Soliris durante os estudos?
O Soliris foi mais eficaz do que o placebo na melhoria dos sintomas da EPN. No estudo principal, 49% dos doentes (21 de 43) tratados com Soliris apresentavam níveis de hemoglobina estáveis e, em média, não necessitaram de transfusões de glóbulos vermelhos. Em comparação, nenhum dos 44 pacientes que tomaram placebo tinham níveis estáveis de hemoglobina e precisaram, em média, de 10 transfusões.
Qual é o risco associado ao Soliris?
O efeito secundário mais frequente com Soliris (observado em mais de 1 em cada 10 doentes) é dor de cabeça. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Soliris, consulte o Folheto Informativo.
O Soliris não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao eculizumab, às proteínas dos ratinhos ou a qualquer outra substância, ou que sejam afetadas ou que se presume sofrerem de deficiências hereditárias do complemento. Devido ao aumento do risco de meningite, o Soliris não deve ser administrado a pessoas infectadas com Neisseria meningitidis ou que não tenham sido vacinadas contra esta bactéria.
Por que Soliris foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Soliris são superiores aos seus riscos no tratamento de doentes com hemoglobinúria paroxística nocturna (EPN), mas observou que a evidência do benefício de Soliris está limitada aos indivíduos já anteriormente submetidos a transfusões de sangue. O Comité recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado para o Soliris.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro do Soliris?
A empresa produtora da Soliris chegará a acordo sobre os pormenores de um sistema em cada Estado-Membro que assegure que a distribuição do medicamento só se verifica após a verificação da vacinação adequada do doente. Ele também fornecerá aos prescritores e pacientes informações sobre a segurança do medicamento e verificará se os prescritores o utilizam com segurança.
Mais informações sobre a Soliris
Em 20 de Junho de 2007, a Comissão Europeia concedeu à Alexion Europe SAS uma Autorização de Introdução no Mercado, válida em toda a União Europeia, para a Soliris.
Para um resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos da Soliris, clique aqui.
Para a versão completa do EPAR do Soliris, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 04-2009
