O que é Raxone - Idebenone e para que serve?
O Raxone é um medicamento indicado para o tratamento da deficiência visual em adultos e adolescentes a partir dos 12 anos de idade com neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON), uma doença hereditária caracterizada por perda progressiva da visão. Raxone contém o ingrediente ativo idebenone.
Dado que o número de doentes com neuropatia hereditária de Leber é baixo, a doença é considerada "rara" e o Raxone foi designado "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 15 de Fevereiro de 2007.
Raxone é um medicamento "híbrido". Isto significa que o Raxone é análogo a um "medicamento de referência" que contém o mesmo ingrediente ativo, mas com uma formulação diferente. O medicamento de referência de Raxone é o Mnesis (45 mg comprimidos).
Como usar Raxone - Idebenona?
Raxone só pode ser obtido mediante receita médica. O tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico experiente no LHON. O medicamento está disponível em comprimidos de 150 mg e a dose recomendada é de dois comprimidos, três vezes ao dia, para ingestão com alimentos.
Como o Raxone - Idebenona funciona?
A substância activa do Raxone, a idebenona, é um antioxidante que actua nas mitocôndrias (estruturas celulares que produzem a energia necessária para o funcionamento das células). Mutações (defeitos) do material genético das mitocôndrias são observadas em pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber. Isso significa que as mitocôndrias não funcionam adequadamente e, em vez de gerar energia, produzem formas tóxicas de oxigênio (radicais livres) que danificam as células nervosas do olho responsáveis pela visão. Acredita-se que a idebenona contribui para melhorar a produção de energia, restaurando a função mitocondrial, de modo a prevenir danos celulares e perda de visão observados no LHON.
Qual o benefício demonstrado pelo Raxone - Idebenona durante os estudos?
O Raxone foi estudado num estudo principal que incluiu 85 doentes com neuropatia óptica hereditária de Leber, nos quais o Raxone foi comparado com um placebo (tratamento simulado) durante um período de 24 semanas. O principal parâmetro de eficácia foi a melhoria da visão, registada principalmente no número de cartas que os doentes conseguiram ler, examinando a vista normalizada com uma tabela de optotipos. No final do estudo, os pacientes tratados com Raxone foram capazes de ler uma média de 3-6 letras mais do que aqueles que receberam placebo. Além disso, alguns pacientes que não conseguiram ler a tabela de optotipos (classificados como "off chart") no início do estudo conseguiram ler pelo menos uma linha no final do tratamento, o que representou outra resultado clinicamente importante. Além disso, em 30% dos indivíduos tratados com Raxone (16 de 53), observou-se uma recuperação clinicamente significativa da visão em pelo menos um olho em comparação com 10% dos doentes (3 de 29) do grupo do placebo.
Dados adicionais que apóiam os benefícios do Raxone foram extraídos de um programa de acesso expandido, com o qual o Raxone foi disponibilizado para pacientes individuais que não participaram de um ensaio clínico, bem como de uma pesquisa de estudo de caso, que incluiu dados de pacientes com LHON que não foram submetidos a qualquer tratamento.
A partir da análise de todos esses dados, surgiu um modelo coerente que, em geral, uma porcentagem maior de pacientes tratados com Raxone apresentou melhora na visão em comparação com pacientes não tratados ou tratados com placebo.
Qual é o risco associado ao Raxone - Idebenona?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Raxone (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são nasofaringite e tosse; há também diarréia leve a moderada e dor lombar frequentes (que podem afetar até 1 em cada 10 pessoas).
Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Raxone e suas limitações, consulte o Folheto Informativo.
Por que o Raxone - Idebenone foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Raxone são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
O Comitê observou a ausência de terapias para a prevenção ou tratamento da deficiência visual em pacientes com LHON. Os resultados do estudo principal mostraram uma melhoria na visão em pacientes tratados com Raxone e esta tendência para um efeito benéfico foi confirmada por dados adicionais de um programa de acesso mais amplo e uma pesquisa de estudo de caso.
Em relação à segurança de Raxone, os efeitos secundários observados com o medicamento foram, na sua maioria, ligeiros ou moderados.
O Raxone foi autorizado em "circunstâncias excepcionais" porque não foi possível obter informações completas sobre o Raxone devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.
Quais informações ainda são aguardadas para Raxone - Idebenona?
Como Raxone foi autorizado em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa o Raxone realizará estudos adicionais sobre os efeitos a longo prazo e a segurança do medicamento, e estabelecerá e manterá um registro de pacientes com LHON tratados com o medicamento.
Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Raxone - Idebenona?
Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Raxone seja usado da maneira mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no resumo das características do medicamento e no folheto informativo do Raxone, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
Mais informações sobre Raxone - Idebenone
Para mais informações sobre o tratamento com o Raxone, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao Raxone encontra-se disponível no sítio web da Agência: ema.Europa.eu/Descubra o medicamento / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras.
