O que é Spinraza - Nusinersen e para que serve?
O Spinraza é um medicamento utilizado no tratamento da atrofia muscular espinal (SMA) 5q, uma doença genética que causa fraqueza muscular e atrofia, incluindo os músculos do pulmão. A doença está associada a um defeito no cromossomo 5q e os sintomas geralmente começam logo após o nascimento.
Dado o número de doentes com AME ser reduzido, a doença é considerada "rara" e o Spinraza foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 2 de abril de 2012.
O Spinraza contém a substância ativa nusinersen.
Como o Spinraza - Nusinersen é usado?
O Spinraza só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado por um médico com experiência no tratamento da SMA.
O medicamento está disponível como solução injetável em frascos de 12 mg. É administrado por injeção intratecal (na região lombar, diretamente na coluna) por um médico ou enfermeiro experiente na realização deste procedimento. Pode ser necessário sedar o paciente (administrar um medicamento para acalmá-lo) antes de administrar Spinraza.
A dose recomendada é de 12 mg (um frasco para injetáveis) a ser administrada logo que possível após o doente ter sido diagnosticado com SMA. A primeira dose deve ser seguida por mais 3 doses, após 2, 4 e 9 semanas e depois por uma dose a cada 4 semanas. O tratamento deve continuar até que o paciente se beneficie dele. Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como funciona o Spinraza - Nusinersen?
Os pacientes com SMA não possuem uma proteína chamada "fator de sobrevivência do neurônio motor" (SMN), que é essencial para a sobrevivência e o funcionamento normal dos neurônios motores (células nervosas da medula espinhal que controlam os movimentos musculares). A proteína SMN é produzida por dois genes, SMN1 e SMN2. Os pacientes com SMA não possuem o gene SMN1, mas possuem o gene SMN2 que produz principalmente uma proteína SMN curta que não funciona tão longa quanto uma proteína de comprimento total.
O Spinraza é um oligonucleótido anti-sentido sintético (um tipo de material genético) que permite ao gene SMN2 produzir a proteína completa que pode funcionar normalmente. Isso substitui a proteína em falta, aliviando assim os sintomas da doença.
Qual o benefício demonstrado pelo Spinraza - Nusinersen durante os estudos?
Um estudo principal envolvendo 121 recém-nascidos (idade média de 7 meses) com SMA, mostrou que o Spinraza é eficaz na melhoria do movimento quando comparado com o placebo (injeção simulada).
Após um ano de tratamento, 51% das crianças que receberam Spinraza (37 de 73) observaram progressos no desenvolvimento do controlo da cabeça, rolamento, sentado, rastejando, em pé e andando, enquanto não Nenhum progresso semelhante foi observado em recém-nascidos que receberam placebo.Além disso, a maioria dos lactentes tratados com Spinraza sobreviveu por mais tempo e necessitou de respiração assistida mais tarde do que aqueles que receberam placebo.
Outro estudo está em andamento para avaliar a eficácia do Spinraza em crianças com AME menos grave e diagnosticado em um estágio tardio (idade média de 3 anos). A análise interina mostrou resultados consistentes com os dos recém-nascidos nos quais a doença teve um início mais precoce.
Quais são os riscos associados ao Spinraza - Nusinersen?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Spinraza (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são dores de cabeça e dores nas costas; no entanto, em recém-nascidos, esses efeitos indesejáveis não puderam ser avaliados porque não foram capazes de comunicá-los. Acredita-se que estes efeitos indesejáveis sejam causados por injecções na espinha executadas para administrar o medicamento.
Para a lista completa de todos os efeitos secundários e restrições relativamente ao Spinraza, consulte o Folheto Informativo.
Por que a Spinraza - Nusinersen foi aprovada?
Na sua avaliação, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) reconheceu a gravidade da doença e a necessidade urgente de um tratamento eficaz.
O Spinraza demonstrou determinar melhorias clinicamente significativas em crianças pequenas com doença em vários graus de gravidade. Embora o medicamento não tenha sido testado em pacientes com as formas mais graves e leves de AME, espera-se que forneça benefícios similares a esses pacientes.
Os efeitos colaterais foram considerados gerenciáveis, pois a maioria deles está relacionada à via de administração do medicamento.
Por conseguinte, o CHMP decidiu que os benefícios do Spinraza são superiores aos seus riscos e recomendou que fosse aprovado para utilização na UE.
Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Spinraza - Nusinersen?
A empresa que comercializa o Spinraza concluirá os estudos em andamento sobre segurança e eficácia a longo prazo do medicamento em pacientes com sintomas de AME e em pacientes que ainda não apresentam sintomas.
As recomendações e precauções a seguir pelos profissionais de saúde e pelos doentes para garantir que o Spinraza é utilizado de forma segura e eficaz foram também incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo.
Mais informações sobre Spinraza - Nusinersen
Para a versão completa do EPAR de Spinraza, consulte o site da Agência: ema.europa.eu/Enviar medicamentos / Medicamentos humanos / Relatórios de avaliação pública europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Spinraza, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos de Spinraza está disponível no sítio Web da Agência: ema.europa.eu/Consultar medicamentos / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras.
