Ravicti - Glicerol Fenilbutirrato

O que é o Ravicti - Glicerol Fenilbutirrato?

O Ravicti é um medicamento utilizado no tratamento a longo prazo de perturbações do ciclo da ureia em adultos e crianças com idade igual ou superior a dois meses, quando a doença não pode ser tratada apenas com alterações na dieta. Pacientes com distúrbios do ciclo da ureia são incapazes de eliminar o nitrogênio residual do corpo devido à falta de algumas enzimas hepáticas. No corpo, o nitrogênio residual é transformado em amônia, que é prejudicial se se acumular. Ravicti é utilizado em pacientes com deficiência de uma ou mais das seguintes enzimas: carbamoil fosfato sintase I, ornitina carbamiltransferase, argininosuccinato sintase, argininosuccinato liase, arginase I e ornitina translocase.

Ravicti contém o ingrediente ativo fenilbutirato de glicerol.

Dado que o número de doentes com perturbações do ciclo da ureia é reduzido, estas doenças são consideradas "raras" e o Ravicti foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 10 de Junho de 2010.

Como usar Ravicti - Glicerol Fenilbutirrato?

Ravicti está disponível como um líquido (1, 1 g / ml) para ser tomado por via oral ou por meio de um tubo que passa pelo nariz e chega ao estômago ou atravessa o estômago até o estômago. Só pode ser obtido com receita médica e deve ser prescrito por um médico com experiência no tratamento de doentes com perturbações do ciclo da ureia.

As proteínas são uma fonte de nitrogênio, então o Ravicti deve ser usado em associação com uma dieta especial com baixo teor de proteína para reduzir a ingestão de nitrogênio e, em alguns casos, suplementos alimentares (com base na ingestão diária de proteína necessária para crescimento e desenvolvimento).

A dose de Ravicti depende da dieta, altura e peso do paciente. Durante o tratamento, exames de sangue regulares devem ser realizados para ajustar a dose diária. A dose diária de Ravicti deve ser dividida em quantidades iguais e administrada a cada refeição. Para mais informações, consulte o Resumo das Características do Medicamento (também parte do EPAR).

O tratamento com Ravicti pode ser necessário ao longo da vida, a menos que o paciente receba um transplante hepático bem-sucedido

Como funciona Ravicti - Glicerol Fenilbutirrato?

A substância ativa do Ravicti, o fenilbutirato de glicerol, é convertida em fenilacetato no organismo. O fenilacetato se combina com o aminoácido glutamina presente nas proteínas, que contém nitrogênio, para formar uma substância que pode ser eliminada do corpo pelos rins. Isso diminui os níveis de nitrogênio no corpo, reduzindo a quantidade de amônia produzida.

Qual o benefício demonstrado pelo Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato durante os estudos?

Um estudo de 88 adultos com distúrbios do ciclo da ureia comparou o Ravicti com fenilbutirato de sódio (outro medicamento usado para tratar distúrbios do ciclo da ureia). O principal parâmetro de eficácia foi a alteração dos níveis de amoníaco no sangue após 4 semanas de tratamento. O estudo revelou que o Ravicti é pelo menos tão eficaz quanto o medicamento de comparação no controle do nível de amônia no sangue: o nível médio estimado de amônia era de cerca de 866 micromoles por litro em pacientes tratados com Ravicti e 977 micromoles por litro em pacientes tratados com sódio fenilbutirato. Dados adicionais de estudos de suporte mostraram efeitos semelhantes do Ravicti em crianças com idade igual ou superior a 2 meses.

Qual é o risco associado ao Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato?

Os eventos adversos mais comuns do Ravicti (que podem afetar mais de 5 pessoas em cada 100) são diarréia, flatulência (gases), dor de cabeça, diminuição do apetite, vômitos, fadiga, mal-estar e odor anormal da pele.

O Ravicti não deve ser utilizado no tratamento da hiperamonémia aguda (aumento súbito dos níveis de amoníaco no sangue). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Ravicti e limitações, consulte o Folheto Informativo.

Por que o Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato foi aprovado?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Ravicti são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.

O Ravicti demonstrou ser eficaz na redução do nível de amônia no sangue em pacientes com distúrbios do ciclo da uréia. O Ravicti é um medicamento de libertação prolongada, o que significa que a substância ativa é libertada continuamente ao longo do dia. Portanto, mesmo a eliminação do nitrogênio residual ocorre de forma consistente e isso produz um melhor controle dos níveis de amônia no sangue ao longo do dia. Pela mesma razão, Ravicti não deve ser usado para tratar a hiperamonemia aguda, para a qual tratamentos que agem mais rapidamente são necessários.

Além disso, como está disponível na formulação líquida, o Comité concluiu que o Ravicti pode ser mais aceitável, especialmente para as crianças, em comparação com outros medicamentos granulares a serem adicionados aos alimentos; a formulação líquida também facilita a administração do tubo em pacientes incapazes de engolir devido a problemas neurológicos.

Os efeitos indesejados de Ravicti foram principalmente suportados pelo intestino e foram considerados administráveis. No entanto, aguardam-se mais dados sobre a segurança a longo prazo do Ravicti.

Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Ravicti - Glicerol Fenilbutirrato?

Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Ravicti seja usado com a maior segurança possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no resumo das características do medicamento e no folheto informativo do Ravicti, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.

Além disso, a empresa que comercializa o Ravicti estabelecerá um registro de pacientes para obter mais informações sobre os benefícios e a segurança a longo prazo do medicamento.