O que é e para que é utilizado o Procysbi - Mercaptamine?
O Procysbi é um medicamento que contém a substância ativa mercaptamina (também conhecida como cisteamina) e é utilizado em doentes com cistinose nefropática (renal). A cistinose é uma doença hereditária na qual uma quantidade excessiva de cistina, um aminoácido naturalmente presente no corpo, se acumula nas células, especialmente nos rins e nos olhos, danificando-as. Dado que o número de doentes com cistinose é baixo, a doença é considerada "rara" e o Procysbi foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 20 de Setembro de 2010. Procysbi é um "medicamento híbrido", ou seja semelhante a um "medicamento de referência" contendo o mesmo princípio ativo, mas o Procysbi está disponível em uma formulação que permite uma liberação retardada da substância ativa no corpo. O medicamento de referência do Procysbi é o Cystagon.
Como é utilizado o Procysbi - Mercaptamine?
O Procysbi só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da cistinose. Procysbi está disponível em cápsulas gastrorresistentes (25 e 75 mg). Gastrorresistente significa que o conteúdo das cápsulas passa pelo estômago sem ser dividido até atingir o intestino. A dose diária recomendada é calculada com base na área de superfície corporal, na proporção de 1, 30 g por m2 dividida em 2 doses administradas a cada 12 horas. Os níveis de cistina nos glóbulos brancos (que são medidos como emicistina nmol por mg de proteína nos glóbulos brancos), ou alternativamente a concentração de mercaptamina no sangue, devem ser monitorizados e utilizados para ajustar a dose, que nunca deve exceder 1 95 g por m2 por dia. Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como funciona o Procysbi - Mercaptamine?
A substância ativa do Procysbi, a mercaptamina, reage com a cistina para formar outro aminoácido, denominado cisteína, e um composto denominado sal cisteína-cisteamina. O corpo é capaz de remover esse sal das células. A quantidade de cistina nos órgãos é, portanto, reduzida, e isso limita o dano a esses órgãos.
Qual o benefício demonstrado pelo Procysbi - Mercaptamine durante os estudos?
O Procysbi administrado a cada 12 horas demonstrou ser pelo menos eficaz quando o Cystagon administrou de 6 em 6 horas para manter a níveis aceitáveis a quantidade de cistina nos glóbulos brancos (menos de 1 nmol de hemicistina por mg de proteína nos glóbulos brancos). Num estudo principal que incluiu 43 doentes com cistinose nefropática, não houve diferença significativa entre os níveis médios de cistina nos glóbulos brancos durante um tratamento de 3 semanas com os dois medicamentos. Os níveis foram de 0, 51 nmol / mg com Procysbi, em comparação com 0, 44 nmol / mg com Cystagon.
Qual é o risco associado ao Procysbi - Mercaptamine?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Procysbi (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são perda de apetite, vómitos, náuseas (enjoo), diarreia, letargia (falta de energia) e pirexia (febre). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Procysbi, consulte o Folheto Informativo. O Procysbi não deve ser utilizado em pessoas hipersensíveis (alérgicas) a qualquer forma de mercaptamina a qualquer um dos outros componentes, ou à penicilamina. Também não deve ser usado em mulheres que amamentam.
Por que o Procysbi - Mercaptamine foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Procysbi são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O CHMP constatou que o Procysbi demonstrou ser pelo menos tão eficaz como o Cystagon na manutenção da quantidade de cistina nas células brancas do sangue para um nível aceitável. O Comitê também considerou que a formulação gastrorresistente, devido à sua administração menos freqüente, deve aumentar a adesão ao tratamento e a qualidade de vida dos pacientes com cistinose. Em relação à sua segurança, o CHMP considerou que o perfil de segurança da mercaptamina está bem estabelecido e que é esperada uma segurança semelhante à do medicamento de referência para o Procysbi.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Procysbi - Mercaptamine?
Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Procysbi seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no resumo das características do medicamento e no folheto informativo do Procysbi, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
Além disso, a empresa que comercializa o Procysbi fornecerá material de treinamento a todos os potenciais prescritores do medicamento, contendo informações importantes sobre segurança, incluindo o risco de o medicamento ser prejudicial ao feto.
Mais informações sobre Procysbi - Mercaptamine
Em 06.09.2013, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para Procysbi, válida em toda a União Europeia. Para o EPAR completo sobre o Procysbi, visite o site da Agência: ema.Europa.eu/Encontre medicamentos / Medicamentos humanos / Relatórios públicos europeus de avaliação. Para mais informações sobre o tratamento com o Procysbi, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao Procysbi está disponível no sítio Web da Agência: ema.Europa.eu/Encontrar medicamentos / Medicamentos humanos / Denominação de doenças raras. Última atualização deste resumo: 09-2013.
