O que é o Diacomit?
O Diacomit é um medicamento que contém a substância activa estiripentol. Está disponível em cápsulas ou saquetas contendo (250 e 500 mg). As saquetas contêm um pó usado para obter uma suspensão oral (um líquido contendo partículas sólidas).
O que é usado para o Diacomit?
Diacomit é um medicamento anti-epiléptico. É indicado para crianças com uma forma muito rara de epilepsia chamada "epilepsia mioclônica grave da infância" (EMSI), também conhecida como síndrome de Dravet. Este tipo de epilepsia afeta crianças pequenas. Diacomit é indicado como terapia adjuvante ao clobazam e valproato (outras drogas antiepilépticas) no tratamento de convulsões tônico-clônicas (as convulsões mais graves, nas quais há perda de consciência) que não podem ser adequadamente controladas com clobazam e valproato.
Como o número de doentes com EMSI é reduzido, a doença é considerada "rara" e Diacomit foi designado "medicamento órfão" (um medicamento utilizado em doenças raras) em 5 de Dezembro de 2001.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Diacomit é usado?
O tratamento com Diacomit só deve ser administrado sob a supervisão de um médico com experiência no diagnóstico e tratamento da epilepsia do recém-nascido e da criança (um pediatra ou neurologista pediátrico). A dose normal é de 50 mg / kg de peso corporal, divididos em duas ou três doses ao longo do dia. O tratamento geralmente começa com uma dose reduzida de medicação, que é gradualmente aumentada para a dose recomendada ao longo de três dias. Após o início do tratamento com Diacomit, pode ser necessário diminuir a dose de clobazam. Normalmente, a dose de valproato não requer ajustes.
Os principais estudos realizados no Diacomit foram realizados em crianças com mais de três anos de idade. A decisão quanto ao uso de Diacomit em crianças menores de três anos deve ser tomada individualmente, dependendo do caso: a droga, ou seja, só pode ser administrada a crianças mais jovens se o diagnóstico de EMSI tiver sido confirmado.
Diacomit deve ser tomado com alimentos, mas não com leite ou produtos lácteos, bebidas gaseificadas, sumos de frutas ou alimentos e bebidas que contenham cafeína ou teofilina (uma substância encontrada, por exemplo, no chá preto e verde).
Como o Diacomit funciona?
O modo de ação da substância ativa de Diacomit, o estiripentol, como medicamento antiepiléptico não é ainda totalmente conhecido. É possível que atue acentuando a atividade de outras drogas antiepilépticas, reduzindo a taxa de metabolização pelo fígado. Também é possível aumentar os níveis de um "neurotransmissor" chamado ácido gama-aminobutírico (GABA) nos espaços entre as células nervosas do cérebro. Os neurotransmissores são substâncias no corpo que transmitem sinais de uma célula nervosa para outra.
Quais estudos foram realizados no Diacomit?
Os efeitos do Diacomit foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.
Os dois principais estudos realizados no Diacomit foram realizados em 65 crianças e adolescentes com idade entre três e 18 anos. Os estudos compararam a eficácia de Diacomit, em cápsulas ou saquetas, com a de um placebo (tratamento simulado) nestes doentes como tratamento adjuvante de terapias em curso com clobazam e valproato. O principal parâmetro de eficácia foi o número de pacientes "reativos" ao tratamento. Um paciente foi denominado "reativo" se o número de convulsões no segundo mês de tratamento diminuiu em pelo menos 50% em comparação com o mês anterior ao início da terapia.
Qual o benefício demonstrado pelo Diacomit durante os estudos?
O número de doentes reactivos com Diacomit foi superior ao dos doentes tratados com placebo. No primeiro estudo, 71% dos doentes que tomaram o Diacomit responderam ao tratamento (15 em 21), em comparação com 5% no grupo do placebo (1 em 20). Resultados semelhantes também foram encontrados no segundo estudo com 67% dos pacientes reativos ao Diacomit (8 de 12), comparado a 9% no grupo placebo (1 em 9). No entanto, não está claro se este efeito é devido ao Diacomit ou aumento dos níveis de outros medicamentos antiepilépticos.
Qual é o risco associado ao Diacomit?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Diacomit (mais de 1 em 10 doentes) são anorexia (perda de apetite), perda de peso, insónia, sonolência, ataxia (incapacidade de coordenar movimentos musculares), hipotonia (fraqueza muscular) e distonia (doenças). músculo). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Diacomit, consulte o Folheto Informativo.
O Diacomit não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao estiripentol ou a qualquer outro componente do medicamento. Também não deve ser usado em pacientes com história de psicose (estado mental grave que envolve um sentido alterado da realidade) e com episódios delirantes (estado mental caracterizado por confusão, excitação, inquietação e alucinações). Deve ter-se especial precaução quando Diacomit é administrado concomitantemente com outros medicamentos. Para uma lista completa destes medicamentos, consulte o Folheto Informativo.
Por que a Diacomit foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que o Diacomit demonstrou ser eficaz no tratamento da EMSI, embora o número de estudos seja baixo e a sua duração seja inferior à esperada pelo Comité. O Comitê decidiu que os benefícios do Diacomit são superiores aos seus riscos para uso em combinação com clobazam e valproato em terapia adjunta de crises refratárias generalizadas tônico-clônicas em pacientes com epilepsia mioclônica grave na infância, EMSI (ou síndrome de Dravet). ) em que as convulsões não são adequadamente controladas com clobazam e valproato. Por conseguinte, o Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado para a Diacomit.
A Diacomit obteve "aprovação condicional". Isso significa que mais dados sobre o medicamento são esperados. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) analisará qualquer nova informação que esteja disponível e, se necessário, atualize este resumo.
Quais informações ainda são aguardadas pelo Diacomit?
A empresa que fabrica o Diacomit realizará um estudo que comparará o Diacomit com o clobazam como terapia adjuvante no tratamento contínuo de pacientes cujos sintomas não são adequadamente controlados com clobazam e valproato.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro do Diacomit?
A empresa que produz o Diacomit irá monitorizar os efeitos do medicamento no estômago e intestinos e na taxa de crescimento, em particular no caso do valproato concomitante. Ele também examinará os efeitos da ingestão combinada de Diacomit e outras drogas no risco de problemas de longo prazo que afetam o cérebro e o sistema nervoso.
Mais informações sobre o Diacomit:
Em 4 de Janeiro de 2007, a Comissão Europeia concedeu à Biocodex uma autorização de introdução no mercado válida para a Diacomit válida em toda a União Europeia.
Para um resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos em relação à Diacomit, clique aqui.
Para a versão completa do EPIC, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 12-2008.
