O que é elaprase?
Elaprase é um concentrado para solução para perfusão que contém a substância ativa idursulfase.
O que é Elaprase usado para?
Elaprase é utilizado para tratar doentes com síndrome de Hunter e destina-se a utilização a longo prazo.
A síndrome de Hunter, também chamada de mucopolissacaridose II, é uma doença hereditária rara que afeta principalmente os homens. Pacientes com esse distúrbio não produzem uma enzima chamada iduronato-2-sulfatase, que serve para decompor substâncias chamadas glicosaminoglicanos (GAGs) no corpo. Como resultado, os GAGs gradualmente se acumulam na maioria dos órgãos desses pacientes, danificando-os. Isso causa uma ampla gama de sintomas, particularmente dificuldade em respirar e dificuldade para caminhar. Na ausência de tratamento, esses sintomas se tornam mais graves com o tempo.
Como o número de doentes com síndrome de Hunter é pequeno, a doença é considerada rara e, em 11 de Dezembro de 2001, o Elaprase foi designado "medicamento órfão" (um medicamento utilizado no tratamento de doenças raras).
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Elaprase é usado?
Elaprase é administrada semanalmente por perfusão intravenosa (gota a gota numa veia). A dose para adultos, crianças e adolescentes é de 0, 5 mg / kg de peso corporal. A dose adequada de Elaprase deve ser diluída numa solução salina antes de ser administrada por perfusão.
A perfusão deve durar 3 horas, o que pode ser gradualmente reduzido para 1 hora, desde que o doente não se manifeste reacções da perfusão (erupção cutânea, comichão, febre, dor de cabeça, hipertensão ou vermelhidão).
Como funciona o Elaprase?
A substância ativa do Elaprase, a idursulfase, é uma cópia da enzima humana iduronato-2-sulfatase. é
produzido por um método conhecido como "tecnologia de DNA recombinante": a enzima é produzida por uma célula humana na qual foi introduzido um gene (DNA) que a torna capaz de produzir a enzima. A idursulfase substitui a enzima ausente ou insuficiente em pacientes com síndrome de Hunter. Ao fornecer a enzima, é possível melhorar ou controlar os sintomas da doença.
Que estudos foram realizados em Elaprase?
Os efeitos do Elaprase foram analisados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.
O principal estudo de Elaprase foi realizado em 96 doentes do sexo masculino com idades entre os 5 e os 31 anos e a eficácia do medicamento foi comparada com a de um placebo (tratamento simulado). As principais medidas de eficácia foram a função pulmonar ("capacidade vital forçada", a quantidade máxima de ar que o paciente pode expirar e exalar) e a distância que os pacientes podem percorrer andando em 6 minutos, o que mede os efeitos. conjunções da doença no coração, pulmões, articulações e outros órgãos. Estas medidas foram tomadas antes do tratamento e após 52 semanas de tratamento.
Qual o benefício demonstrado pelo Elaprase durante os estudos?
O estudo mostrou que Elaprase melhora a função pulmonar e a capacidade de andar do paciente. Após 52 semanas, os doentes tratados com Elaprase podiam viajar 43, 3 m em 6 minutos, enquanto os tratados com placebo apenas 8, 2 m. O medicamento também produziu uma melhora na função pulmonar, enquanto uma leve piora foi encontrada em pacientes tratados com placebo.
Qual é o risco associado ao Elaprase?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Elaprase (observados em mais de 1 em cada 10 doentes) são reacções relacionadas com a perfusão, tais como reacções cutâneas (erupção cutânea ou comichão), pirexia (febre), cefaléia, hipertensão (hipertensão) e inchaço. no local da infusão. Outros efeitos colaterais muito comuns foram dispepsia (azia) e dor no peito. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Elaprase, consulte o Folheto Informativo.
Elaprase não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à idursulfase ou a qualquer outro componente do medicamento.
Por que Elaprase foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que as melhorias demonstradas pelo estudo, embora modestas, representam um benefício clínico no tratamento de
Hunter decidiu que os benefícios do Elaprase são superiores aos seus riscos no tratamento a longo prazo de doentes com síndrome de Hunter e recomendou a introdução no mercado de Elaprase.
Elaprase foi autorizada "em circunstâncias excepcionais" porque, uma vez que a síndrome de Hunter é uma doença rara, não foi possível obter informações mais detalhadas sobre o medicamento. A Agência Européia de Medicamentos (EMEA) analisará anualmente todas as novas informações que possam estar disponíveis e, se necessário, este resumo será atualizado.
Quais informações ainda são aguardadas para Elaprase?
A empresa que produz o Elaprase examinará os efeitos a longo prazo do medicamento e investigará se estimula o organismo a produzir anticorpos (proteínas especiais) contra o medicamento. A empresa também examinará a eficácia do medicamento em pacientes com menos de 5 anos de idade e investigará possíveis efeitos nos pulmões, coração ou vasos sangüíneos.
Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro de Elaprase?
A empresa que fabrica o Elaprase monitorará a segurança do medicamento com uma investigação de longo prazo de pacientes com síndrome de Hunter, que incluirá uma análise dos efeitos do medicamento em pacientes do sexo feminino e um estudo para determinar se ele pode ser usado em um paciente. seguro na casa dos pacientes.
Outras informações sobre Elaprase:
Em 8 de Janeiro de 2007, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o Elaprase, para o tratamento da Human Genetic Therapies AB.
Clique aqui para registrar a qualificação de medicamento órfão do Elaprase.
Para a versão completa do EPAP do Elaprase, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 11-2006.
