O que é Holoclar e para que serve?
Holoclar é um tratamento que contém células-tronco, usado para substituir células danificadas na superfície (epitélio) da córnea, a membrana transparente que reveste a íris (a parte colorida do olho). É usado em pacientes adultos com déficits de células-tronco limbares moderados a graves, causados por queimaduras oculares (incluindo queimaduras causadas por produtos químicos). Pacientes com essa condição não possuem número suficiente de células-tronco limbares, que normalmente intervêm no processo de regeneração da córnea, substituindo as células externas da córnea que estão danificadas e envelhecidas. Holoclar é um tipo de medicamento de terapia avançada chamado "produto de engenharia de tecidos", que é um tipo de medicamento contendo células retiradas do limbo do paciente (nos cantos da córnea) e depois cultivadas em laboratório para que possam ser usadas para reparar a superfície. corneal danificado. Dado que o número de doentes com deficiência de células estaminais liminais é baixo, a doença é considerada "rara" e o Holoclar foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 7 de Novembro de 2008.
Como Holoclar é usado?
O Holoclar só deve ser utilizado em um ambiente hospitalar por um oftalmologista devidamente treinado e qualificado, e deve ser administrado somente a pacientes cujas células limbais tenham sido usadas na fabricação do medicamento. Na primeira fase do tratamento, um pequeno retalho de tecido de membro saudável (1 a 2 mm2) é retirado do paciente, em ambiente hospitalar, que é enviado no mesmo dia ao fabricante do medicamento. Posteriormente, as células do tecido são cultivadas em laboratório e congeladas até a data da cirurgia ser confirmada. Células descongeladas são usadas para produzir Holoclar, cultivando-as em uma membrana formada por uma proteína chamada fibrina. Holoclar, que é composto de células e da membrana, é então enviado de volta ao hospital, onde é imediatamente implantado no olho do paciente como parte de um procedimento cirúrgico. Depois de tomar o tecido límbico, os pacientes devem ser tratados com antibióticos para prevenir uma infecção ocular. Após a cirurgia, o paciente deve ser tratado com antibióticos e um medicamento anti-inflamatório apropriado. Holoclar destina-se a apenas um tratamento. O tratamento pode ser repetido se o médico assistente considerar necessário. Para mais informações, consulte o Resumo das Características do Medicamento (também parte do EPAR).
Como o Holoclar funciona?
O ingrediente ativo do Holoclar são as células limbares do paciente, que incluem células retiradas da superfície da córnea e células-tronco límbicas cultivadas em laboratório. Antes de usar Holoclar, o tecido danificado deve ser removido da superfície da córnea do olho afetado. Uma vez implantados no olho, as células da córnea de Holoclar ajudam a substituir a superfície da córnea, enquanto as células-tronco limbais atuam como reservatórios de novas células, que regeneram continuamente a córnea.
Qual o benefício demonstrado pelo Holoclar durante os estudos?
Num estudo retrospectivo realizado com dados clínicos anteriores, o Holoclar demonstrou ser eficaz na regeneração de uma superfície corneana estável em indivíduos com défices de células estaminais limbares moderadas a graves causadas por queimaduras. Um ano após o implante com Holoclar, o implante foi considerado bem sucedido em 75 dos 104 pacientes estudados (igual a 72%), com base na presença de uma superfície corneana estável, sem defeitos superficiais e sem ou com uma invasão limitada. de novos vasos sanguíneos (uma característica típica da deficiência de células estaminais límbicas). Reduções nos sintomas dos pacientes também foram observadas, incluindo dor e inflamação, bem como melhorias na visão.
Qual é o risco associado ao Holoclar?
O efeito secundário mais frequente associado ao Holoclar (que pode afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) é a blefarite (inflamação da pálpebra). Para a lista completa de todos os efeitos secundários e restrições, consulte o Folheto Informativo.
Por que Holoclar foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência considerou que o tratamento com Holoclar foi eficaz na restauração de superfícies córneas saudáveis em doentes com deficiência moderada a grave de células estaminais do limbo provocada por queimaduras, bem como na melhoria dos sintomas e a vista. O Comité é de opinião que as formas moderadas a graves de défices de células estaminais representam situações graves que, se não forem tratadas, podem resultar numa redução grave ou perda total da visão. Dado que, em geral, os efeitos secundários do tratamento com Holoclar são controláveis, o CHMP concluiu que os benefícios do Holoclar são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. A conclusão relativa à relação risco / benefício do Holoclar baseia-se nos resultados de dois estudos retrospectivos (realizados com o uso de dados clínicos anteriores). A empresa fornecerá dados adicionais de um estudo prospectivo (que registra os resultados durante o estudo). Portanto, Holoclar obteve uma "aprovação condicional". Isso significa que mais informações sobre o medicamento estarão disponíveis no futuro, que a empresa é obrigada a fornecer. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.
Quais informações ainda são aguardadas por Holoclar?
Como uma aprovação condicional foi emitida para a Holoclar, a empresa que comercializa o Holoclar fornecerá mais informações sobre o medicamento. Em particular, a empresa disponibilizará dados sobre os riscos e benefícios de Holoclar de um estudo clínico prospectivo.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Holoclar?
Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Holoclar seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Holoclar, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes. Além disso, a empresa que fabrica o Holoclar fornecerá aos profissionais de saúde informações sobre o uso seguro do medicamento, incluindo informações sobre a seleção e monitoramento do paciente no final do estudo, bem como sobre a notificação de efeitos indesejáveis. Materiais informativos também serão fornecidos aos pacientes candidatos ao tratamento. Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de riscos
Mais informações sobre Holoclar
Em 17 de fevereiro de 2015, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para o Holoclar, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Holoclar, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao Holoclar está disponível no sítio web da Agência: ema.Europa.eu/Descubra o medicamento / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras. Última atualização deste resumo: 02-2015.
