O que é e para que é utilizado o Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops é um medicamento oftálmico (olho) usado em pacientes com 2 anos de idade com cistinose. A cistinose é uma doença hereditária caracterizada pelo acúmulo no organismo de uma substância natural chamada cistina, que causa a formação de cristais nocivos, em particular nos rins e na córnea (a membrana transparente que constitui a porção anterior do olho). O Cystadrops é usado para reduzir o acúmulo de cristais de cistina na córnea.
Dado que o número de doentes com cistinose é baixo, a doença é considerada "rara" e o Cystadrops foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 7 de Novembro de 2008.
Cystadrops contém a substância ativa mercaptamina (também conhecida como cisteamina)
Como é usado o Cystadrops - Mercaptamine?
O Cystadrops só pode ser obtido mediante receita médica. O tratamento deve ser iniciado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da cistinose.
Cystadrops está disponível como colírio. A dose recomendada é de 1 gota em cada olho 4 vezes ao dia durante as horas de vigília. A dose pode ser diminuída progressivamente pelo médico até 1 gota por dia com base nos resultados dos exames oftalmológicos. O tratamento não deve ser interrompido por muito tempo.
Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como funciona o Cystadrops - Mercaptamine?
Danos resultantes do acúmulo de cristais de cistina nas células da córnea podem causar sérios problemas visuais. A substância activa do Cystadrops, a mercaptamina, reage com a cistina, dissolvendo-a e formando substâncias que podem ser removidas das células. Quando aplicado ao olho, a quantidade de cistina presente nas células da córnea é reduzida e o dano ocular é limitado.
Qual o benefício demonstrado pelo Cystadrops - Mercaptamine durante os estudos?
O Cystadrops foi comparado com outro colírio menos concentrado à base de mercaptamina em um estudo principal de 32 pacientes com 2 anos de idade com cistinose. O principal parâmetro de eficácia baseou-se na redução dos cristais córneos da cistina observados ao microscópio e quantificados com uma pontuação denominada IVCM entre 0 e 28 (em que 0 correspondeu à ausência de cristais). No início do estudo, os pacientes de ambos os grupos tinham uma pontuação média de 10.
O Cystadrops foi mais eficaz do que o medicamento de comparação na redução dos cristais córneos da córnea após 3 meses de terapia: em pacientes tratados com Cystadrops a pontuação IVCM foi diminuída em 4, 6 pontos, enquanto que naqueles tratados com o medicamento comparador foi reduzido de 0, 5 pontos. A terapia com Cystadrops também ajudou a reduzir a fotofobia (desconforto no olho associado à exposição intensa à luz).
Quais são os riscos associados ao Cystadrops - Mercaptamine?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Cystadrops (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são os olhos e incluem dor, irritação dos olhos e comichão, aumento de lacrimejo, visão turva e hiperemia ocular (vermelhidão). Estes efeitos são geralmente leves ou moderados em intensidade e não são duradouros.
Para uma lista completa de todas as restrições e efeitos secundários comunicados relativamente ao Cystadrops, consulte o Folheto Informativo.
Por que o Cystadrops - Mercaptamine foi aprovado?
Os colírios à base de mercaptamina produzidos localmente em farmácias ou hospitais têm sido usados por muitos anos para tratar os sintomas oculares da cistinose. Além disso, um estudo mostrou que o Cystadrops é eficaz na redução dos cristais da córnea da cistina. O medicamento também melhorou outros sintomas da cistinose, como a fotofobia. Quanto à segurança, os efeitos colaterais do olho, embora muito freqüentes, geralmente são controláveis.
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Cystadrops são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Cystadrops - Mercaptamine?
As recomendações e precauções a seguir pelos profissionais de saúde e pelos doentes para a utilização segura e eficaz de Cystadrops foram incluídas no resumo das características do medicamento e no folheto informativo.
Mais informações sobre Cystadrops - Mercaptamine
Para o EPAR completo sobre o Cystadrops, consulte o sítio Web da Agência: ema.europa.eu/Enviar medicamentos / Medicamentos humanos / Relatórios de avaliação pública europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Cystadrops, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao Cystadrops está disponível no sítio da Agência: ema.europa.eu/ Localizar medicina / Medicamentos humanos / Denominação de doenças raras.
