Respreeza

O que é o Respreeza e para que é utilizado?

O Respreeza é um medicamento utilizado em adultos com deficiência do inibidor da alfa1-proteinase humana, um distúrbio hereditário que pode causar problemas pulmonares, incluindo um aumento da dificuldade em respirar e que também pode afetar o fígado. O Respreeza é utilizado para abrandar a lesão pulmonar em doentes com défices graves.

Respreeza contém o inibidor da substância ativa da alfa1-proteinase humana.

Como o Respreeza é usado?

Respreeza está disponível como um pó e solvente para a preparação de uma solução para perfusão (gota a gota numa veia). A primeira perfusão deve ser administrada sob a supervisão de um profissional de saúde com experiência no tratamento da deficiência do inibidor da alfa1-proteinase humana. As infusões subsequentes podem ser administradas pelo paciente ou pelo próprio paciente.

A dose recomendada de Respreeza é de 60 mg / kg de peso corporal, administrada uma vez por semana. A infusão deve durar cerca de 15 minutos.

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica. Para mais informações, consulte o folheto informativo.

Como o Respreeza funciona?

A substância ativa do Respreeza, o inibidor da alfa1-proteinase humana, é um componente natural do sangue, cuja função é proteger o tecido pulmonar. É obtido a partir de sangue humano e atua substituindo a proteína em que faltam os doentes com deficiência do inibidor da alfa1-proteinase humana.

Qual o benefício demonstrado pelo Respreeza durante os estudos?

O Respreeza demonstrou diminuir o dano pulmonar num estudo principal que incluiu 180 doentes com lesão pulmonar devido à deficiência do inibidor da alfa1-proteinase humana. Neste estudo, o Respreeza foi comparado com um placebo (tratamento simulado) e o principal parâmetro de eficácia foi a diminuição da densidade pulmonar. A densidade pulmonar é um indicador da extensão do dano pulmonar: quanto maior a diminuição da densidade pulmonar, maior a lesão dos pulmões. A redução na densidade pulmonar após 24 meses foi de cerca de 2, 6 g / l em doentes tratados com Respreeza, em comparação com cerca de 4, 2 g / l em doentes tratados com placebo.

Qual é o risco associado ao Respreeza?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Respreeza (que podem afetar 1 em cada 10 pessoas) são tontura e dor de cabeça. Reações alérgicas foram observadas durante o tratamento, algumas das quais são graves.

Tendo em conta o risco de reacções alérgicas graves, o Respreeza não deve ser utilizado em doentes com deficiência de uma proteína denominada IgA e que tenham desenvolvido anticorpos contra o mesmo, uma vez que estes indivíduos são mais propensos a reações alérgicas. Para uma lista completa das limitações e efeitos secundários do Respreeza, consulte o Folheto Informativo.

Por que o Respreeza foi aprovado?

O principal estudo realizado com Respreeza demonstrou que o medicamento é eficaz na redução da lesão pulmonar em doentes com deficiência do inibidor da alfa1-proteinase humana e este efeito foi considerado significativo em indivíduos com deficiência grave. Em relação à segurança, o principal medo relacionado ao uso do Respreeza é representado por reações alérgicas; no entanto, as informações sobre como gerenciar esse risco foram fornecidas nas informações do produto. Não houve outras preocupações importantes em relação à segurança do medicamento.

Por conseguinte, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Respreeza são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.

Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Respreeza?

Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Respreeza seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Respreeza, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.

Além disso, a empresa que comercializa o Respreeza realizará um novo estudo para avaliar se uma dose maior (120 mg / kg de peso corporal) pode oferecer maiores benefícios do que a dose atualmente recomendada.