O que é Strensiq - Asfotase alfa?
O Strensiq é um medicamento indicado no tratamento a longo prazo de doentes com hipofosfatasia na infância. A hipofosfatasia é uma doença óssea hereditária rara, que pode levar à perda prematura de dentes, malformações ósseas, fraturas ósseas frequentes e dificuldade em respirar. Strensiq contém a substância ativa asfotase alfa.
Como o número de doentes com hipofosfatasia é baixo, a doença é considerada "rara" e o Strensiq foi classificado como "medicamento órfão" (um medicamento utilizado em doenças raras) a 3 de Dezembro de 2008.
Como usar o Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq só pode ser obtido mediante receita médica e a terapêutica deve ser iniciada por um médico com experiência no tratamento de distúrbios metabólicos ou doenças ósseas.
O medicamento está disponível como solução injetável em frascos de força e volume diferentes. É administrado por injecção subcutânea seis vezes por semana (com uma dose de 1 mg / kg de peso corporal) ou três vezes por semana (com uma dose de 2 mg / kg de peso corporal). Como a quantidade de medicamento a ser administrada depende do peso corporal do paciente, o médico deve ajustar a dose à medida que o peso muda, especialmente em crianças em crescimento. Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como funciona o Strensiq - Asfotase alfa?
A hipofosfatasia é causada por defeitos no gene responsável pela produção de uma enzima chamada "não específica da fosfatase alcalina não tecida" (ALP), que desempenha um papel fundamental na formação e manutenção de ossos saudáveis, bem como no manejo de cálcio e fosfato no corpo. Pessoas com hipofosfatasia não possuem enzimas ALP suficientes e, portanto, têm um esqueleto fraco. A asfotase alfa, o ingrediente ativo do Strensiq, é uma cópia modificada da enzima ALP humana e é usada para substituir a enzima defeituosa, a fim de aumentar a concentração de ALP funcional.
Qual o benefício demonstrado pelo Strensiq - Asfotase alfa durante os estudos?
O Strensiq foi estudado num estudo principal realizado com 13 crianças entre os seis e os 12 anos de idade. Strensiq foi administrado numa dose de 2 mg / kg ou 3 mg / kg de peso corporal três vezes por semana durante 24 semanas. A principal medida da eficácia do medicamento foi a melhora do aspecto das articulações do punho e joelho em pacientes, observada na radiografia antes e após o tratamento com Strensiq. Radiografias de crianças tratadas com Strensiq também foram comparadas com radiografias semelhantes realizadas em meninos de 16 anos de idade não tratados com Strensiq ("controles históricos"). O estudo, que também considerou outros parâmetros de eficácia, incluindo crescimento e altura, mostrou que em crianças tratadas com Strensiq a estrutura articular foi melhorada, como evidenciado pelas radiografias, e que a maioria dos pacientes apareceu elevada em altura. . Nos controles históricos, nenhuma melhora semelhante no nível articular ou em termos de crescimento em altura foi observada em um período comparável de tempo na maioria dos pacientes.
A eficácia de Strensiq também foi confirmada, em geral, por outros estudos menores, em alguns dos quais a dose de 1 mg / kg de Strensiq administrada seis vezes por semana também foi examinada.
Qual é o risco associado ao Strensiq - Asfotase alfa?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Strensiq (que podem afetar mais de 1 em 10 pessoas) são dores de cabeça, eritema (vermelhidão da pele), dor nos braços e pernas, febre, irritabilidade, reacções no local da injecção (dor, erupção cutânea e coceira) e hematomas (contusões). Para a lista completa de restrições e efeitos secundários comunicados relativamente ao Strensiq, consulte o Folheto Informativo.
Por que o Strensiq - Asfotase alfa foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Strensiq são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O Comitê observou que a hipofosfatasia é uma doença séria e potencialmente fatal, para a qual não há terapias autorizadas. Embora o estudo principal tenha sido realizado em pequena escala e sem comparar directamente o Strensiq com outro tratamento ou com doentes não tratados, o CHMP considerou que a melhoria observada ao nível ósseo e o crescimento aparente representavam benefícios importantes. Como a hipofosfatasia é uma doença extremamente rara, é provável que os dados referentes a essa população permaneçam limitados. Quanto à segurança, as reações no local da injeção e outros efeitos colaterais foram considerados administráveis com as recomendações atuais.
O Strensiq foi autorizado em "circunstâncias excepcionais" porque não foi possível obter informações completas sobre o medicamento devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.
Quais informações ainda são aguardadas para o Strensiq - Asfotase alfa?
Como o Strensiq foi aprovado em circunstâncias excepcionais, a empresa que o comercializa estabelecerá um registro de pacientes com hipofosfatasia para coletar informações sobre a doença e a segurança e a eficácia do Strensiq a longo prazo.
Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Strensiq - Asfotase alfa?
Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Strensiq seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Strensiq, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
Além disso, a empresa fornecerá material informativo aos pacientes e seus cuidadores, para garantir que o Strensiq seja usado corretamente e para minimizar o risco de erros médicos. O material conterá um guia de auto-injeção para os pacientes, bem como instruções sobre como administrar a injeção para uso pelos pais ou pessoas que assistem crianças com a doença.
A empresa também realizará um estudo para coletar dados sobre as reações de pacientes adultos tratados com a dose de Strensiq utilizada na população pediátrica. Estudos em andamento também continuarão a examinar o benefício do Strensiq em adolescentes de 13 a 18 anos.
Mais informação sobre Strensiq - Asfotase alfa
Para o EPAR completo e o resumo do plano de gestão de riscos do Strensiq, visite o site da Agência: ema.Europa.eu/Encontre medicamentos / Medicamentos humanos / Relatórios de avaliação pública europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Strensiq, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
