O que é Cerdelga - eliglustat e para que serve?
O Cerdelga é um medicamento indicado para o tratamento a longo prazo de doentes adultos com doença de Gaucher tipo 1. A doença de Gaucher é uma doença hereditária rara na qual é observada uma deficiência de uma enzima denominada glucocerebrosidase (também designada ácido beta-glucosidase)., que em condições normais metaboliza uma gordura chamada glucosilceramida (ou glucocerebrósido). Na ausência da enzima, a gordura é depositada no corpo, geralmente no fígado, no baço e nos ossos. O resultado são sintomas típicos da doença: anemia (número reduzido de glóbulos vermelhos), fadiga, tendência a nódoas negras e hemorragias, baço e fígado aumentados, dores ósseas e fracturas. O Cerdelga é utilizado em doentes com doença de Gaucher do tipo 1, que é a forma que normalmente afeta o fígado, o baço e os ossos. É utilizado em indivíduos que o metabolizam à velocidade normal (isto é, nos chamados metabolizadores "intermediários" ou "extensos") ou a baixa velocidade ("metabolizadores lentos"). Dado o número de doentes com doença de Gaucher ser reduzido, a doença é considerada "rara" e o Cerdelga foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 4 de dezembro de 2007. O Cerdelga contém o ingrediente ativo eliglustat.
Como Cerdelga - eliglustat é usado?
Cerdelga está disponível em cápsulas (84 mg) para ser tomado por via oral. O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e a terapia deve ser iniciada e seguida por um médico com experiência no tratamento da doença de Gaucher. Antes de iniciar o tratamento com Cerdelga, é necessário realizar um teste para determinar a velocidade do metabolismo do medicamento no organismo dos doentes (ou seja, determinar se são metabolizadores lentos, intermédios ou extensos). O medicamento não deve ser administrado a doentes que o metabolizam a uma taxa muito elevada (os chamados "metabolizadores ultrarrápidos") ou a indivíduos cuja capacidade para metabolizar o medicamento ou quando a taxa de metabolização não foi determinada com um metabolito é desconhecida. teste especial. A dose recomendada de Cerdelga é de uma cápsula duas vezes por dia em doentes com uma actividade metabolizadora normalizada (metabolizadores intermédios ou extensos). Nos doentes cujo organismo metaboliza lentamente o medicamento (metabolizadores lentos), a dose recomendada é uma cápsula uma vez por dia. Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como funciona o Cerdelga - eliglustat?
A substância activa do Cerdelga, o eliglustato, actua bloqueando a acção de uma enzima envolvida na produção de glucosilceramida. Como o acúmulo desta gordura em órgãos como o baço, fígado e osso é responsável pelos sintomas da doença de Gaucher tipo 1, a redução de sua produção contribui para limitar sua acumulação nesses órgãos, que, portanto, funcionam melhor.
Qual o benefício demonstrado pelo Cerdelga - eliglustat durante os estudos?
O Cerdelga demonstrou ser eficaz no tratamento da doença de Gaucher em dois estudos principais. O primeiro estudo, que examinou principalmente a redução no tamanho do baço, foi assistido por 40 pacientes previamente não tratados com doença de Gaucher tipo 1. Os indivíduos tratados com o eliglustato apresentaram uma redução média do tamanho do baço em 28%, em comparação com o aumento de 2% observado em pacientes tratados com placebo (tratamento simulado) nove meses após o tratamento. Pacientes tratados com Cerdelga também mostraram melhora em outros sinais da doença, incluindo uma redução no tamanho do fígado e um aumento nos níveis de hemoglobina (a proteína encontrada nos glóbulos vermelhos que transportam oxigênio para o corpo). A eficácia de Cerdelga também foi demonstrada em outro estudo envolvendo 160 pacientes com doença de Gaucher tipo 1, previamente tratados com uma terapia de reposição enzimática ausente e nos quais os sintomas da doença estavam abaixo de controle. Alguns pacientes foram tratados com Cerdelga, enquanto outros foram tratados com terapia de reposição enzimática. Este estudo mostrou que após um ano de tratamento, a doença permaneceu estável em 85% dos indivíduos tratados com Cerdelga em comparação com 94% dos pacientes que continuaram com a terapia de reposição enzimática.
Qual é o risco associado ao Cerdelga - eliglustat?
O efeito secundário mais frequente associado ao Cerdelga (que pode afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) é a diarreia, que afeta cerca de 6 em cada 100 doentes, sendo a maioria dos efeitos secundários ligeiros e transitórios. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Cerdelga, consulte o Folheto Informativo. Cerdelga não deve ser tomado em associação com certos medicamentos que possam interferir com a capacidade do organismo de degradá-lo, uma vez que esta interferência pode afetar os níveis de Cerdelga no sangue. Para uma lista completa de limitações, consulte o folheto informativo.
Por que Cerdelga - eliglustat foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Cerdelga são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. Cerdelga demonstrou ser eficaz na melhoria dos sintomas da doença na maioria dos doentes não tratados anteriormente com doença de Gaucher tipo 1, bem como na manutenção da doença estável na maioria dos doentes previamente tratados com terapêutica de substituição enzimática. No entanto, uma minoria de pacientes (cerca de 15%) que mudaram de uma terapia de reposição enzimática para Cerdelga não respondeu de forma otimizada após um ano de tratamento. Para esses pacientes, outras opções de tratamento devem ser consideradas. A progressão da doença deve ser monitorada periodicamente em todos os pacientes que passam de uma terapia de reposição enzimática para Cerdelga. No que respeita à segurança, embora os efeitos indesejáveis tenham sido, na sua maioria, ligeiros e transitórios, o CHMP recomendou investigar mais aprofundadamente a segurança do medicamento a longo prazo.
Que medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz de Cerdelga - eliglustat?
Um plano de gerenciamento de risco foi desenvolvido para garantir que Cerdelga seja usado com segurança. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Cerdelga, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes. Além disso, a empresa que comercializa Cerdelga fornecerá aos médicos e pacientes materiais de informação para garantir que apenas aqueles com doença de Gaucher tipo 1 sejam tratados com Cerdelga e que o medicamento não seja usado em combinação com outros medicamentos que alterem significativamente a doença. níveis no sangue. Todos os pacientes que serão prescritos Cerdelga receberão um cartão de alerta. A empresa também manterá um registro de pacientes tratados com Cerdelga para avaliar a segurança a longo prazo do medicamento. Mais informações podem ser encontradas no resumo do plano de gerenciamento de riscos.
Mais informações sobre Cerdelga - eliglustat
Em 19 de janeiro de 2015, a Comissão Europeia concedeu uma autorização de introdução no mercado válida para Cerdelga válido em toda a União Europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Cerdelga, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo a Cerdelga está disponível no sítio da Agência: ema.Europa.eu/Descubra o medicamento / Medicamentos humanos / Denominação de doenças raras. Última atualização deste resumo: 01-2015.
