O que é e o que é usado para Orphacol - ácido cólico?
Orphacol é um medicamento que contém ácido cólico, uma substância presente na bílis que é usada para digerir gorduras. Orphacol é indicado para o tratamento de adultos e crianças a partir de um mês de idade que são incapazes de produzir bile devido a uma anomalia genética. É utilizado em doentes que não possuem uma quantidade suficiente de duas enzimas hepáticas específicas (3β-hidroxi-5-C27-esteróide oxidoredutase ou 3-oxo-4-esteróide-5β-redutase). Esse déficit compromete a capacidade do fígado de produzir quantidades suficientes dos principais componentes da bile, os chamados ácidos biliares primários, como o ácido cólico. Quando há insuficiência desses ácidos biliares primários, o corpo produz ácidos biliares anormais que podem danificar o fígado, levando à insuficiência hepática grave. Dado que o número de doentes com erros congénitos da síntese primária dos ácidos biliares é baixo, a doença é considerada "rara" e o Orphacol foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 18 de Dezembro de 2002.
Como é usado o Orphacol - ácido Chólico?
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento com Orphacol deve ser iniciado e monitorizado por um médico especializado em doença hepática. O Orphacol está disponível em cápsulas e deve ser tomado todos os dias, aproximadamente ao mesmo tempo, durante uma refeição. A dose diária é entre 5 e 15 mg por kg de peso corporal, apropriada para cada doente com base no estado do ácido biliar, partindo de uma dose diária mínima de 50 mg até uma dose máxima de 500 mg. Nas crianças que não conseguem engolir as cápsulas, o seu conteúdo pode ser adicionado ao leite de uma garrafa ou a um sumo de fruta. O tratamento deve ser descontinuado se a função hepática não melhorar ao longo de um período de três meses.
Como funciona o Orphacol - ácido Chólico?
O ácido cólico é o principal ácido biliar primário produzido pelo fígado. O ácido cólico contido no Orphacol substitui o ácido cólico que deve ser produzido pelo organismo do paciente. Desta forma, ajuda a reduzir a produção de ácidos biliares anormais e promove a atividade normal da bílis no sistema digestivo, aliviando os sintomas da doença.
Qual o benefício demonstrado pelo Orphacol - Colico ácido durante os estudos?
Como o ácido cólico é uma substância conhecida e seu uso nestas deficiências enzimáticas é consolidado, o requerente apresentou dados da literatura científica. O requerente apresentou dados da literatura científica, coletados de 49 pacientes com erros congênitos de síntese primária de ácidos biliares (38 pacientes com deficiência de 3β-hidroxi-Δ5-C27-esteróide oxidoredutase e 11 pacientes com deficiência de 3-oxo-Δ4 --steroide-5β redutase). Ele então comparou os efeitos em 28 pacientes tratados com ácido cólico em comparação com os efeitos em pacientes tratados com diferentes ácidos biliares ou não submetidos a qualquer terapia de substituição. A literatura científica descobriu que o tratamento com ácido cólico reduz a quantidade de ácidos biliares anormais em pacientes, restaura a função hepática normal e ajuda a retardar ou impedir a necessidade de um transplante de fígado.
Qual é o risco associado ao Orphacol - ácido cólico?
Os efeitos secundários observados com Orphacol são diarreia, prurido, aumento das transaminases (enzimas hepáticas) e, por vezes, cálculos biliares, embora a sua frequência não possa ser estimada com fiabilidade com base nos dados limitados disponíveis. O Orphacol não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao ácido cólico ou a qualquer outro componente do medicamento. Não deve ser utilizado em doentes que estejam a tomar fenobarbital, um medicamento utilizado para tratar a epilepsia.
Por que o Orphacol - ácido Cholic foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência observou que o uso de ácido cólico no tratamento de erros congénitos da síntese primária de ácidos biliares está bem estabelecido na prática médica e está bem documentado na literatura científica, embora o número de casos documentados são baixos devido à raridade da condição. Por conseguinte, decidiu que os benefícios do Orphacol são superiores aos seus riscos e recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado. O Orphacol foi autorizado em "circunstâncias excepcionais" porque não foi possível obter informações completas sobre o Orphacol devido à raridade da doença. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.
Quais informações ainda são aguardadas para Orphacol - cólica ácida?
Como Orphacol foi autorizado em circunstâncias excepcionais, a empresa que comercializa Orphacol irá criar uma base de dados de doentes tratados com Orphacol para monitorizar a segurança e eficácia do tratamento e apresentar os resultados ao CHMP em intervalos regulares e específicos.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Orphacol - ácido Chólico?
Um plano de gerenciamento de riscos foi desenvolvido para garantir que o Orphacol seja usado da forma mais segura possível. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Orphacol, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes. A empresa que fabrica o Orphacol também fornecerá aos médicos em todos os Estados-Membros que desejem prescrever um dossiê ao Orphacol que contenha a literatura sobre o medicamento e informações sobre o diagnóstico correto destas condições, os riscos dos efeitos secundários e o uso correto do medicamento.
Outras informações sobre o Orphacol - ácido Cholic
Em 12 de setembro de 2013, a Comissão Europeia concedeu uma autorização de introdução no mercado válida para Orphacol, válida em toda a União Europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Orphacol, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico. O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos sobre Orphacol está disponível no sítio da Agência: ema.Europa.eu/Encontre medicamentos / Medicamentos humanos / Designação de doenças raras. Última atualização deste resumo: 09-2013.
