O que é o Replagal?
O Replagal é uma solução para perfusão, que contém a substância ativa agalsidase alfa.
Para que é utilizado o Replagal?
O Replagal é utilizado no tratamento de doentes com doença de Fabry, uma doença hereditária rara.
Os pacientes que sofrem desta doença apresentam uma deficiência da enzima alfa-galactosidase A. Esta enzima normalmente decompõe a globotriaosilceramida lipídica (Gb3). Se esta enzima estiver faltando, Gb3 não pode ser decomposto e se acumula nas células, por exemplo, nas células renais.
Os pacientes com doença de Fabry podem apresentar uma ampla gama de sintomas, incluindo distúrbios graves, como insuficiência renal, problemas cardíacos e derrames.
Como o número de doentes com doença de Fabry é deficiente, esta doença é considerada "rara" e, em 8 de Agosto de 2000, o Replagal foi designado "medicamento órfão" (um medicamento utilizado para tratar doenças raras).
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como usar o Replagal?
O Replagal deve ser administrado sob a supervisão de um médico especialista no tratamento da doença de Fabry ou de outras doenças metabólicas hereditárias. É administrado por infusão intravenosa de 0, 2 mg / kg de peso corporal por 40 minutos a cada 2 semanas. Em alguns estudos, o efeito de Replagal administrado em crianças foi examinado, pelo que foi sugerido que Replagal pode ser utilizado em crianças com idades entre os 7 e os 18 anos com a mesma dose. Pacientes com problemas renais graves têm uma pequena resposta ao tratamento. Replagal destina-se a utilização a longo prazo.
Como funciona o Replagal?
Replagal é uma terapia de reposição enzimática, que é uma terapia que fornece aos pacientes a enzima que lhes falta. O Replagal destina-se a substituir a enzima humana alfa-galactosidase A, da qual as pessoas com doença de Fabry estão em falta. A substância ativa do Replagal, a agalsidase alfa, é uma cópia da enzima humana produzida por um método denominado "tecnologia do ADN recombinante": a enzima é produzida por uma célula na qual foi introduzido um gene (ADN) que torna capaz de produzir a enzima. Essa enzima substitutiva favorece a quebra do Gb3, impedindo seu acúmulo nas células.
Quais estudos foram realizados no Replagal?
O Replagal foi estudado em dois estudos clínicos, de um total de 40 doentes do sexo masculino. O Replagal foi comparado com um placebo (tratamento simulado); em um estudo seu efeito na dor foi medido, enquanto em outro estudo seu efeito sobre a eliminação de Gb3 do ventrículo esquerdo (miocárdio) foi examinado. Um estudo com 15 mulheres (portadoras) também foi realizado.
Replagal foi também estudado em 24 crianças com idades entre os 6 anos e meio e 18 anos.
Qual o benefício demonstrado pelo Replagal durante os estudos?
Após 6 meses de tratamento, o Replagal reduziu significativamente a dor em doentes tratados em comparação com os que receberam placebo (tratamento simulado). O Replagal produziu, em média, uma diminuição na massa ventricular esquerda de 11, 5 g, enquanto os doentes tratados com placebo experimentaram um aumento de 21, 8 g. Estes resultados indicam que os sintomas da doença melhoram ou que a doença permanece estável. Nas mulheres, os efeitos foram comparáveis aos resultados encontrados nos homens. As crianças que receberam um tratamento de 6 meses com Replagal não apresentaram um aumento na massa cardíaca e os níveis sanguíneos de Gb3 diminuíram.
Qual é o risco associado ao Replagal?
Os efeitos colaterais mais comuns (observados em mais de um em cada 10 pacientes durante os estudos) são causados pela infusão, e não pelo próprio medicamento. Estes são principalmente calafrios, dores de cabeça, náuseas, pirexia (febre), vermelhidão da face e fadiga (cansaço), que geralmente não são graves. Outros efeitos colaterais comuns incluem dor e desconforto. Os efeitos colaterais relatados em crianças são semelhantes aos observados em adultos. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Replagal, consulte o Folheto Informativo.
Os doentes em tratamento com Replagal podem desenvolver anticorpos (proteínas produzidas em reacção ao Replagal, que podem comprometer o tratamento).
O Replagal não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à agalsidase alfa ou a outros ingredientes do medicamento.
Por que a Replagal foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que, para os doentes com doença de Fabry, o tratamento com Replagal é capaz de produzir benefícios clínicos a longo prazo. O CHMP decidiu que os benefícios do Replagal são superiores aos seus riscos e recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado.
Replagal foi autorizado "em circunstâncias excepcionais", uma vez que não foi possível obter informações mais detalhadas sobre o medicamento, uma vez que é utilizado para tratar uma doença rara. A Agência Européia de Medicamentos (EMEA) analisa a cada ano as novas informações disponíveis e, se necessário, este resumo será atualizado.
Quais informações ainda são aguardadas pela Replagal?
A empresa que fabrica o Replagal realizará mais estudos sobre o medicamento, sobretudo para obter os resultados de 5 anos de terapêutica, outras dosagens, doses de manutenção e estudos em crianças.
Mais informações sobre Replagal
Em 3 de Agosto de 2001, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida em toda a União Europeia, para o Replagal à TKT Europe AB. A Autorização de Introdução no Mercado foi renovada em 3 de Agosto de 2006. Para o registo do estatuto de medicamento órfão da Replagal, clique aqui.
Para a versão completa do EPAR do Replagal, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 02-2007
