O que é o Fabrazyme?
Fabrazyme é uma solução para perfusão intravenosa (gota a gota numa veia), que contém a agalsidase beta como ingrediente ativo.
O que é Fabrazyme usado para?
O Fabrazyme é utilizado no tratamento de doentes com doença de Fabry, uma doença hereditária rara. Os pacientes que sofrem desta doença apresentam uma deficiência enzimática chamada alfa-galactosidase A. Esta enzima normalmente decompõe a globotriaosilceramida lipídica (GL-3). Se esta enzima é deficiente, GL-3 não pode ser decomposto e se acumula nas células do corpo, como as células renais.
Os pacientes com esta doença têm uma ampla gama de sintomas, incluindo distúrbios graves, como insuficiência renal, problemas cardíacos e derrames.
Dado o pequeno número de doentes afectados por esta doença, esta foi considerada "rara" e, em 8 de Agosto de 2000, o Fabrazyme foi definido como "medicamento órfão" (um medicamento utilizado para doenças raras).
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Fabrazyme é usado?
Apenas um médico com experiência no tratamento de doentes com doença de Fabry ou outras doenças metabólicas hereditárias pode prescrever Fabrazyme. A dose de Fabrazyme é de 1 mg por libra de peso corporal, administrada uma vez a cada duas semanas, por perfusão intravenosa. A taxa de perfusão inicial não deve exceder 0, 25 mg por minuto (15 mg por hora), para reduzir o risco de reações relacionadas com a perfusão. A taxa de infusão pode ser aumentada gradualmente nas infusões subsequentes. Um estudo analisou o Fabrazyme quando administrado a crianças e chegou à conclusão de que o medicamento pode ser administrado a crianças dos oito aos 16 anos com a mesma dose. Pacientes com lesão renal grave podem responder menos ao tratamento. Fabrazyme destina-se a uso a longo prazo.
Como o Fabrazyme funciona?
Fabrazyme permite implementar uma terapia enzimática de substituição. Este tipo de terapia fornece pacientes com a enzima que eles precisam. Fabrazyme destina-se a substituir a enzima alfa-galactosidase A, que é deficiente em pessoas com doença de Fabry. A substância activa do Fabrazyme é a agalsidase beta, uma cópia da forma humana da enzima produzida por um método conhecido por "tecnologia do ADN recombinante": a enzima é produzida por uma célula na qual foi introduzido um gene (ADN). o que torna a geração possível. Essa enzima substitutiva promove a quebra do GL-3 e impede que ele se acumule nas células do paciente.
Quais estudos foram realizados no Fabrazyme?
Três ensaios clínicos foram apresentados, envolvendo 73 pacientes adultos. No estudo principal, o Fabrazyme foi comparado com um placebo (tratamento simulado) em 58 doentes, medindo os efeitos do fármaco na eliminação de GL-3 a partir de células renais.
A eficácia de Fabrazyme foi também analisada em 16 crianças entre os oito e os 16 anos de idade, afectadas pela doença de Fabry.
Qual o benefício demonstrado pelo Fabrazyme durante os estudos?
No estudo principal, Fabrazyme eliminou de forma significativa e quase completa o GL-3 das células renais após 20 semanas de tratamento. Setenta e nove por cento dos doentes tratados com Fabrazyme apresentaram os níveis mais elevados de eliminação de lípidos, em comparação com os efeitos nulos no grupo placebo. Isso poderia levar a uma melhora nos sintomas ou a uma estabilização da doença.
Mesmo em crianças tratadas com Fabrazyme, foi observada uma diminuição nos níveis de GL-3 no sangue, com todas as crianças atingindo níveis normais após 20 semanas de tratamento. Além disso, houve melhora dos sintomas e da qualidade de vida das crianças.
Qual é o risco associado ao Fabrazyme?
Ao longo do estudo, os efeitos colaterais mais comuns (em mais de um paciente em 10) de Fabrazyme são causados pela infusão, e não pelo próprio medicamento. As reações mais comuns são febre e calafrios. Outros efeitos colaterais comuns foram dor de cabeça, parestesia (sensações anormais, como formigamento e formigamento), náuseas, vômitos, vermelhidão e sensação de frio. Os efeitos colaterais observados em crianças foram semelhantes aos observados em adultos. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Fabrazyme, consulte o Folheto Informativo.
Os doentes a tomar Fabrazyme podem desenvolver anticorpos (proteínas produzidas como reação ao Fabrazyme, que podem afetar o tratamento).
O Fabrazyme não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à agalsidase beta ou a outros ingredientes do medicamento.
Por que Fabrazyme foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) considerou que, para os doentes com doença de Fabry, o tratamento com Fabrazyme é capaz de produzir benefícios clínicos a longo prazo. O CHMP considerou que os benefícios do Fabrazyme são superiores aos riscos no caso de terapêutica de substituição enzimática a longo prazo em doentes com um diagnóstico confirmado de doença de Fabry, pelo que recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado.
Fabrazyme foi inicialmente autorizado em circunstâncias excepcionais porque, dado que é utilizado para tratar uma doença rara, os dados disponíveis no momento da aprovação eram limitados.
Como a empresa fornecedora forneceu as informações adicionais solicitadas, a condição relativa a "circunstâncias excepcionais" foi removida em 6 de fevereiro de 2008.
Mais informações sobre Fabrazyme
Em 3 de Agosto de 2001, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Fabrazyme, à Genzyme Europe BV. Em 3 de agosto de 2006, esta autorização foi renovada.
O registo da qualificação de Fabrazyme como medicamento órfão está disponível aqui.
Você pode consultar a versão completa da avaliação (EPAR) está disponível aqui.
Última atualização deste resumo: 02 - 2008
