O que é Myozyme?
Myozyme vem sob a forma de pó para a preparação de uma solução para perfusão (gota a gota numa veia). O medicamento contém a substância ativa alglucosidase alfa.
Para que é utilizado o Myozyme?
Myozyme é usado para tratar pacientes com doença de Pompe, uma doença hereditária rara. Em pacientes com esta doença, a deficiência de uma enzima chamada alfa-glucosidase é observada. Esta enzima normalmente converte glicogênio (um carboidrato) em glicose. Se esta enzima estiver faltando, o glicogênio se acumula em alguns tecidos, particularmente no coração e músculos, incluindo o diafragma (o principal músculo respiratório sob os pulmões). O acúmulo progressivo de glicogênio é a causa de vários sinais e sintomas, incluindo aumento do coração, dificuldade respiratória e fraqueza muscular. Esta doença pode se manifestar no nascimento, mas também mais tarde. Para esta forma de início tardio, os benefícios do Myozyme não foram demonstrados.
Como o número de doentes com a doença de Pompe é pequeno, a doença é considerada "rara" e o Myozyme foi descrito como "medicamento órfão" (medicamento utilizado no tratamento de doenças raras) em 14 de Fevereiro de 2001.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Myozyme é usado?
A utilização deste medicamento deve ser supervisionada por um médico com experiência no tratamento da doença de Pompe ou outras doenças hereditárias do mesmo tipo.
Myozyme é utilizado como uma perfusão de 20 mg por quilograma de peso corporal, administrada uma vez a cada duas semanas. A taxa de infusão inicial é de 1 mg / kg por hora, com um aumento gradual de 2 mg / kg / h a cada 30 minutos, até atingir a taxa máxima de 7 mg / kg / h. Myozyme pode ser administrado a crianças, adolescentes, adultos e idosos.
Como funciona o Myozyme?
Myozyme é uma terapia de reposição enzimática, que é uma terapia que é usada para fornecer aos pacientes a enzima da qual eles são privados. Myozyme serve para substituir a enzima humana alfa-glucosidase, que está faltando em pessoas com doença de Pompe. A substância activa do Myozyme, a alglucosidase alfa, é uma cópia da enzima humana produzida por um método denominado "tecnologia do ADN recombinante": a enzima é produzida por uma célula na qual foi introduzido um gene (ADN) que torna capaz de produzir a enzima. Esta enzima substitutiva favorece a degradação do glicogênio, impedindo seu acúmulo nas células.
Quais estudos foram realizados no Myozyme?
Myozyme foi o assunto de dois estudos principais que envolvem um total de 39 recém-nascidos e crianças com doença de Pompe. Esses pacientes foram comparados com um "grupo de comparação histórica" de pacientes com doença de Pompe que não haviam sido tratados e não participaram dos estudos. Os principais indicadores de eficácia foram o número de pacientes sobreviventes e o número de pacientes que não necessitaram de respirador.
Outros estudos analisaram o efeito de Myozyme em 15 pacientes com a doença de início tardio.
Qual o benefício demonstrado pelo Myozyme durante os estudos?
No primeiro estudo principal, realizado em crianças com menos de 6 meses de idade, todos os 18 pacientes tratados com Myozyme estavam vivos com a idade de 18 meses e 15 deles não precisaram de ventilação, enquanto apenas um dos 42 pacientes no grupo de comparação historiador estava vivo com a idade de 18 meses. Os resultados foram confirmados pelo outro estudo que foi realizado com crianças entre as idades de seis meses e três anos e meio.
Na doença de início tardio, o efeito de Myozyme provou ser variável e mais difícil de medir. Neste tipo de doença, os estudos não mostraram um benefício claro.
Qual é o risco associado ao Myozyme?
Durante os estudos, os efeitos secundários mais frequentes de Myozyme (mais de 1 em 10 doentes) foram taquicardia (aumento da frequência cardíaca), rubor (rubor), tosse, taquipneia (aumento da frequência respiratória), vómitos, urticária ( erupção cutânea com prurido), erupção cutânea (erupção cutânea), pirexia (febre) e diminuição da saturação de oxigénio (redução dos níveis de oxigénio no sangue). Para uma lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Myozyme, consulte o Folheto Informativo.
Os doentes em tratamento com Myozyme podem desenvolver anticorpos (proteínas produzidas em resposta a Myozyme). O efeito destes anticorpos na segurança e eficácia de Myozyme ainda não está claro.
Myozyme não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à alglucosidase alfa ou a qualquer outro componente do medicamento.
Por que a Myozyme foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Myozyme são superiores aos riscos da terapêutica de substituição enzimática a longo prazo em doentes com um diagnóstico confirmado de doença de Pompe (deficiência de alfa-glucosidase). O Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado para o Myozyme.
Quais informações ainda são aguardadas para Myozyme?
A empresa continuará a estudar o efeito de Myozyme em pacientes com a forma de início tardio da doença.
Medidas tomadas para garantir o uso seguro de Myozyme
A empresa que fabrica a Myozyme está preparando um plano para garantir que o medicamento seja usado com segurança, principalmente monitorando o desenvolvimento de anticorpos em pacientes que recebem Myozyme, estabelecendo um registro de todas as pessoas que sofrem de doença de Pompe e garantindo que os médicos estão cientes das possíveis reações dos pacientes à infusão.
Mais informações sobre Myozyme
Em 29 de Março de 2006, a Comissão Europeia concedeu à Genzyme Europe BV uma Autorização de Introdução no Mercado, válida em toda a União Europeia, para o medicamento Myozyme.
Clique aqui para registrar o status de medicamento órfão de Myozyme.
Para a versão completa do EPAR Myozyme, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 11-2008.
