Mozobil - plerixafor

O que é o Mozobil?

Mozobil é uma solução para injeção contendo o ingrediente ativo plerixafor.

O que é o Mozobil usado para?

O Mozobil é utilizado para ajudar a recolher células estaminais hematopoiéticas (células da medula óssea que podem sofrer mutações em diferentes tipos de células sanguíneas) para transplante. É usado em pacientes com linfoma ou mieloma múltiplo (tipos de câncer de células do sangue) para transplante autólogo (quando as próprias células do paciente são usadas no transplante). É utilizado apenas em pacientes nos quais a coleta de células-tronco é difícil.

Dado que o número de doentes que necessitam de mobilização e recolha de células estaminais hematopoiéticas é reduzido, esta condição é considerada "rara", pelo que o Mozobil foi classificado como "medicamento órfão" (ou seja, um medicamento utilizado em doenças raras) em 20 de Outubro de 2004.

Como você usa o Mozobil?

A terapia com o Mozobil deve ser iniciada e supervisionada por um médico experiente em oncologia ou hematologia. Depois de administrar o Mozobil ao paciente, é necessário extrair as células-tronco do paciente e armazená-las antes do transplante. A terapia deve, portanto, ser realizada em colaboração com um centro especializado com experiência neste campo e no qual o monitoramento de células-tronco possa ser realizado corretamente.

O Mozobil é utilizado em conjunto com uma hormona denominada factor estimulante de colónias de granulócitos (G-CSF). O G-CSF é usado como monoterapia por quatro dias antes da adição do Mozobil. Mozobil

É administrado por injeção subcutânea, seis a onze horas antes da sessão de coleta de sangue de cada paciente e extração de células-tronco. Pode ser usado até sete dias consecutivos.

Como o Mozobil funciona?

O Mozobil é usado para ajudar a movimentar ("mobilizar") as células-tronco da medula óssea para que elas possam ser liberadas no sangue. O plerixafor, o ingrediente ativo presente no Mozobil, atua inibindo a atividade de uma proteína chamada "receptor de quimiocina CXCR4". Esta proteína ajuda a reter células-tronco na medula óssea. Ao bloquear sua atividade, o Mozobil permite que as células-tronco sejam liberadas no sangue, para que possam ser colhidas.

Quais estudos foram realizados no Mozobil?

Os efeitos do Mozobil foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.

O Mozobil foi comparado com um placebo (tratamento simulado) em dois estudos principais que incluíram 298 adultos com um tipo de linfoma denominado linfoma não-Hodgkin e 302 adultos com mieloma múltiplo. O G-CSF também foi administrado a todos os pacientes. O principal parâmetro de eficácia foi o número de doentes nos quais um certo número de células estaminais sanguíneas pode ser colhido em 2-4 dias após a colheita. Além disso, o número de pacientes com um certo número de células-tronco coletadas e no qual as células-tronco foram implantadas com sucesso (começando a crescer normalmente e produzir células sanguíneas) foi observado nos estudos.

Qual o benefício demonstrado pelo Mozobil durante os estudos?

O Mozobil foi mais eficaz do que o placebo na mobilização de células-tronco da medula óssea para o sangue. Entre os pacientes com linfoma, 60% dos que receberam Mozobil atingiram a meta de número de células-tronco dentro de 4 dias da coleta (89 de 150), em comparação com 20% dos pacientes que receberam placebo (29 de 148). Entre os pacientes com mieloma múltiplo, 72% dos que receberam Mozobil atingiram o objetivo numérico de células-tronco (106 de 148), em comparação com 34% dos pacientes que receberam placebo (53 de 154). Em ambos os estudos, houve um número maior de pacientes que receberam Mozobil, que atingiram o objetivo numérico de células-tronco e no qual as células-tronco foram enxertadas com sucesso.

Qual é o risco associado ao Mozobil?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Mozobil (observados em mais de 1 em cada 10 doentes) são diarreia, náuseas e reacções no local da injecção. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Mozobil, consulte o Folheto Informativo.

O Mozobil não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao plerixafor ou a qualquer outro componente do medicamento.

Por que o Mozobil foi aprovado?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Mozobil são superiores aos seus riscos na utilização com o G-CSF para melhorar a mobilização de células estaminais hematopoiéticas para o sangue periférico para colheita e subsequente transplante autólogo em pacientes com linfoma e mieloma múltiplo com fraca mobilização celular. O Comitê recomendou a concessão da autorização de comercialização para a Mozobil.