O que é Ocaliva - ácido Obeticolic?
Ocaliva é utilizado no tratamento de doentes adultos com uma doença do fígado conhecida como colangite biliar primária, uma doença auto-imune na qual ocorre uma destruição gradual de pequenos canais biliares no fígado. Esses ductos carregam um líquido chamado bile do fígado para o intestino, onde é usado para ajudar na digestão das gorduras. Como resultado de danos nos ductos, a bile se acumula no fígado causando danos ao tecido do fígado. Isso pode levar a cicatrizes e insuficiência hepática, e pode aumentar o risco de câncer de fígado.
Ocaliva contém o ingrediente ativo ácido obeticólico. Este é utilizado em combinação com outro medicamento, o ácido ursodesoxicólico (UDCA), em doentes que não respondem suficientemente ao modo de UDCA e isoladamente em doentes que não podem tomar o UDCA.
Dado que o número de doentes com colangite biliar primária é baixo, a doença é considerada "rara" e o Ocaliva foi classificado como "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 27 de Julho de 2010.
Como é Ocaliva - ácido Obeticolic?
Ocaliva está disponível em comprimidos (5 e 10 mg) e só pode ser obtido mediante receita médica. A dose inicial recomendada é de 5 mg uma vez por dia. Se após seis meses o Ocaliva for bem tolerado, a dose pode ser aumentada para 10 mg uma vez por dia. As doses podem ser diminuídas ou o tratamento pode precisar ser interrompido em pacientes que experimentam uma coceira intolerável (um possível efeito colateral de Ocaliva).
Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como o Ocaliva - ácido Obeticolic?
A substância ativa do Ocaliva, o ácido obeticólico, é uma forma modificada de um ácido biliar (os ácidos biliares são os principais componentes da bílis). Actua principalmente ligando-se a receptores no fígado e intestinos (receptores X-farnesóides) que controlam a produção de bílis. Ao ligar-se a esses receptores, o Ocaliva reduz a produção de bile no fígado, impedindo que ele se acumule e danifique o tecido hepático.
Qual o benefício demonstrado pelo Ocaliva - Obeticolic acid durante os estudos?
O Ocaliva foi comparado com um placebo (tratamento simulado) num estudo principal que incluiu 217 adultos com colangite biliar primária que tomavam UDCA há pelo menos 1 ano ou que não tomavam o UDCA. O parâmetro de eficácia baseou-se no número de doentes cujos níveis sanguíneos de substâncias como a bilirrubina e a ALP (marcadores de lesão hepática) diminuíram pelo menos 15% (para a FA) e abaixo de um determinado valor considerado normal (por bilirrubina) após 1 ano de tratamento.
O estudo mostrou que o Ocaliva foi mais eficaz do que o placebo na redução dos níveis sanguíneos de bilirrubina e ALP: os níveis diminuíram em 47% (34 de 73) dos doentes tratados com Ocaliva 10 mg e 46% (32 dos 70) de doentes tratados com doses crescentes de Ocaliva (5 mg a 10 mg), em comparação com 10% (7 de 73) dos doentes tratados com placebo.
Quais são os riscos associados ao ácido Ocaliva - Obeticolic?
Os efeitos secundários mais comuns do Ocaliva são a comichão (que pode afetar mais de 6 em 10 pessoas) e a fadiga (que pode afetar mais de 2 em 10 pessoas). O prurido também é o efeito colateral mais comum que pode levar à descontinuação do tratamento. Na maioria dos casos observados, o prurido ocorreu no primeiro mês de tratamento, tendendo a se resolver com o tempo, enquanto se continuava o tratamento. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Ocaliva, consulte o Folheto Informativo.
Ocaliva não deve ser usado em pacientes com ductos biliares completamente obstruídos. Para uma lista completa de limitações, consulte o folheto informativo.
Por que o Ocaliva - ácido obeticólico é aprovado?
Pacientes com colangite biliar primária têm opções de tratamento limitadas. O Ocaliva demonstrou reduzir os níveis sanguíneos de bilirrubina e ALP em doentes com colangite biliar primária, incluindo aqueles que não puderam ser tratados com UDCA. As reduções na bilirrubina e na ALP foram indicativas de uma melhora na condição do fígado. No entanto, os benefícios clínicos do Ocaliva devem ser demonstrados em estudos posteriores. O perfil de segurança do medicamento foi considerado favorável, com efeitos indesejáveis toleráveis e controláveis com o tratamento de suporte (por exemplo, para coceira) e ajustes de dose. Por conseguinte, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Ocaliva são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
Ocaliva obteve "aprovação condicional". Isso significa que mais informações sobre o medicamento estarão disponíveis no futuro, que a empresa é obrigada a fornecer. Todos os anos, a Agência Europeia de Medicamentos irá rever as novas informações disponíveis e este resumo será atualizado em conformidade.
Quais informações ainda são aguardadas para o Ocaliva?
Como uma aprovação condicional foi emitida para a Ocaliva, a empresa que comercializa o Ocaliva fornecerá dados adicionais de dois estudos para confirmar a eficácia e a segurança do medicamento. O primeiro estudo destina-se a demonstrar o benefício clínico do Ocaliva, enquanto o segundo estudo avaliará os benefícios do Ocaliva em doentes com doença hepática moderada a grave.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do ácido Ocaliva - Obeticolic?
As recomendações e precauções a seguir pelos profissionais de saúde e pelos doentes para a utilização segura e eficaz de Ocaliva foram incluídas no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo.
Outras informações sobre o Ocaliva - Ácido Obeticólico
Para toda a versão do EPAR do Ocaliva, consultar o sítio web da Agência: ema.europa.eu/Consultar medicamentos / Medicamentos humanos / Relatórios de avaliação pública europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Ocaliva, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos relativo ao Ocaliva está disponível no sítio Web da Agência: ema.europa.eu/Consultar medicamentos / Medicamentos humanos / Denominação de doenças raras.
