O que é o Exjade?
Exjade é um medicamento que contém deferasirox como ingrediente ativo. O medicamento está disponível em comprimidos brancos, redondos e dispersíveis que, dissolvidos em um líquido como a água, formam uma suspensão que o paciente pode ingerir. Cada comprimido contém 125 mg, 250 mg ou 500 mg de deferasirox.
O que é Exjade usado para?
O Exjade é indicado para o tratamento de uma condição conhecida como sobrecarga crônica de ferro (excesso de ferro no organismo), devido a freqüentes transfusões de sangue.
- O Exjade é utilizado para reduzir a quantidade de ferro no organismo dos doentes (com idade superior a seis anos) que sofrem de uma doença hereditária denominada beta-talassemia major, pela qual devem ser sujeitos a transfusões sanguíneas frequentes. Pacientes com beta talassemia major são incapazes de produzir quantidade suficiente de hemoglobina (a proteína encontrada nos glóbulos vermelhos, que transporta oxigênio no corpo) e, portanto, requerem transfusões de sangue freqüentes. "Transfusões frequentes" significa pelo menos 7 ml de glóbulos vermelhos concentrados por quilograma de peso corporal num mês.
- Exjade também é indicado quando a terapia com deferoxamina (outro medicamento utilizado no tratamento da sobrecarga crônica de ferro) é contraindicada ou inadequada em pacientes que sofrem de outros tipos de anemia, crianças de dois a cinco anos e pacientes com beta-talassemia maiores que recebem transfusões infrequentes.
Como o número de pacientes com sobrecarga crônica de ferro é baixo, a doença é considerada rara. O Exjade foi designado "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 13 de Março de 2002.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Exjade é usado?
O tratamento com o Exjade deve ser iniciado e mantido por médicos com experiência no tratamento da sobrecarga crônica de ferro devido a transfusões sanguíneas frequentes. Apenas pacientes que não apresentam disfunção renal podem ser tratados com Exjade. O tratamento começa após a transfusão para o doente de aproximadamente 100 ml de glóbulos vermelhos concentrados por quilograma de peso corporal ou quando estão presentes sinais de sobrecarga de ferro (ou seja, quando os níveis de ferritina
soro, a proteína que acumula ferro, excede 1 mg por litro). O tratamento normalmente começa com uma dose de 20 mg por quilograma de peso corporal. Dependendo das transfusões às quais o paciente está exposto, doses iniciais de 10 mg ou 30 mg / kg também podem ser usadas. Essas doses são então ajustadas, se necessário, a cada três a seis meses, com base na resposta do paciente.
Exjade deve ser tomado todos os dias, de preferência ao mesmo tempo, com o estômago vazio (pelo menos 30 minutos antes da refeição). O número de comprimidos de cada concentração que constitui a dose é calculado com base no peso corporal do paciente. Os comprimidos são dissolvidos misturando-os em um copo de água ou suco de frutas para obter uma suspensão que o paciente possa beber.
Como o Exjade funciona?
Quando os pacientes recebem transfusões repetidas para tratar a anemia, os glóbulos vermelhos transfundidos fornecem ferro ao corpo. O organismo, no entanto, não tem uma maneira natural de remover o excesso de ferro, que, portanto, tende a se acumular e, com o tempo, pode danificar órgãos importantes como o coração ou o fígado. O ingrediente ativo do Exjade, o deferasirox, é um "quelante de ferro". Ele se liga ao ferro presente no corpo para formar um composto, chamado "quelato", que pode ser excretado do corpo, principalmente através das fezes. Isso ajuda a corrigir a sobrecarga de ferro e evitar danos devido ao excesso de ferro.
Quais estudos foram realizados no Exjade?
Os efeitos do Exjade foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos. O principal estudo de eficácia comparou o Exjade com a deferoxamina em 591 doentes com beta-talassemia major (aproximadamente metade dos doentes com idade inferior a 16 anos e 56 anos com menos de seis anos). No estudo, tanto o médico quanto o paciente estavam cientes do medicamento usado. Isso porque, enquanto o Exjade é administrado por via oral, a deferoxamina é administrada por infusão subcutânea (uma injeção feita muito lentamente sob a pele) durante a noite. A eficácia foi medida analisando os níveis de ferro no fígado antes e após um ano de tratamento com os medicamentos.
Um estudo adicional observou a eficácia do Exjade em 184 pacientes que não puderam ser tratados com deferoxamina, incluindo pacientes com beta talassemia major e outros tipos de anemia.
Qual o benefício demonstrado pelo Exjade durante os estudos?
No final do estudo principal, 53% dos doentes que receberam o Exjade apresentaram resposta suficiente ao tratamento, em comparação com 66% dos doentes tratados com deferoxamina. Isto significa que o Exjade pode não ter sido tão eficaz quanto o medicamento de comparação. No entanto, considerando os 381 pacientes que tinham níveis particularmente altos de ferro no fígado no início do estudo e que receberam uma quantidade comparável de Exjade ou deferoxamina, ambos os medicamentos foram eficazes. Neste estudo, os pacientes com menos de seis anos eram muito poucos para demonstrar a segurança e eficácia do Exjade neste grupo etário.
No estudo adicional, mais da metade dos pacientes que não puderam ser tratados com deferoxamina responderam ao tratamento com Exjade após um ano, incluindo pacientes com idade entre dois e cinco anos.
Quais são os riscos associados ao Exjade?
O efeito secundário mais frequente com o Exjade (observado em mais de 1 doente em cada 10) é um aumento da creatinina no sangue (um marcador de problemas renais). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Exjade, consulte o Folheto Informativo.
O Exjade está contra-indicado em pessoas hipersensíveis (alérgicas) ao deferasirox ou a qualquer outro excipiente e em pessoas com depuração da creatinina (uma medida da capacidade do rim para excretar a creatinina presente no sangue) abaixo de 60 ml por minuto. Não deve ser usado em combinação com outros quelantes de ferro.
É muito importante que as funções renal e hepática dos doentes sejam verificadas com análises ao sangue antes de iniciar o tratamento com o Exjade e regularmente durante o tratamento com o medicamento. A dose deve ser interrompida ou o tratamento interrompido se o doente desenvolver doenças renais ou hepáticas. Exjade é contra-indicado em pessoas com doença hepática grave porque não foi testado nesses pacientes.
Por que a Exjade foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Exjade são superiores aos riscos no tratamento da sobrecarga crónica de ferro devido a frequentes transfusões de sangue em doentes com beta talassemia major. Nos doentes que recebem transfusões menos frequentes, o Exjade é uma alternativa à deferoxamina quando esta não pode ser utilizada ou é inadequada. Por conseguinte, o Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado deste medicamento.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro do Exjade?
A empresa responsável pelo fornecimento da Exjade é obrigada a preparar um arquivo para os médicos serem distribuídos no momento da comercialização, para garantir que, no momento da prescrição, eles estejam cientes da necessidade de monitorar a saúde do paciente, em particular maneira renal. A empresa também preparará um dossiê semelhante para pacientes.
Mais informações sobre Exjade
Em 28 de agosto de 2006, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o Exjade à Novartis Europharm Limited.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos no Exjade está disponível aqui.
Para a versão completa da avaliação do Exjade (EPAR), clique aqui.
Última atualização deste resumo: 08-2008.
