O que é o Naglazyme?
Naglazyme é uma solução para perfusão (gota a gota). Contém a substância ativa galsulfase.
O que é utilizado Naglazyme?
O Naglazyme é utilizado no tratamento de doentes com mucopolissacaridose VI (MPS VI ou síndrome de Maroteaux-Lamy). Esta doença é causada pela falta de uma enzima chamada arilsulfatase B, necessária para a decomposição de substâncias no organismo conhecidas como glicosaminoglicanos (GAG). Se a enzima não estiver presente, os GAGs não podem ser decompostos e se acumulam nas células. Os sinais da doença emergem, os mais evidentes entre eles são baixa estatura, cabeça grande e dificuldade para deambular. A doença geralmente é diagnosticada em crianças de um a cinco anos.
Como o número de pacientes com MPS VI é baixo, a doença é considerada "rara"; O Naglazyme foi designado "medicamento órfão" (medicamento utilizado para doenças raras) em 14 de Fevereiro de 2001.
Como o Naglazyme é usado?
O tratamento com Naglazyme deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de doentes com MPS VI ou doenças semelhantes. Deve ser administrado na presença da disponibilidade de equipamento de reanimação no caso de uma emergência médica.
O Naglazyme é administrado em perfusão de quatro horas uma vez por semana. Antes de cada perfusão, os doentes devem tomar um anti-histamínico para reduzir o risco de reacções alérgicas e também podem receber um medicamento para prevenir a febre. Embora os pacientes com menos de cinco anos de idade não tenham sido incluídos no estudo principal sobre Naglazyme, é importante que eles sejam tratados como se estivessem sofrendo de uma forma grave de MPS VI.
Como o Naglazyme funciona?
Naglazyme é uma terapia de reposição enzimática. A terapia de reposição enzimática fornece aos pacientes a enzima da qual eles são privados. A substância activa do Naglazyme, a galsufase, é uma cópia da enzima humana arilsulfatase B. O Naglazyme ajuda a decompor os GAG e bloqueia a sua acumulação nas células. Isso pode melhorar os sintomas da MPS VI, incluindo a distância que as pessoas com essa doença podem andar. A galsulfase é produzida por um método conhecido como "tecnologia de DNA recombinante": ela é composta de uma célula na qual foi introduzido um gene (DNA) que a torna capaz de produzir a enzima.
Quais estudos foram realizados em Naglazyme?
O Naglazyme foi comparado com um placebo (tratamento simulado) num estudo principal com 39 doentes com MPS VI com idades compreendidas entre os 5 e os 29 anos. O principal parâmetro de eficácia foi a distância a que os doentes podiam caminhar após 24 semanas de tratamento.
Qual o benefício demonstrado pelo Naglazyme durante os estudos?
O Naglazyme foi mais eficaz do que o placebo. Após 24 semanas de tratamento, a distância média
caminhada em 12 minutos foi aumentada em 109 metros em pacientes tratados com Naglazyme e 18 metros naqueles tratados com placebo.
Qual é o risco associado ao Naglazyme?
Nos estudos, os efeitos secundários mais frequentes associados ao Naglazyme (observados em mais de 1 doente em cada 10) foram dor de ouvido, dispneia (dificuldade em respirar), dores generalizadas e reações à perfusão (como febre, arrepios, erupção cutânea e urticária). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Naglazyme, consulte o Folheto Informativo.
O Naglazyme não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à galsulfase ou a qualquer outro componente do medicamento.
Por que o Naglazyme foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) estabeleceu que, em comparação com os doentes tratados com placebo, o tratamento com Naglazyme em doentes com MPS VI proporciona benefícios como, por exemplo, melhoria da mobilidade. Naglazyme melhora apenas ligeiramente os sintomas da MPS VI; como esta é uma doença grave e porque não existem tratamentos alternativos para a maioria dos doentes com esta doença, o CHMP considerou que os benefícios do Naglazyme superam os seus riscos no que respeita à terapêutica de substituição enzimática a longo prazo em doentes com diagnóstico confirmada pela MPS VI. O Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado do Naglazyme. O Naglazyme foi autorizado em "circunstâncias excepcionais". Isto significa que, uma vez que a doença é rara, não foi possível obter informações completas sobre o Naglazyme. A Agência Europeia de Medicamentos irá rever anualmente todas as novas informações que serão disponibilizadas sobre o medicamento e, se necessário, este resumo será atualizado.
Quais informações ainda são aguardadas no Naglazyme?
A empresa que fabrica o Naglazyme está a realizar estudos para investigar a eficácia e segurança a longo prazo do Naglazyme em mulheres grávidas e lactantes e em crianças com menos de cinco anos para verificar se desenvolvem anticorpos (proteínas produzidas no organismo em resposta à ingestão de Naglazyme que poderia afetar a resposta ao tratamento) e verificar os efeitos colaterais do medicamento. Além disso, a empresa de manufatura está realizando estudos para determinar a dose ideal a ser administrada aos pacientes regularmente a longo prazo.
Quais são as medidas para reduzir o risco associado ao Naglazyme?
A empresa que produz o Naglazyme adotou um plano para monitorar a segurança e eficácia a longo prazo do medicamento, coletando todos os dados necessários dos pacientes tratados com ele.
Outras informações sobre o Naglazyme:
Em 24 de janeiro de 2006, a Comissão Europeia concedeu à BioMarin Europe Limited uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Naglazyme.
Para um resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos, clique aqui.
Para o EPAR completo do Naglazyme, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 05-2009.
