O que é o Ammonaps?
O Ammonaps é um medicamento que contém a substância ativa fenilbutirato de sódio, disponível em
forma de comprimidos ovais brancos (500 mg) ou grânulos (940 mg / g).
O que é Ammonaps usado para?
O Ammonaps é utilizado para tratar doentes com perturbações do ciclo da ureia. Nesses pacientes, o organismo não é capaz de expelir resíduos nitrogenados, pois carece de algumas enzimas geralmente contidas no fígado. No corpo, os resíduos nitrogenados estão presentes na forma de amônia, uma substância particularmente tóxica para o cérebro. O Ammonaps é indicado para pacientes com deficiência de uma ou mais das seguintes enzimas: sintetase carbamoilfosfática, transcarbamilase ornitina ou sintetase arginosuccínica.
O medicamento pode ser administrado a pacientes nos quais o distúrbio tem as seguintes características:
• início neonatal precoce (ausência total de uma ou mais das enzimas supracitadas manifestadas no primeiro mês de vida);
• início tardio (deficiência parcial da enzima que ocorre após o primeiro mês de vida) em indivíduos que sofreram danos cerebrais causados por uma alta taxa de amônia.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como a Ammonaps é usada?
O tratamento com Ammonaps deve ser seguido por um médico com experiência no tratamento de doentes com perturbações do ciclo da ureia.
O Ammonaps é utilizado em conjunto com outros tratamentos, juntamente com uma dieta especial com baixo teor proteico para reduzir a ingestão de azoto. A dose diária de Ammonaps varia de acordo com os pacientes e de acordo com a dieta seguida, peso corporal e estatura. Portanto, exames de sangue regulares são necessários para determinar a dose diária exata. A dose diária de Ammonaps deve ser igualmente partilhada entre as refeições. Os comprimidos são para adultos e crianças, enquanto os grânulos são para recém-nascidos e para pacientes que não conseguem engolir os comprimidos. Os grânulos são misturados com alimentos ou bebidas, imediatamente antes da ingestão, ou dissolvidos em água antes de serem administrados por uma sonda do abdome ou nariz para o estômago.
O Ammonaps é um tratamento de longa duração, desde que o paciente não seja submetido a uma operação bem-sucedida de transplante de fígado.
Como o Ammonaps funciona?
O nitrogênio é introduzido no corpo através de proteínas contidas nos alimentos, depois transformado em amônia. Em pacientes com distúrbios do ciclo da ureia, o corpo não consegue eliminar a amônia presente no corpo, que se acumula no seu interior. Esse acúmulo causa sérias repercussões, como incapacidade, danos cerebrais e morte. A substância activa do Ammonaps, o fenilbutirato de sódio, é transformada pelo organismo numa substância denominada fenilacetato. O fenilacetato se combina com a glutamina, um aminoácido que contém nitrogênio, para formar uma substância que pode ser removida do corpo pelos rins. Isso permite reduzir o acúmulo de nitrogênio, reduzindo também a quantidade de amônia produzida pelo organismo.
Quais estudos foram realizados em Ammonaps?
A droga foi estudada em 82 pacientes com distúrbios do ciclo da ureia que foram tratados com Ammonaps e que não haviam recebido nenhum outro tratamento para esse distúrbio. O Ammonaps não foi comparado com qualquer outro tratamento. O principal índice de eficácia foi a sobrevida, embora o estudo também tenha em conta o número de episódios de hiperamonemia (intervalos marcados por níveis muito elevados de amoníaco no sangue), desenvolvimento cognitivo (ou seja, o desenvolvimento da capacidade de pensar, aprender e lembre-se), crescimento e níveis de amônia e glutamina no sangue.
Qual o benefício demonstrado pelo Ammonaps durante os estudos?
A taxa de sobrevida global foi de aproximadamente 80% em crianças tratadas com Ammonaps. Por outro lado, os bebês não tratados geralmente morrem no primeiro ano de vida. Nos pacientes que desenvolveram a doença em um período subsequente, a taxa de sobrevida registrada foi maior. O diagnóstico precoce e o tratamento imediato são importantes para reduzir o risco de incapacidade.
Qual é o risco associado ao Ammonaps?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Ammonaps (observados em mais de 1 em cada 10 doentes) são amenorreia (ausência de menstruação) ou ciclos menstruais irregulares, embora isso afecte apenas doentes do sexo feminino com potencial para engravidar. Outros efeitos colaterais comuns incluem comprometimento da função renal e anormalidades na contagem de células sanguíneas (glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Ammonaps, consulte o Folheto Informativo.
O Ammonaps não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao fenilbutirato de sódio ou a qualquer outro componente do medicamento. O medicamento não deve ser administrado durante a gravidez ou lactação.
Por que a Ammonaps foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) observou que os distúrbios do ciclo da ureia são um problema grave para o qual existe um pequeno número de tratamentos disponíveis.
Ammonaps foi mostrado para evitar o acúmulo excessivo de amônia no sangue. Apesar da informação limitada disponível, o CHMP decidiu que os benefícios do Ammonaps são superiores aos seus riscos como terapia adjuvante no tratamento crónico de perturbações do ciclo da ureia e, por conseguinte, recomendou que lhe seja dada autorização de comercialização.
A Ammonaps foi autorizada em "circunstâncias excepcionais" porque, como se pretendia tratar uma doença rara, informações limitadas estavam disponíveis no momento da aprovação. Como a empresa forneceu as informações adicionais solicitadas, a restrição "em circunstâncias excepcionais" foi removida em 6 de julho de 2004.
Outras informações sobre o Ammonaps:
Em 8 de Dezembro de 1999, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida em toda a União Europeia, para a Ammonaps. A autorização de introdução no mercado foi renovada em 8 de Dezembro de 2004 e em 8 de Dezembro de 2009. O titular da autorização de introdução no mercado é a Swedish Orphan International AB. Para a versão completa do EPAR Ammonaps, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 12-2009
