O que é o Siklos?
O Siklos é um medicamento que contém a substância ativa hidroxicarbamida, disponível em comprimidos (1000 mg).
O que é usado para Siklos?
O Siklos é indicado para o tratamento de doentes adultos e crianças com anemia falciforme ou falciforme (uma doença genética na qual as células vermelhas do sangue mudam de forma e tornam-se extremamente rígidas quando não transportam oxigénio). O medicamento é utilizado para prevenir crises dolorosas vaso-oclusivas, que são recorrentes. Há uma crise vaso-oclusiva quando os vasos sanguíneos são bloqueados pela presença de glóbulos vermelhos anormais, limitando assim o fluxo de sangue para um órgão. Entre esses episódios também está a síndrome torácica aguda, uma condição com risco de vida caracterizada por dor torácica súbita, febre, dificuldade para respirar ou traços de fluidos nos pulmões na radiografia.
Como o número de doentes com anemia falciforme é reduzido, a doença é considerada rara e o Siklos foi designado "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 9 de Julho de 2003.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Siklos é usado?
A terapêutica com Siklos deve ser iniciada por um médico com experiência no tratamento da anemia falciforme.
Siklos deve ser tomado uma vez por dia, de preferência de manhã antes do pequeno almoço. A dose inicial é geralmente de 15 mg por quilograma de peso corporal, arredondada para os 250 mg mais próximos (um quarto de comprimido). A superfície do tablet tem incisões que permitem que ele seja facilmente dividido em quatro partes iguais. A dosagem é ajustada de acordo com a resposta do paciente ao tratamento; geralmente a dose está entre 15 e 30 mg por quilograma de peso corporal por dia. Em casos excepcionais, podem ser utilizadas doses de até 35 mg por quilograma de peso corporal por dia, desde que o sangue do doente seja monitorizado quanto a efeitos indesejáveis. Em doentes que não respondem a esta dose ou quando são observados efeitos secundários, pode ser necessário interromper ou descontinuar o tratamento. Em doentes com problemas renais ligeiros ou moderados, a dose de Siklos deve ser reduzida; o medicamento não deve ser usado em pacientes com problemas hepáticos ou renais graves. O uso de Siklos não é recomendado para crianças menores de 2 anos de idade. Para mais informações, consulte o folheto informativo.
Como funciona o Siklos?
A substância ativa do Siklos, a hidroxicarbamida, inibe o crescimento e a reprodução de algumas células, como as células sanguíneas. Embora seu mecanismo exato de ação nesta doença não seja conhecido, a hidroxicarbamida pode reduzir o número de células circulantes no sangue e, em pacientes com anemia falciforme, impedir que os eritrócitos tomem uma forma diferente. Isso reduz o risco de oclusão dos vasos sanguíneos.
A hidroxicarbamida, conhecida no passado como hidroxiureia, está disponível na União Européia (UE) há várias décadas para tratar outras doenças, incluindo alguns tipos de câncer.
Quais estudos foram realizados em Siklos?
Como a hidroxicarbamida é uma substância bem conhecida, já utilizada em outros medicamentos, a empresa apresentou dados da literatura científica para apoiar a administração de Siklos a adultos e crianças que sofrem de anemia falciforme. Em particular, ele forneceu evidências da eficácia de Siklos de 11 estudos publicados de 378 crianças e três registros nacionais de informação de 155 crianças tratadas com Siklos por até 7 anos. O fabricante também apresentou as evidências científicas coletadas em um estudo realizado em 299 adultos, no qual os efeitos do Silkos foram comparados com um placebo (um tratamento simulado), bem como os resultados de outros estudos envolvendo 430 adultos e dados de de um registo nacional de informação sobre 123 adultos tratados com Siklos. Estudos compararam o número de crises vaso-oclusivas antes e após o tratamento com Siklos, definido como qualquer episódio doloroso envolvendo braços, pernas, abdômen, costas ou peito.
Qual o benefício demonstrado por Siklos durante os estudos?
Os pacientes tratados com Siklos relataram menos crises vaso-oclusivas após a terapia com Siklos em comparação com o tempo antes do tratamento, com uma redução de frequência entre 66% e 80% em crianças e adultos. A frequência da síndrome torácica aguda também está diminuída (25-33%). Por fim, houve redução do número de internações hospitalares, assim como o número de dias no hospital. Estes efeitos foram mantidos por até 7 anos. No estudo que comparou o Siklos com o placebo em adultos, foram notificadas menos convulsões vaso-oclusivas nos doentes que tomaram o medicamento (2, 5 convulsões por ano) do que nos doentes tratados com placebo (4, 5 convulsões por ano).
Qual é o risco associado ao Siklos?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Siklos (observados em mais de 1 em cada 10 doentes) são depressão da medula óssea, que causa neutropenia (diminuição dos níveis de neutrófilos, um tipo de glóbulos brancos), reticulocitopenia (diminuição dos níveis de reticulócitos, um tipo precursor dos glóbulos vermelhos) e macrocitose (aumento dos glóbulos vermelhos). Os doentes que tomam Siklos devem ser sujeitos a análises regulares ao sangue, em primeiro lugar durante o tratamento, para verificar a contagem de glóbulos vermelhos e para monitorizar o estado do rim e do fígado. A contagem de células sanguíneas geralmente retorna aos níveis normais dentro de duas semanas após a interrupção do tratamento com Siklos. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Siklos, consulte o Folheto Informativo.
O Siklos não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à hidroxicarbamida ou a qualquer outro componente do medicamento. Além disso, não deve ser utilizado por pessoas com problemas hepáticos ou renais graves ou com contagens perigosamente baixas de células sanguíneas. Ao tomar Siklos, é necessário interromper a amamentação.
Por que Siklos foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Siklos são superiores aos seus riscos na prevenção de crises dolorosas recorrentes vaso-oclusivas, incluindo síndrome torácica aguda em doentes pediátricos e adultos com anemia magra sintomática. Por conseguinte, o Comité recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado para o Siklos.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro de Siklos?
A empresa Siklos fornecerá pacotes informativos para médicos e pacientes, contendo informações sobre a segurança do medicamento.
Outras informações sobre o Siklos
Em 29 de Junho de 2007, a Comissão Europeia concedeu à Addmedica uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Siklos.
O resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos de Siklos está disponível aqui.
Para a versão completa do Epic of Siklos clique aqui.
