O que é o CYSTAGON?
O CYSTAGON é um medicamento que contém cisteamina como o ingrediente ativo. Vem na forma de cápsulas (50 e 150 mg).
Para que é utilizado o CYSTAGON?
O CYSTAGON é utilizado no tratamento de doentes que sofrem de cistinose nefropática (rins). A cistinose é uma doença hereditária rara causada pela cistina que se acumula em algumas células, impedindo seu funcionamento normal. Esse acúmulo leva a problemas renais e se espalha para outras partes do corpo, incluindo os olhos, algumas glândulas (tireóide, pâncreas, gônadas), o sistema nervoso central, os músculos e o fígado. A doença se manifesta através das dificuldades de crescimento.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o CYSTAGON é usado?
Tomar CYSTAGON deve começar sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da cistinose.
Os níveis de cistina nos leucócitos devem ser medidos para ajustar a dosagem do medicamento.
Para crianças até aos 12 anos, a dose recomendada é de 1, 30 g / m2 / dia dividida em quatro doses
diária.
Para pacientes com mais de 12 anos e mais de 50 kg de peso, a dose de 2 g / dia é recomendada dividida em quatro doses diárias. As doses iniciais devem corresponder a 1/4 - 1/6 das doses finais esperadas. As doses iniciais devem ser aumentadas gradualmente ao longo de 4-6 semanas.
Como o CYSTAGON funciona?
O CYSTAGON reage com a cistina para formar cisteína e um dissulfureto misto de cisteamina e cistina.
Este dissulfeto misto é então extraído das células pelo sistema de transporte de outro aminoácido (lisina). A quantidade de cistina nos órgãos é reduzida, limitando o dano.
Que estudos foram realizados CYSTAGON?
O CYSTAGON foi testado em três ensaios clínicos envolvendo 234 pacientes durante um período de doze anos. Os estudos envolveram crianças e novos pacientes recrutados mais recentemente, nos quais duas dosagens diferentes foram testadas. Dado que esta é uma condição muito grave, não foi possível, por razões éticas, comparar o CYSTAGON diretamente com um placebo. A comparação foi realizada em um grupo de pacientes tratados com placebo, como parte de outro estudo não relacionado. Estudos focalizaram a função renal e as taxas de sobrevida e crescimento do paciente.
Qual o benefício demonstrado pelo CYSTAGON durante os estudos?
Os três estudos demonstraram que o CYSTAGON retarda a patologia dos rins e a necessidade de recorrer à diálise ou transplante renal, se o tratamento for iniciado em tenra idade por indivíduos com boa função renal. A droga também melhora as taxas de sobrevivência e crescimento em crianças que a tomam.
Qual é o risco associado ao CYSTAGON?
Os efeitos colaterais mais comuns do CYSTAGON estão relacionados principalmente ao sistema digestivo.
Os efeitos indesejáveis mais frequentemente notificados (ocorrendo em mais de 1 em cada 10 doentes) são: anorexia (perda de apetite), náuseas, vómitos, diarreia, letargia e pirexia (febre). Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao CYSTAGON, consulte o Folheto Informativo.
O CYSTAGON não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) à cisteamina, a outros ingredientes do medicamento ou à penicilamina. CYSTAGON não deve ser administrado a mães que amamentam ou em caso de suspeita ou suspeita de gravidez (particularmente durante os primeiros três meses) a menos que seja absolutamente necessário.
Por que o CYSTAGON foi aprovado?
A cistinose é uma doença rara e fatal, e o CYSTAGON é considerado um medicamento útil
não tem alternativas. O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do CYSTAGON são superiores aos seus riscos e recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado.
O CYSTAGON foi autorizado em circunstâncias excepcionais, uma vez que é utilizado para
Para tratar uma doença rara, não foi possível obter informações mais detalhadas sobre o medicamento no momento da aprovação. Dado que a empresa produtora forneceu as informações adicionais solicitadas, as circunstâncias excepcionais cessaram em 17 de abril de 2007.
Mais informações sobre o CYSTAGON
Em 23 de Junho de 1997, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida em toda a União Europeia, para o CYSTAGON à Orphan Europe. Esta autorização foi renovada em 23 de Junho de 2002 e em 23 de Junho de 2007.
Pode consultar a versão completa da avaliação (EPAR) aqui.
Última atualização deste resumo: 06-2007
