O que é e por que você usa o Refixia - Nonacog beta pegol?
O Refixia é um medicamento utilizado para tratar e prevenir hemorragias em doentes com hemofilia B, um distúrbio hereditário da hemorragia causado pela falta de uma proteína de coagulação denominada fator IX. Pode ser usado em adultos e crianças a partir dos 12 anos de idade.
O Refixia contém a substância ativa nonacog beta pegol.
Como é usado o Refixia - Nonacog beta pegol?
O Refixia só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser realizado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da hemofilia.
O Refixia está disponível como um pó e líquido que são misturados até se obter uma solução a ser injetada na veia. A dose e a frequência do tratamento dependem do facto de o Refixia ser utilizado para tratar ou prevenir hemorragias ou para reduzir o sangramento durante a cirurgia, a partir da extensão e localização do sangramento e do peso corporal do doente. Para mais informações sobre a utilização deste medicamento, consulte o Resumo das Características do Medicamento (também parte do EPAR).
Pacientes ou cuidadores podem ser capazes de injetar Refixia sozinho em casa, desde que sejam devidamente treinados. Para mais detalhes, consulte o folheto informativo.
Como o Refixia - Nonacog beta pegol funciona?
Os doentes com hemofilia B são deficientes em factor IX, uma proteína necessária para a coagulação normal do sangue e, como resultado, são facilmente propensos a hemorragias. A substância activa do Refixia, o nonacog beta pegol, actua no organismo da mesma forma que o factor IX humano. Substitui o fator IX em falta, promovendo assim a coagulação do sangue e permitindo um controle temporário do sangramento.
Qual o benefício demonstrado pelo Refixia - Nonacog beta pegol durante os estudos?
Tem sido demonstrado que o Refixia é eficaz tanto no tratamento de episódios hemorrágicos como na limitação do número de episódios.
Num estudo envolvendo 74 adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 13 anos, 29 doentes que receberam o Refixia como tratamento preventivo semanal, experimentaram cerca de 1 episódio hemorrágico por ano e 15 doentes que receberam o Refixia para tratamento. de hemorragias "a pedido" manifestaram cerca de 16 episódios hemorrágicos por ano. Além disso, quando ocorreu hemorragia, o Refixia foi classificado como excelente ou bom no tratamento de cerca de 92% dos episódios hemorrágicos. 87% dos episódios hemorrágicos foram resolvidos com uma única injeção de Refixia.
No segundo estudo com 25 crianças menores de 13 anos, todos os pacientes receberam o Refixia como tratamento preventivo semanal. Os doentes sofreram cerca de 1 episódio hemorrágico por ano e o Refixia foi avaliado como excelente ou bom no tratamento de aproximadamente 93% dos episódios hemorrágicos. Aproximadamente 86% dos episódios hemorrágicos foram resolvidos com uma única injeção.
Quais são os riscos associados ao Refixia - Nonacog beta pegol?
Reacções de hipersensibilidade (alérgicas) são pouco frequentes com o Refixia (podem afetar até 1 em 100 doentes) e podem incluir: inchaço, ardor e dor pungente no local da injecção, arrepios, vermelhidão, erupção cutânea com comichão, dor de cabeça, urticária e tensão arterial baixa., letargia, náuseas e vômitos, inquietação, taquicardia, aperto no peito e chiado no peito. Em alguns casos, essas reações podem se tornar graves.
Alguns doentes que tomam medicamentos de factor IX podem desenvolver inibidores (anticorpos) contra o fator IX, resultando na ineficácia do medicamento, resultando na perda do controlo da hemorragia. Os medicamentos com fator IX também podem causar problemas devido à formação de coágulos sanguíneos nos vasos sanguíneos.
O Refixia não deve ser utilizado em doentes alérgicos a proteínas de hamster. Para a lista completa de todos os efeitos secundários e restrições, consulte o Folheto Informativo.
Por que o Refixia - Nonacog beta pegol foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência decidiu que os benefícios do Refixia são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
Estudos demonstram que o Refixia é eficaz na prevenção e tratamento de episódios hemorrágicos em doentes com hemofilia B e que a sua segurança é comparável à de outros medicamentos com fator IX. No entanto, como resultado do tratamento a longo prazo, parte do ingrediente ativo do Refixia (conhecido como PEG) pode se acumular no corpo, inclusive em uma estrutura cerebral chamada plexo corióide. Como isso poderia causar problemas, especialmente em crianças menores de 12 anos, o uso do Refixia é aprovado apenas em adultos e crianças a partir dos 12 anos de idade.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro e eficaz do Refixia - Nonacog beta pegol?
A empresa que comercializa o Refixia realizará um estudo para examinar os efeitos potenciais do acúmulo de PEG no plexo coróide cerebral e em outros órgãos.
As recomendações e precauções a seguir pelos profissionais de saúde e pelos doentes para garantir a utilização segura e eficaz do Refixia foram incluídas no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo.
Outras informações sobre o Refixia - Nonacog beta pegol
Para o EPAR completo e o resumo do plano de gestão de riscos do Refixia, consulte o sítio web da Agência: ema.europa.eu/Consulte o medicamento / Medicamentos humanos / Relatórios de avaliação pública europeia. Para mais informações sobre o tratamento com o Refixia, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
