O que é Cerezyme?
Cerezyme é um pó com o qual é preparada uma solução para perfusão (gota a gota numa veia). Contém a substância ativa imiglucerase.
Para que é utilizado o Cerezyme?
Cerezyme é usado para o tratamento a longo prazo de pacientes com doença de Gaucher. A doença de Gaucher é uma doença hereditária rara caracterizada pela falta de uma enzima chamada glucocerebrosidase, que normalmente decompõe um produto lipídico residual chamado glucocerebrósido. Sem esta enzima o glucocerebrosídeo lipídico se acumula no corpo, geralmente no fígado, baço e medula óssea, desencadeando os sintomas da doença: anemia (baixos níveis de hemácias), fadiga, tendência a hematomas e sangramento, inchaço do baço e fígado, dor óssea e fraturas.
Cerezyme é indicado em pacientes com doença de Gaucher tipo 1, que não afeta as células nervosas, ou tipo 3, que afeta as células nervosas por longos períodos. Os pacientes devem apresentar sintomas que não afetem o sistema nervoso, incluindo uma ou mais das seguintes condições:
- anemia;
- trombocitopenia (baixa contagem de plaquetas no sangue);
- problemas ósseos;
- aumento do fígado ou baço.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Cerezyme é usado?
Pacientes com doença de Gaucher devem ser tratados por médicos experientes no tratamento desta doença. O Cerezyme é normalmente administrado por perfusão a cada duas semanas. A dose e a frequência das infusões devem ser adaptadas a cada paciente com base nos sintomas e na resposta ao tratamento. As primeiras infusões devem ser administradas lentamente e depois a taxa de perfusão pode ser aumentada sob a supervisão de um médico ou enfermeiro. Cerezyme é indicado para uso a longo prazo.
Como funciona a Cerezyme?
No passado, a doença de Gaucher era tratada com o uso de uma enzima chamada alglucerase, que era preparada a partir da placenta humana. A imiglucerase, o ingrediente ativo do Cerezyme, é uma cópia dessa enzima, que é produzida por um método conhecido como "tecnologia de DNA recombinante": a enzima é produzida por uma célula na qual um gene (DNA) foi inserido. o que o torna capaz de produzir a enzima. A imiglucerase substitui a enzima que está faltando na doença de Gauche e promove a decomposição do glicocerebrosídeo, impedindo que ele se acumule no corpo.
Quais estudos foram realizados no Cerezyme?
Para a doença de Gaucher tipo 1, o Cerezyme foi estudado em três estudos envolvendo um total de 40 doentes, um número aceitável, considerando que a doença é muito rara. Estes estudos compararam a capacidade de Cerezyme e alglucerase para controlar os sintomas da doença de Gaucher, ou seja, o aumento do número de glóbulos vermelhos e plaquetas no sangue e a diminuição do volume de fígado e baço. Para a doença de Gaucher tipo 3, que é extremamente rara, a empresa apresentou dados de artigos publicados e um registro especial de pacientes com doença de Gaucher.
Qual o benefício demonstrado pelo Cerezy durante os estudos?
Estudos demonstraram que o Cerezyme é tão seguro e eficaz quanto a alglucerase no controle dos sintomas da doença de Gaucher. Também foi demonstrado que os pacientes podem alternar com segurança do tratamento com alglucerase para o tratamento com Cerezyme.
Qual é o risco associado ao Cerezyme?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Cerezyme (observados em 1 a 10 doentes em cada 100) são sintomas respiratórios (dificuldade em respirar), urticária (erupção cutânea) ou angioedema (inchaço subcutâneo), comichão e erupção cutânea. Os doentes podem desenvolver anticorpos (proteínas produzidas pelo organismo em reacção ao Cerezyme, que podem comprometer o tratamento) e devem ser monitorizados durante o primeiro ano de tratamento para identificar quaisquer sinais de reacções alérgicas ao Cerezyme.
O Cerezyme deve ser utilizado com precaução em indivíduos que possam ser hipersensíveis (alérgicos) à imiglucerase ou a qualquer um dos excipientes.
Por que a Cerezyme foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que o Cerezyme controla eficazmente os sintomas da doença de Gaucher Tipo 1 e Tipo 3. O Comité concluiu que os benefícios do Cerezyme são superiores aos seus riscos, tais como terapia de reposição enzimática a longo prazo em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher não neuropática (Tipo 1) ou doença neuropática crônica (Tipo 3), que também apresentam manifestações clínicas não neurológicas significativas da doença. O Comité recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado para a Cerezyme.
Outras informações sobre o Cerezyme:
Em 17 de Novembro de 1997, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida em toda a União Europeia, para o medicamento Cerezyme à Genzyme Europe BV. A autorização de introdução no mercado foi renovada em 17 de Novembro de 2002 e em 17 de Novembro de 2007.
Para a versão completa do EPAR da Cerezyme, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 06-2009
