O que é o Nplate?
Nplate é um pó para preparar uma solução injetável. Contém a substância ativa romiplostim.
O que é usado para o Nplate?
O Nplate é utilizado em adultos com púrpura trombocitopénica (PTI) imunitária crónica, uma doença na qual o sistema imunitário do doente destrói as plaquetas (componentes sanguíneos que contribuem para a coagulação). Pacientes com ITP têm baixa contagem de plaquetas e correm risco de sangramento.
O Nplate é utilizado em doentes que já tenham sido tratados com medicamentos como corticosteróides ou imunoglobulinas e onde o baço tenha sido removido, se estes tratamentos não funcionaram. O uso do medicamento também pode ser considerado em pacientes que foram tratados por RNPT, que têm baço e não podem se submeter à cirurgia. O baço é um órgão que participa da destruição de plaquetas.
Como o número de doentes com ITP é baixo, a doença é considerada 'rara' e o Nplate foi designado 'medicamento órfão' (medicamento utilizado para doenças raras) em 27 de Maio de 2005.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Nplate é usado?
O tratamento com o Nplate deve ser monitorizado por um médico com experiência no tratamento de doenças do sangue.
Nplate deve ser administrado uma vez por semana com uma injeção sob a pele. A dose inicial depende do peso do paciente e é ajustada a cada semana para manter a contagem de plaquetas nos níveis desejados. O tratamento pode ser interrompido se as plaquetas atingirem níveis muito altos.
A terapêutica com Nplate deve ser descontinuada após quatro semanas de tratamento com a dose máxima, se a contagem de plaquetas não atingir níveis suficientemente elevados para reduzir o risco de hemorragia. Nplate deve ser utilizado com precaução em doentes com problemas hepáticos ou renais, uma vez que não foi formalmente estudado neste grupo.
Como o Nplate funciona?
A substância activa do Nplate, o romiplostim, é um medicamento que estimula a produção de plaquetas. No corpo, um hormônio chamado trombopoietina estimula a produção de plaquetas na medula óssea. Romiplostim é uma proteína criada (especificamente concebida) para poder ligar-se a
receptores de trombopoietina e estimulá-los. Ao emular a ação da trombopoietina, romiplostim estimula a produção de plaquetas, aumentando a contagem de plaquetas no sangue.
O romiplostim é produzido por um método denominado “tecnologia de ADN recombinante”: é produzido por uma bactéria que recebeu um gene (ADN) que o torna capaz de produzir romiplostim.
Quais estudos foram realizados no Nplate?
Os efeitos do Nplate foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos.
O Nplate foi comparado com um placebo (tratamento simulado) em dois estudos principais em adultos com PTI crónica. O primeiro estudo incluiu 63 pacientes já submetidos à remoção do baço, mas onde a doença ainda não estava controlada. O segundo estudo incluiu 62 pacientes que ainda tinham o baço e que já haviam estado em terapia para RNPT.
Em ambos os estudos, o principal parâmetro de eficácia foi o número de doentes que tiveram uma resposta duradoura ao tratamento, ou seja, uma contagem de plaquetas superior a 50 milhões por mililitro em pelo menos seis das últimas oito semanas do período de tratamento de 24 semanas. sem a necessidade de outros medicamentos PTI. Uma contagem de plaquetas de menos de 30 milhões por mililitro coloca os pacientes com PTI em risco de sangramento, enquanto um nível normal está entre 150 e 400 milhões por mililitro.
Qual o benefício demonstrado pelo Nplate durante os estudos?
O Nplate demonstrou ser mais eficaz do que o placebo no aumento da contagem de plaquetas no sangue. No estudo de pacientes nos quais o baço foi removido, 38% dos pacientes tiveram uma resposta duradoura ao tratamento com Nplate (16 de 42), em comparação com nenhum dos 21 pacientes que receberam placebo. No estudo de doentes com o baço, 61% dos doentes tiveram uma resposta duradoura ao tratamento com Nplate (25 de 41), em comparação com 5% dos doentes que receberam placebo (1 em 21).
Qual é o risco associado ao Nplate?
O efeito secundário mais frequente com Nplate (observado em mais de 1 em cada 10 doentes) é dor de cabeça. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Nplate, consulte o Folheto Informativo.
O Nplate não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao romiplostim, a qualquer uma das outras substâncias ou proteínas produzidas pela Escherichia coli (uma bactéria).
Por que a Nplate foi aprovada?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) observou que a eficácia do Nplate foi demonstrada em doentes nos quais o baço foi removido e naqueles que ainda tinham o baço. No entanto, como a remoção do baço é uma cura potencial para o RNPT, o comitê decidiu que o Nplate só deve ser usado em pacientes com baço se não puderem se submeter à cirurgia. Por conseguinte, o CHMP concluiu que os benefícios do Nplate superam os seus riscos em doentes adultos esplenectomizados com púrpura idiopática (idiopática) crónica, refractários a outros tratamentos e que podem ser considerados como tratamento de segunda linha em doentes adultos não esplenectomizados. em que a cirurgia é contra-indicada. O Comité recomendou a concessão da autorização de introdução no mercado da Nplate.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro do Nplate?
A empresa que fabrica a Nplate fornecerá kits de informação aos médicos de cada Estado-Membro. Os kits incluirão informações sobre a segurança e a eficácia do Nplate e notas para lembrar os médicos de como usar o medicamento e a necessidade de discutir os benefícios e riscos do Nplate com os pacientes. Os médicos também receberão uma 'calculadora de dose' que os ajudará a calcular os volumes de Nplate a serem injetados. Esses volumes podem às vezes ser muito pequenos.
Outras informações sobre o Nplate:
Em 04 de Fevereiro de 2009, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para a Nplate, válida em toda a União Europeia, à Amgen Europe BV.
Para um resumo do parecer do Comité dos Medicamentos Órfãos no Nplate, clique aqui.
Para a versão completa do EPAR, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 12-2008.
