O que é o Cystadane?
Cystadane é um pó oral que contém a substância ativa betaína anidra.
O que é usado para Cystadane?
O Cystadane é utilizado no tratamento da homocistinúria, como complemento de outras terapias, como vitamina B6 (piridoxina), vitamina B12 (cobalamina), folato e uma dieta específica.
A homocistinúria é uma doença hereditária (genética) na qual o organismo é incapaz de metabolizar completamente o aminoácido metionina. A metionina está naturalmente presente nas proteínas dos alimentos e geralmente é transformada em homocisteína e depois em cisteína. Pacientes com homocistinúria são incapazes de transformar homocisteína em cisteína; Como resultado, a homocisteína se acumula no sangue e na urina. Os sintomas típicos da homocistinúria incluem: trombose (formação de coágulos sanguíneos nos vasos sanguíneos), fragilidade óssea, anomalias esqueléticas, ectopia lentis (anomalia para a qual o cristalino é deslocado em relação à posição normal) e retardador. É uma doença grave com alta taxa de mortalidade. O Cystadane é utilizado em doentes com todos os três tipos de homocistinúria conhecida, causada por uma deficiência das substâncias necessárias ao metabolismo da metionina ("cistationina beta-sintase" [CBS] ou "5, 10-metilenotetrahidrofolato redutase" [MTHFR] ) ou de defeitos no "metabolismo do cofactor de cobalamina" (cbl).
Dado o número de doentes com homocistinúria ser reduzido, a doença é considerada rara e o Cystadane foi designado "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 9 de Julho de 2001.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como Cystadane é usado?
O tratamento com Cystadane deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de doentes com homocistinúria.
A dose padrão de Cystadane recomendada em doentes com idade superior a 10 anos é de 6 g por dia, dividida em duas doses iguais. As crianças com menos de 10 anos de idade devem tomar 100 mg por quilograma de peso corporal por dia, divididas em duas doses iguais. A dose para crianças pode ser ajustada de acordo com a resposta ao tratamento (monitorizada medindo os níveis de homocisteína no sangue); no entanto, o aumento da frequência ao longo de duas vezes por dia ou a dose superior a 150 mg por quilograma de peso corporal não melhora os benefícios do Cystadane. O objetivo do tratamento é manter os níveis plasmáticos de homocisteína abaixo de 15 μM ou no menor valor possível. Este resultado é geralmente alcançado dentro de um mês.
Juntamente com Cystadane 3 colheres de dosagem são fornecidas, que dão 100 mg, 150 mg e 1 g de
poeira. A dose deve ser completamente dissolvida em água, suco, leite, alimentos para bebês ou alimentos e deve ser ingerida imediatamente após a mistura.
Como o Cystadane funciona?
A betaína é uma substância natural extraída da beterraba sacarina. Na homocistinúria, a betaína reduz os níveis plasmáticos de homocisteína, facilitando uma reação no organismo chamada "remetilação", em que a homocisteína é novamente transformada em metionina. Desta forma, os sintomas da doença melhoram.
Quais estudos foram realizados em Cystadane?
A empresa apresentou dados sobre Cystadane da literatura científica. Entre estes, houve 202 relatos descrevendo os efeitos do Cystadane, administrados em várias doses, nos níveis de homocisteína em pacientes com homocistinúria de diferentes idades. Para 140 pacientes, informações sobre sintomas, dose e duração do tratamento, e outras medicações também foram fornecidas
simultaneamente. A maioria dos pacientes também tomava vitamina B6 ou B12, ou folato. A informação destes estudos foi comparada com relatórios publicados descrevendo o resultado observado em pacientes não tratados com a mesma doença.
Qual o benefício demonstrado pelo Cystadane durante os estudos?
Os doentes que tomaram Cystadane apresentaram maiores reduções nos níveis de homocisteína do que os doentes não tratados, associados à melhoria dos sintomas cardiovasculares (coração e vasos sanguíneos) e à melhoria do sistema nervoso relatada por cerca de três quartos dos doentes. sob tratamento com Cystadane. O medicamento foi eficaz no tratamento de pacientes com todos os três tipos de homocistinúria.
Qual é o risco associado ao Cystadane?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Cystadane (observados em mais de 1 doente em 10) são os níveis
alta metionina plasmática. Em doentes a tomar Cystadane, é necessário monitorizar os níveis de metionina, uma vez que um aumento destes níveis pode estar associado a edema cerebral (inchaço do cérebro). Os doentes que apresentam sintomas de edema cerebral, como dores de cabeça matinais com vómitos ou deficiência visual, devem informar o seu médico, uma vez que o tratamento com Cystadane pode ter de ser interrompido. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Cystadane, consulte o Folheto Informativo. Cystadane não deve ser utilizado em doentes com hipersensibilidade (alergia) à betaína.
Por que Cystadane foi aprovado?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que, apesar dos limitados estudos sistemáticos realizados em Cystadane, o medicamento é útil como terapia adjuvante no tratamento da homocistinúria, como um suplemento de terapias à base de vitaminas e em combinação com dieta específica. O Comité observa que o Cystadane não substitui outros tratamentos.
O CHMP concluiu que os benefícios do Cystadane são superiores aos seus riscos como um complemento da homocistinúria, se utilizados de acordo com as indicações do medicamento, e recomendaram a concessão de uma autorização de introdução no mercado.
Quais medidas estão sendo tomadas para garantir o uso seguro de Cystadane?
O fabricante de Cystadane estabelecerá um registro dos pacientes que tomam o medicamento para
monitorar sua segurança. Em particular, ele irá monitorar os casos de edema cerebral, que foram observados em um pequeno número de pacientes durante o julgamento do medicamento.
Outras informações sobre o Cystadane:
Em 15 de Fevereiro de 2007, a Comissão Europeia concedeu à Orphan Europe SARL uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Cystadane.
Clique aqui para registrar a designação de Cystadane como medicamento órfão.
Para a versão completa do EPAR Cystadane clique aqui.
Última atualização deste resumo: 01-2007.
