O que é o Carbaglu?
O Carbaglu é um medicamento que contém a substância ativa denominada ácido carglúmico. Está disponível como comprimido dispersível. "Disperdibile" significa que os comprimidos podem ser dispersos (misturados) em água.
O que é Carbaglu usado para?
Carbaglu é prescrito para o tratamento da hiperamonemia (alto nível de amônia no sangue) em pacientes sem uma enzima chamada N-acetilglutamato sintase (NAGS). Esta enzima normalmente ajuda a metabolizar a amônia. Se a enzima não estiver presente, a amônia não pode ser decomposta e se acumula no sangue. É uma doença extremamente rara. Pacientes com deficiência total grave de NAGS desenvolvem rapidamente altas concentrações de amônia no sangue logo após o nascimento. Pacientes com deficiência parcial de NAGS (uma forma mais leve da doença) podem apresentar sintomas da doença a qualquer momento da vida após um evento estressante, como uma infecção ou doença viral.
Dado o pequeno número de doentes com deficiência de NAGS, Carbaglu foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado no tratamento de doenças raras) em 18 de Outubro de 2000.
O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.
Como o Carbaglu é usado?
O tratamento com Carbaglu deve começar sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento de distúrbios metabólicos. O tratamento pode começar logo no primeiro dia de vida. A dose diária inicial deve ser de 100 mg por quilograma de peso corporal, mas pode ser utilizada até 250 mg / kg, se necessário. A dose deve então ser ajustada para manter os níveis normais de amônia no sangue; as doses diárias são normalmente entre 10 mg / kg e 100 mg / kg. Os comprimidos devem ser dispersos (misturados) em uma pequena dose de água antes de serem administrados ao paciente. Eles podem ser facilmente divididos em duas metades iguais entre si. O medicamento deve ser administrado durante toda a vida do paciente.
Como o Carbaglu funciona?
As pessoas com deficiência de NAGS não são capazes de se decompor e eliminar a amônia. Quando isso acontece, um acúmulo de amônia no sangue é determinado, o que é tóxico para o corpo e especialmente para o cérebro. O Carbaglu possui uma estrutura muito semelhante ao N-acetilglutamato, que ativa uma enzima capaz de decompor a amônia. Carbaglu, portanto, favorece a decomposição da amônia, reduzindo as concentrações de amônia no sangue e seus efeitos tóxicos.
Quais estudos foram realizados em Carbaglu?
Carbaglu foi estudado em 20 pacientes, dos quais 12 foram afetados pela deficiência de NAGS e tratados por cerca de três anos em média. Os outros oito pacientes foram tratados por hiperamonemia devido a outras causas. A empresa também apresentou informações de publicações sobre outros quatro pacientes tratados com o ingrediente ativo de Carbaglu.
Qual o benefício demonstrado pelo Carbaglu durante os estudos?
Na maioria dos pacientes, o tratamento com Carbaglu resultou em uma normalização dos níveis de amônia. Os pacientes tratados com Carbaglu permaneceram estáveis sem a necessidade de restrições alimentares ou outros medicamentos.
Qual é o risco associado ao Carbaglu?
O efeito secundário mais frequente associado ao Carbaglu (observado em 1-10 doentes em cada 100) é o aumento da transpiração. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Carbaglu, consulte o Folheto Informativo.
O Carbaglu não deve ser utilizado em pessoas hipersensíveis (alérgicas) ao ácido carglúmico ou a qualquer outro componente do medicamento.
Por que Carbaglu foi aprovado?
A deficiência do NAGS é uma doença rara grave, com consequências potencialmente devastadoras e para a qual não existe outro tratamento semelhante. Com base em informações limitadas sobre a eficácia e segurança do medicamento, o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que o Carbaglu é eficaz na normalização dos níveis de amoníaco no sangue. O Comité decidiu que os benefícios do Carbaglu eram superiores aos riscos no tratamento da hiperamonemia devida à deficiência do NAGS, pelo que recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado para o Carbaglu.
Carbaglu foi originalmente autorizado em "circunstâncias excepcionais", porque não foi possível obter informações completas sobre o medicamento, porque se destinava a pacientes com uma doença rara. Como a empresa forneceu as informações adicionais solicitadas, a restrição "em circunstâncias excepcionais" caiu em 26 de junho de 2006.
Mais informações sobre Carbaglu
Em 24 de Janeiro de 2003, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Carbaglu to Orphan Europe. A autorização de introdução no mercado foi renovada em 24 de Janeiro de 2008.
Para registrar o status de órfão de Carbaglu, clique aqui.
Para a versão completa do EPAR de Carbaglu, clique aqui.
Última atualização deste resumo: 04-2008.
